Prise en charge des médicaments : de nouvelles indications remboursables en ville et/ou à l'hôpital

- Date de publication : 21 Décembre 2020
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Les spécialités suivantes bénéficient d'une extension de leur périmètre de prise en charge, en ville et/ou à l'hôpital : 
Le service médical rendu, ou SMR, par les médicaments dans leurs différentes indications sert aux administrations de santé à définir leur taux de remboursement (illustration).

Le service médical rendu, ou SMR, par les médicaments dans leurs différentes indications sert aux administrations de santé à définir leur taux de remboursement (illustration).


Selon plusieurs arrêtés publiés au Journal officiel pendant le mois de décembre 2020, les spécialités suivantes ont vu le périmètre de leur prise en charge étendu à de nouvelles indications, en ville et/ou à l'hôpital :

ROACTEMRA : le remboursement du stylo prérempli étendu au traitement de l'arthrite juvénile idiopathique
La prise en charge (remboursement en ville et agrément aux collectivités) de la spécialité ROACTEMRA 162 mg solution injectable en stylo prérempli (tocilizumab) est étendue aux indications suivantes :
  • traitement de l'arthrite juvénile idiopathique systémique (AJIs) active chez les patients âgés de 12 ans et plus, qui ont présenté une réponse inadéquate à un précédent traitement par AINS et corticoïdes systémiques, 
  • traitement de l'arthrite juvénile idiopathique polyarticulaire (AJIp) : facteur rhumatoïde positif ou négatif et oligoarthrite étendue) chez les patients âgés de 12 ans et plus, qui ont présenté une réponse inadéquate à un précédent traitement par MTX.

Jusqu'à présent, ces indications relatives à l'AJI n'étaient pas remboursables. 

Avec cet élargissement du périmètre de prise en charge, la seule indication de ROACTEMRA stylo prérempli non remboursable à la date du 17 décembre 2020 est le traitement de la polyarthrite rhumatoïde active, sévère et évolutive en association au MTX, chez les patients adultes non précédemment traités par MTX. 

Encadré 1 - Indications thérapeutiques de ROACTEMRA
Polyarthrite rhumatoïde (cf. VIDAL Reco "Polyarthrite rhumatoïde") En association au méthotrexate (MTX) : 
  • traitement de la polyarthrite rhumatoïde (PR) active, sévère et évolutive chez les patients adultes non précédemment traités par MTX ;
  • traitement de la PR active, modérée à sévère, chez les patients adultes qui ont présenté soit une réponse inadéquate, soit une intolérance à un précédent traitement par un ou plusieurs traitements de fond (DMARDs) ou par un ou plusieurs antagonistes du facteur de nécrose tumorale (anti-TNF).
Chez ces patients, ROACTEMRA peut être utilisé en monothérapie en cas d'intolérance au MTX, ou lorsque la poursuite du traitement par MTX est inadaptée.
Il a été montré que ROACTEMRA, en association avec le méthotrexate, réduit le taux de progression des dommages structuraux articulaires mesurés par radiographie et améliore les capacités fonctionnelles.

Arthrite juvénile idiopathique (cf. VIDAL Reco "Arthrite juvénile idiopathique")
  • traitement de l'arthrite juvénile idiopathique systémique (AJIs) active chez les patients âgés de 12 ans et plus, qui ont présenté une réponse inadéquate à un précédent traitement par AINS et corticoïdes systémiques. ROACTEMRA peut être utilisé en monothérapie (en cas d'intolérance au MTX ou lorsque le traitement par MTX est inadapté) ou en association au MTX ;
  • en association au méthotrexate (MTX), traitement de l'arthrite juvénile idiopathique polyarticulaire (AJIp : facteur rhumatoïde positif ou négatif et oligoarthrite étendue) chez les patients âgés de 12 ans et plus, qui ont présenté une réponse inadéquate à un précédent traitement par MTX. ROACTEMRA peut être utilisé en monothérapie en cas d'intolérance au MTX, ou lorsque la poursuite du traitement par MTX est inadaptée.
Artérite à cellules géantes
  • traitement des patients adultes atteints d'artérite à cellules géantes (ACG).

Un périmètre de remboursement différent entre la seringue préremplie et le stylo prérempli ROACTEMRA
La seringue préremplie ROACTEMRA est déjà remboursable dans les indications d'AJI, mais dans une population pédiatrique plus large (conformément à son autorisation de mise sur le marché [AMM]) : 
  • arthrite juvénile idiopathique polyarticulaire : patients âgés de 2 ans et plus ;
  • arthrite juvénile idiopathique systémique (AJIs) active : patients âgés de 1 an et plus.
Synthèse de l'évaluation médico-économique 
La prise en charge par la collectivité de ROACTEMRA stylo prérempli dans le traitement des arthrites juvéniles idiopathiques a fait l'objet d'un avis de la Commission de la Transparence (CT) le 8 juillet 2020, soit peu de temps après l'obtention de l'AMM dans ces indications (AMM validée le 1er avril 2020). 

La CT a attribué un SMR (service médicament rendu) important à ROACTEMRA stylo prérempli. L'intérêt du tocilizumab dans l'AJI avait déjà été évalué dans les avis relatifs à ROACTEMRA seringue préremplie :
La CT rappelle que le stylo prérempli n'a pas d'AMM chez l'enfant de moins de 12 ans et ne doit pas être utilisé dans cette population dans le cadre d'une AJI.

ERLEADA
 : extension de prise en charge dans le cancer de la prostate métastatique hormonosensible
La spécialité ERLEADA 60 mg comprimé pelliculé (apalutamide) est désormais remboursable (au taux de 100 %) et agréé aux collectivités dans le traitement des hommes adultes atteints d'un cancer de la prostate métastatique hormonosensible (mHSPC) en association avec un traitement par suppression androgénique (ADT).
 
Encadré 2 - Indications thérapeutiques d'ERLEADA
L'apalutamide est un inhibiteur sélectif du récepteur aux androgènes.

L'apalutamide est le principe actif d'ERLEADA, indiqué dans : 
  • le traitement des hommes adultes atteints d'un cancer de la prostate résistant à la castration non métastatique (nmCRPC) avec un risque élevé de développer une maladie métastatique (cf. VIDAL Reco "Cancer de la prostate") ;
  • le traitement des hommes adultes atteints d'un cancer de la prostate métastatique hormonosensible (mHSPC) en association avec un traitement par suppression androgénique (ADT).
NB : Dans ces deux indications, la dose recommandée d'apalutamide est de 240 mg (4 comprimés de 60 mg d'ERLEADA) en une seule prise quotidienne par voie orale.

Synthèse de l'évaluation médico-économique
Cette indication dans le traitement du cancer de la prostate hormonosensible a fait l'objet d'une évaluation médico-économique par la CT, dont l'avis a été rendu le 10 juin 2020

Selon les conclusions de la CT "ERLEADA administré en association à l'ADT, représente une nouvelle option de première intention dans le traitement des patients atteints d'un cancer de la prostate métastatique hormonosensible".
Elle a attribué :
  • un SMR important,
  • une ASMR (amélioration du service médical rendu) modérée (III).
La CT s'est appuyée sur les résultats de l'étude pivot TITAN de phase III (N Engl J Med 2019), ayant comparé l'apalutamide en association à un traitement de suppression androgénique (groupe apalutamide) versus un traitement de suppression androgénique seul (groupe ADT).
Selon les résultats de cette étude, la supériorité de l'association apalutamide + ADT versus ADT seul a été démontrée sur les co-critères de jugement principaux : 
  • survie globale (décès : 16 % vs 22 % dans le groupe comparateur, HR = 0,67 ; IC 95 % [0,51 ; 0,89]),
  • survie sans progression radiologique (progression radiologique ou décès : 26 % vs 44 % dans le groupe comparateur, HR = 0,48 IC 95 % [0,39 ; 0,60]).

En revanche, la CT souligne l'absence de démonstration d'une amélioration de la qualité de vie.
Le profil de tolérance d'ERLEADA + ADT est acceptable, mais avec un risque potentiel de cardiopathie ischémique (4 % vs 2 % sous placebo) à prendre en compte.

REVOLADE
(eltrombopag olamine) : modification du libellé de prise en charge
Les conditions de prise en charge de REVOLADE 25 mg, 50 mg et 75 mg comprimé pelliculé et de REVOLADE 25 mg poudre pour suspension buvable en sachet (eltrombopag olamine) ont été modifiées pour rester en cohérence avec l'indication de l'AMM (autorisation de mise sur le marché). Celle-ci a fait l'objet d'une 
modification de libellé le 6 février 2019. Dans le nouveau libellé d'indication, le terme "diagnostiqué depuis au moins 6 mois" remplace "chronique" qui figurait dans l'ancien libellé d'indication, et le terme purpura thrombopénique immunologique (PTI) est remplacé par le terme thrombopénie immunologique (TI) primaire.

Les spécialités REVOLADE sont désormais remboursables (au taux de 65 %) et agréées aux collectivités dans le traitement des patients âgés de 1 an et plus présentant une TI primaire diagnostiquée depuis au moins 6 mois et réfractaire aux autres traitements (par exemple corticoïdes, immunoglobulines), conformément à l'avis de la CT émis le 5 février 2020.

Encadré 3 - Indication thérapeutique de REVOLADE
  • Traitement des patients âgés de 1 an et plus présentant une thrombopénie immunologique (TI) primaire diagnostiquée depuis au moins 6 mois et réfractaire aux autres traitements (par exemple corticoïdes, immunoglobulines) ;
  • Traitement de la thrombopénie chez le patient adulte ayant une infection chronique par le virus de l'hépatite C (VHC), lorsque le degré de la thrombopénie est le principal facteur empêchant l'initiation ou limitant la possibilité de maintenir un traitement optimal à base d'interféron ;
  • Chez les patients adultes présentant une aplasie médullaire acquise sévère (AMS) qui sont soit réfractaires à un traitement immunosuppresseur antérieur soit lourdement prétraités et qui ne sont pas éligibles à une transplantation de cellules souches hématopoïétiques.

À la date du 16 décembre 2020, la seule indication non prise en charge pour REVOLADE est le traitement de la thrombopénie chez le patient adulte ayant une infection chronique par le virus de l'hépatite C (VHC), lorsque le degré de la thrombopénie est le principal facteur empêchant l'initiation ou limitant la possibilité de maintenir un traitement optimal à base d'interféron.

MEKINIST et TAFINLAR : extension de prise en charge dans le cancer bronchique
MEKINIST 0,5 mg et 2 mg comprimé pelliculé (tramétinib) et TAFINLAR 50 mg et 75 mg gélules (dabrafénib) voient leur périmètre de prise en charge (remboursement en ville à 100 % et agrément aux collectivités) élargi au cancer bronchique non à petites cellules (CNBPC - cf. VIDAL Reco "Cancer du poumon")
 avancé chez les patients adultes porteurs d'une mutation BRAF V600E, en 2e ligne de traitement et plus.
Le périmètre de prise en charge dans cette indication est restreint par rapport à celui  de l'AMM (cf. Encadrés 4 et 5), puisque l'utilisation en première ligne de traitement est exclue. Cependant, il est moins strict que celui recommandé dans l'avis de la CT remis le 8 janvier 2020.

En effet, selon cet avis, la CT a attribué :
  • un SMR faible à MEKINIST et TAFINLAR, uniquement dans le traitement des patients adultes ayant un CBNPC avancé chez les patients porteurs d'une mutation BRAF V600E et en 2e ligne de traitement et plus, après échec de la chimiothérapie et/ou immunothérapie ;
  • un SMR insuffisant dans les autres situations en 2e ligne de traitement et plus.
Encadré 4 - Indications thérapeutiques de MEKINIST 
Mélanome (cf. VIDAL Reco "Mélanome cutané") :
  • Le tramétinib est indiqué en monothérapie ou en association au dabrafénib dans le traitement des patients adultes atteints d'un mélanome non résécable ou métastatique porteur d'une mutation BRAF V600 ;
  • Le tramétinib en monothérapie n'a pas démontré d'activité clinique chez les patients dont la maladie a progressé au cours d'un traitement antérieur par un inhibiteur de BRAF ;
Traitement adjuvant du mélanome :
  • Le tramétinib en association avec le dabrafénib est indiqué dans le traitement adjuvant des patients adultes atteints d'un mélanome de stade III porteur d'une mutation BRAF V600, après résection complète.
Cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) :
  • Le tramétinib est indiqué en association au dabrafénib dans le traitement des patients adultes atteints d'un cancer bronchique non à petites cellules avancé porteur d'une mutation BRAF V600.
 
Encadré 5 - Indications thérapeutiques de TAFINLAR
Mélanome :
  • Le dabrafénib est indiqué en monothérapie ou en association au tramétinib dans le traitement des patients adultes atteints d'un mélanome non résécable ou métastatique porteur d'une mutation BRAF V600.
Traitement adjuvant du mélanome :
  • Le dabrafénib en association avec le tramétinib est indiqué dans le traitement adjuvant des patients adultes atteints d'un mélanome de stade III porteur d'une mutation BRAF V600, après résection complète.
Cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) :
  • Le dabrafénib est indiqué en association au tramétinib dans le traitement des patients adultes atteints d'un cancer bronchique non à petites cellules avancé porteur d'une mutation BRAF V600.


MEKINIST/TAFINLAR et CBNPC: la HAS revoit sa position
Cet avis commun MEKINIST/TAFINLAR du 8 janvier 2020 correspond à une réévaluation médico-économique de l'indication dans le CBNPC, obtenue en 2017. Dans un premier avis en 2018, la CT avait conclu à un SMR insuffisant. Cependant, contrairement à la première évaluation, la demande de remboursement émise en 2020 ne porte désormais que sur le traitement en 2e ligne de traitement et plus. 

Pour étayer sa position, la CT s'est appuyée sur des résultats cliniques issus d'une étude de cohorte de phase II non comparative ouverte ayant montré un taux de réponse globale de 63 % chez des patients ayant un CBNPC porteur de la mutation BRAF V600E, en 2e ligne de traitement et plus chez des patients ayant reçu une chimiothérapie.
Elle relève cependant l'absence de données chez les patients traités antérieurement par immunothérapie et l'absence de comparaison directe versus les traitements standards actuels (chimiothérapie et immunothérapie), notamment versus chimiothérapie alors que celle-ci était réalisable.

Enfin, la CT a conditionné le maintien de ce SMR faible à la mise en place d'un recueil de données observationnelles des patients traités par l'association TAFINLAR/MEKINIST pour un CBNPC avancé porteur d'une mutation BRAF V600, en vue d'une réévaluation de cette association dans un délai de 2 ans. 

Extension de prise en charge dans la rectocolite hémorragique pour ENTYVIO 300 mg poudre pour solution à diluer pour perfusion
La prise en charge (agrément aux collectivités et prise en charge en sus GHS) de la spécialité hospitalière ENTYVIO 300 mg poudre pour solution à diluer pour perfusion (vedolizumab) est étendue au traitement de la rectocolite hémorragique (RCH) chez les adultes ayant eu une réponse insuffisante, une perte de réponse ou une intolérance à un traitement conventionnel et naïfs d'anti-TNF.

Dans un avis du 18 mars 2020, la CT a attribué un SMR important dans cette indication. Il s'agit d'une réévaluation, après un premier avis plus restrictif, rendu en 2015, qui excluait les patients naïfs d'anti-TNF. 

Pour cette réévaluation médico-économique, la CT s'est appuyée sur les résultats de l'étude de supériorité
VARSITY (N Engl J Med 2019), contrôlée versus adalimumab, randomisée, double-aveugle, ayant comparé le védolizumab à l'un des anti-TNF utilisé dans la RCH (adalimumab) chez des patients en échec d'un traitement conventionnel et naïfs d'anti-TNF pour 79% d'entre eux.

Selon les résultats de cette étude, la supériorité du védolizumab par rapport à l'adalimumab a été démontrée en termes de rémission clinique à 52 semaines (31,3 % versus 22,5 %, IC 95 % : 8,8 [2,5 ; 15], p < 0,0061) et de cicatrisation muqueuse endoscopique (39,7 % vs 27,7 %, IC95 % : 11,9 [5,3 ; 18,5], p < 0,0005) avec une taille d'effet pertinente, mais à des doses non optimisées dans les deux groupes.

En revanche, le védolizumab n'a pas montré de supériorité par rapport à l'adalimumab en termes de rémission clinique sans corticoïdes à 52 semaines (12,6 % versus 21,7 %, différence absolue : - 9,1%, IC95 % [- 18,7 ; + 0,5] : non significative), critère cliniquement pertinent dans la RCH. 

 
Encadré 6 - Indication thérapeutique d'ENTYVIO
Rectocolite hémorragique (cf. VIDAL Reco "Rectocolite hémorragique") :
  • traitement de la rectocolite hémorragique active modérée à sévère chez les patients adultes présentant une réponse insuffisante ou une perte de réponse ou une intolérance à un traitement conventionnel ou par anti-TNF (antagoniste du facteur de nécrose tumorale alpha).
Maladie de Crohn (cf. VIDAL Reco "Maladie de Crohn"):
  • traitement de la maladie de Crohn active modérée à sévère chez les patients adultes présentant une réponse insuffisante ou une perte de réponse ou une intolérance à un traitement conventionnel ou par anti-TNF (antagoniste du facteur de nécrose tumorale alpha).

Dans le traitement de la RCH, le schéma posologique recommandé pour le védolizumab IV est de 300 mg administrés par perfusion IV aux semaines 0, 2 et 6, puis toutes les 8 semaines.
Le traitement devra être interrompu si aucun bénéfice thérapeutique n'est observé à la 10e semaine.

Les patients présentant une diminution de leur réponse au traitement peuvent bénéficier d'une augmentation de la fréquence d'administration en passant à 300 mg de védolizumab par voie intraveineuse toutes les 4 semaines.

Pour aller plus loin 
ROACTEMRA stylo prérempli
Arrêté du 30 novembre 2020 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables aux assurés sociaux - Fiche d'information thérapeutique de ROACTEMRA stylo prérempli (Journal officiel du
 3 décembre 2020 - texte 42)
Arrêté du 30 novembre 2020 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques agréées à l'usage des collectivités et divers services publics (Journal officiel du 3 décembre 2020 - texte 43)

Avis de la Commission de la transparence - ROACTEMRA stylo prérempli et AJIs (HAS, 8 juillet 2020)

ERLEADA, REVOLADE, MEKINIST et TAFINLAR
L'étude pivot ERLEADA :
Chi KN, Agarwal N, Bjartell A, Chung BH, Pereira de Santana Gomes AJ, Given R, et al. Apalutamide for Metastatic, Castration-Sensitive Prostate Cancer. New England Journal of Medicine. 4 juill 2019


Arrêté du 30 novembre 2020 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables aux assurés sociaux (Journal officiel du 4 décembre 2020 - texte 35)
Arrêté du 30 novembre 2020 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques agréées à l'usage des collectivités et divers services publics (Journal officiel du 4 décembre 2020 - texte 36)

Avis de la Commission de la Transparence - ERLEADA (HAS, 10 juin 2020)
Avis de la Commission de la Transparence - REVOLADE (HAS, 5 juin 2020)
Avis de la Commission de la Transparence - MEKINIST/TAFINLAR (HAS, 8 janvier 2020)

ENTYVIO

L'étude pivot ENTYVIO :
Sands B. et al, for the VARSITY Study Group. Vedolizumab versus adalimumab for moderate-to-severe ulcerative colitisN Engl J Med 2019; 381:1215-1226


Arrêté du 20 juillet 2020 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques agréées à l'usage des collectivités et divers services publics (Journal officiel du 8 décembre 2020 - texte 9)
Arrêté du 4 décembre 2020 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques prises en charge en sus des prestations d'hospitalisation mentionnée à l'article L. 162-22-7 du code de la sécurité sociale (Journal officiel du 8 décembre 2020 - texte 13)

Avis de la Commission de la Transparence - ENTYVIO (HAS, 18 mars 2020)
 

Sources : J.O. (Journal Officiel) , EMA (European Medicines Agency) , HAS (Haute Autorité de Santé) , ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament)

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