Plusieurs extensions de remboursement en ville et à l'hôpital

Par DAVID PAITRAUD - Date de publication : 26 Novembre 2020
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Au cours des mois d'octobre et de novembre, plusieurs spécialités ont bénéficié d'une extension de prise en charge par l'Assurance maladie : 
Le service médical rendu ou SMR par les médicaments sert aux administrations de santé dans certains pays comme la France à définir leur taux de remboursement (illustration).

Le service médical rendu ou SMR par les médicaments sert aux administrations de santé dans certains pays comme la France à définir leur taux de remboursement (illustration).


Plusieurs arrêtés ont été publiés au Journal officiel au cours du mois de novembre 2020, pour accroître le périmètre de prise en charge des médicaments suivants, en ville et/ou à l'hôpital :

KALYDECO granulés (ivacaftor) : désormais remboursable chez les nourrissons et jeunes enfants
Les spécialités à base d'ivacaftor, KALYDECO 50 mg granulés en sachets et KALYDECO 75 mg granulés en sachet, bénéficient d'une extension de prise en charge (remboursement en ville et agrément aux collectivités) dans le traitement des nourrissons âgés d'au moins 6 mois, des jeunes enfants et des enfants pesant de 5 kg à moins de 25 kg, atteints de la mucoviscidose et porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.

Jusqu'à présent, la prise en charge (65 %) de ces spécialités en pédiatrie débutait à partir de l'âge de 12 mois et plus, pour des enfants pesant de 7 kg à moins de 25 kg.

Cette extension de prise en charge a fait l'objet d'un avis de la Commission de la Transparence (CT) le 3 juin 2020, dans lequel KALYDECO granulé a bénéficié d'un SMR (service médical rendu) important dans cette jeune population.

La position de la CT repose sur les données de l'étude ARRIVAL (VX15-770-124) :

Encadré 1 - Indication thérapeutique de KALYDECO granulés
(autorisation de mise sur le marché)
Traitement des nourrissons âgés d'au moins 6 mois, des jeunes enfants et des enfants pesant de 5 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs d'une mutation R117H du gène CFTR ou de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R

À noter qu'un nouveau dosage de KALYDECO granulés en sachet, à 25 mg d'ivacaftor, a été inscrit sur la liste des spécialités remboursables et agréées aux collectivités (conformément à au même avis de la CT du 3 juin 2020). Ce nouveau dosage est adapté à la posologie recommandée chez le nourrisson de 5 kg ou plus et de moins de 7 kg : 
  • 25 mg de granulés toutes les 12 heures avec un repas riche en graisses. 
Cette nouvelle présentation n'est pas commercialisée à la date du 26 novembre 2020.

VACCIN PREVENAR 13 : extension du remboursement chez l'adulte, conformément aux recommandations vaccinales
Le vaccin pneumococcique polyosidique conjugué (13-valent, adsorbé) PREVENAR 13 solution injectable est désormais remboursable et agréé aux collectivités dans le cadre de l'immunisation active pour la prévention des infections invasives et de la pneumonie causées par Streptococcus pneumoniae, chez les adultes âgés de 18 ans et plus et les personnes âgées.

Cette modification du périmètre de remboursement chez l'adulte a fait l'objet d'un avis de la CT le 5 juin 2019, dans lequel un SMR important a été attribué à PREVENAR 13 (VPC13) pour la vaccination de la population adulte et des sujets âgés. 

Cette extension de remboursement de PREVENAR 13 permet de mettre en cohérence le périmètre de prise en charge et les recommandations vaccinales en vigueur relatives à la prévention des infections à pneumocoques chez l'adulte. Selon ces recommandations, la stratégie prévoit de vacciner les personnes immunodéprimées, ainsi que les patients porteurs d'une maladie ou condition sous-jacente prédisposant à la survenue de ces infections, avec la séquence VPC13-VPP23 (PREVENAR 13/PNEUMOVAX) [cf. Calendrier vaccinal en vigueur - page 29], selon les schémas suivants :
  • si non vaccinés antérieurement : 1 dose de VPC13 suivie d'une dose de VPP23 (> S8) ;
  • si vaccinés antérieurement :
    • avec la séquence VPC13-VPP23 : 1 dose de VPP23 avec un délai d'au moins 5 ans après la dernière dose de VPP23,
    • vaccinés depuis plus de 1 an avec le VPP23 : VPC13. Revaccination par VPP 23 avec un délai d'au moins 5 ans après le dernier VPP23.

IMBRUVICA 140 mg gélule (ibrutinib) : extension de prise en charge dans le cadre de la leucémie lymphoïde chronique
L'anticancéreux (inhibiteur de la tyrosine kinase) IMBRUVICA 140 mg gélule (ibrutinib) bénéficie d'une extension de prise en charge (remboursement en ville et agrément aux collectivités) dans le traitement, en monothérapie, des patients adultes atteints d'une leucémie lymphoïde chronique (LLC) non précédemment traités chez les patients non éligibles à un traitement à base de fludarabine à pleine dose.

Encadré 2 - Indications thérapeutiques d'IMBRUVICA 140 mg gélule (AMM)
  • IMBRUVICA, en monothérapie, est indiqué pour le traitement des patients adultes atteints d'un lymphome à cellules du manteau (LCM) en rechute ou réfractaire.
  • IMBRUVICA, en monothérapie ou en association au rituximab ou à l'obinutuzumab, est indiqué pour le traitement des patients adultes atteints d'une leucémie lymphoïde chronique (LLC) non précédemment traités.
  • IMBRUVICA, en monothérapie ou en association à la bendamustine et au rituximab (BR), est indiqué pour le traitement des patients adultes atteints d'une LLC ayant reçu au moins un traitement antérieur.
  • IMBRUVICA, en monothérapie, est indiqué pour le traitement des patients adultes atteints d'une macroglobulinémie de Waldenström (MW) ayant reçu au moins un traitement antérieur, ou comme traitement de première intention chez les patients pour lesquels une chimio-immunothérapie n'est pas appropriée. IMBRUVICA, en association au rituximab, est indiqué pour le traitement des patients adultes atteints d'une MW.

Dans son avis du 20 mars 2020, la Commission de la Transparence a évalué l'efficacité et la tolérance d'IMBRUVICA dans cette indication sur la base des résultats de l'étude ALLIANCE ayant démontré la supériorité de l'ibrutinib en monothérapie par rapport à l'association bendamustine/rituximab, comparateur cliniquement pertinent, en termes de survie sans progression (HR = 0,39 ; IC95 % : 0,26 - 0,58) évaluée en ouvert par les investigateurs, chez des patients âgés de plus de 65 ans, les rendant inéligibles à un traitement par fludarabine à pleine dose.
La Commission de la Transparence a attribué à IMBRUVICA un SMR important dans cette indication, sans amélioration du SMR (ASMR V), tenant compte également de l'absence de gain démontré sur la survie globale (critère secondaire considéré comme exploratoire), et de l'absence de recueil de données sur la qualité de vie, mais aussi :
  • "des données initiales ayant démontré la supériorité de l'ibrutinib par rapport au chlorambucil, en termes de survie sans progression et de survie globale,
  • du profil de tolérance hématologique plus favorable de l'ibrutinib par rapport à l'association bendamustine/rituximab, bien que l'ibrutinib présente d'autres types d'événements indésirables, notamment la fibrillation auriculaire et l'hypertension artérielle,
  • et de l'intérêt de la voie d'administration d'ibrutinib (voie orale) par rapport aux alternatives disponibles".

TAGRISSO comprimé pelliculé : remboursement étendu dans le cadre du traitement du cancer du poumon 
Les spécialités TAGRISSO 40 mg et TAGRISSO 80 mg comprimé pelliculé (osimertinib) bénéficient d'une extension de prise en charge (remboursement en ville et agrément aux collectivités) dans le traitement de première ligne, en monothérapie, des patients adultes atteints d'un cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) localement avancé ou métastatique avec mutations activatrices du récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR).

Jusqu'à présent, le remboursement (100 %) de TAGRISSO dans le CBNPC était limité au traitement en monothérapie des patients adultes atteints d'un CBNPC localement avancé ou métastatique, avec mutation EGFR T790M (cf. VIDAL Reco "Cancer du poumon").

Cette extension de prise en charge a fait l'objet d'un avis de la CT le 20 mars 2020, dans lequel la CT a attribué à TAGRISSO : 
  • un SMR important,
  • une ASMR modérée par rapport aux inhibiteurs de tyrosine kinase (ITK) anti-EGFR TARCEVA (erlotinib) et IRESSA (géfitinib), dans la prise en charge du CBNPC localement avancé ou métastatique avec mutations activatrices de l'EGFR en première ligne. 

La position de la CT s'appuie sur les résultats de l'étude FLAURA, étude de phase III, randomisée, en double aveugle, réalisée chez 556 patients adultes atteints d'un CBNPC localement avancé ou métastatique, avec mutations activatrices de l'EGFR non précédemment traités. Dans cette étude, la supériorité de l'osimertinib a été démontrée par rapport à l'erlotinib et le géfitinib en termes la médiane de survie sans progression déterminée par l'investigateur (critère de jugement principal). 

Encadré 3 - Indication thérapeutique de TAGRISSO (AMM)
TAGRISSO en monothérapie est indiqué dans :
  • le traitement de première ligne des patients adultes atteints d'un cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) localement avancé ou métastatique avec mutations activatrices du récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR) ;
  • le traitement des patients adultes atteints d'un CBNPC localement avancé ou métastatique, avec mutation EGFR T790M.

Spécialités exclusivement hospitalières : extensions de prise en charge pour KEYTRUDA et GAMUNEX

KEYTRUDA (pembrolizumab) : extension de remboursement dans le traitement du carcinome épidermoïde de la tête et du cou
L'anticorps monoclonal KEYTRUDA
25 mg/mL solution à diluer pour perfusion (pembrolizumab) bénéficie d'une extension de son périmètre de prise en charge (agrément aux collectivités et en sus des GHS) dans l'indication suivante : 
  • en monothérapie ou en association à une chimiothérapie à base de sels de platine et de 5-fluorouracile (5-FU) dans le traitement de première ligne des patients adultes atteints d'un carcinome épidermoïde de la tête et du cou (CETEC) métastatique ou récidivant non résécable dont les tumeurs expriment PD-L1 avec un CPS > ou = 1.
Le périmètre de prise en charge correspond à l'indication de l'AMM (cf. Encadré 4).

L'extension de prise en charge dans le CETEC a fait l'objet d'une évaluation médico-économique par la CT en juin 2020, sur la base des résultats de l'étude KEYNOTE-048* : 
  • étude de phase III, multicentrique, randomisée, ouverte, en trois groupes parallèles, ayant évalué KEYTRUDA (pembrolizumab) en monothérapie (n=301) ou KEYTRUDA (pembrolizumab) en association à une chimiothérapie (carboplatine ou cisplatine + 5-FU) (n = 281) versus le protocole EXTREME à base de cétuximab + (carboplatine ou cisplatine) + 5-FU (n = 300) en première ligne de traitement.
*Pembrolizumab alone or with chemotherapy versus cetuximab with chemotherapy for recurrent or metastatic squamous cell carcinoma of the head and neck (KEYNOTE-048): a randomised, open-label, phase 3 study. Lancet. 2019 Oct 31

Les résultats de cette étude ont été en faveur de la supériorité du pembrolizumab en monothérapie ou en association à la chimiothérapie par rapport au protocole EXTREME sur la survie globale, chez des patients en bon état général avec une tumeur exprimant PD-L1 avec un CPS > ou = 1, mais sans impact sur la survie sans progression.

La CT a attribué un SMR important, et une ASMR : 
  • modérée en monothérapie en cas de tumeur exprimant PD-L1 avec un CPS  > ou = 1 ;
  • mineure en association à la chimiothérapie à base de sels de platine et de 5- fluorouracile en cas de tumeur exprimant PD-L1 avec un CPS  > ou = 1.

Encadré 4 - Indications thérapeutiques de KEYTRUDA 25 mg/mL (AMM)
Mélanome (cf. VIDAL Reco "Mélanome cutané") :
  • en monothérapie dans le traitement des patients adultes atteints d'un mélanome avancé (non résécable ou métastatique).
  • en monothérapie dans le traitement adjuvant des patients adultes atteints d'un mélanome de stade III avec atteinte ganglionnaire, ayant eu une résection complète.

Cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) [cf. VIDAL Reco "Cancer du poumon"] :
  • en monothérapie dans le traitement de première ligne des patients adultes atteints d'un cancer bronchique non à petites cellules métastatique dont les tumeurs expriment PD-L1 avec un score de proportion tumorale (TPS) > ou = 50 %, sans mutations tumorales d'EGFR ou d'ALK.
  • en association à une chimiothérapie pémétrexed et sel de platine, dans le traitement de première ligne des patients adultes atteints de cancer bronchique non à petites cellules métastatique non épidermoïde dont les tumeurs ne présentent pas de mutations d'EGFR ou d'ALK. 
  • en association au carboplatine et au paclitaxel ou au nab-paclitaxel, dans le traitement de première ligne des patients adultes atteints de cancer bronchique non à petites cellules métastatique épidermoïde. 
  • en monothérapie dans le traitement des patients adultes atteints de cancer bronchique non à petites cellules localement avancé ou métastatique dont les tumeurs expriment PD-L1 avec un TPS > ou = 1 %, et ayant reçu au moins une chimiothérapie antérieure. Les patients présentant des mutations tumorales d'EGFR ou d'ALK doivent également avoir reçu une thérapie ciblée avant de recevoir KEYTRUDA.

Lymphome de Hodgkin classique (LHc) :
  • en monothérapie dans le traitement des patients adultes atteints d'un lymphome de Hodgkin classique en rechute ou réfractaire après échec d'une greffe de cellules souches (GCS) autologue et d'un traitement par brentuximab vedotin (BV), ou inéligibles à une greffe et après échec d'un traitement par BV.

Carcinome urothélial :
  • en monothérapie dans le traitement des patients adultes atteints d'un carcinome urothélial localement avancé ou métastatique ayant reçu une chimiothérapie antérieure à base de sels de platine.
  • en monothérapie dans le traitement des patients adultes atteints d'un carcinome urothélial localement avancé ou métastatique inéligibles à une chimiothérapie à base de cisplatine et dont les tumeurs expriment PD-L1 avec un score positif combiné (CPS) > ou = 10.

Carcinome épidermoïde de la tête et du cou (CETEC) :
  • en monothérapie ou en association à une chimiothérapie à base de sels de platine et de 5-fluorouracile (5-FU) dans le traitement de première ligne des patients adultes atteints d'un carcinome épidermoïde de la tête et du cou métastatique ou récidivant non résécable dont les tumeurs expriment PD-L1 avec un CPS > ou = 1.
  • en monothérapie dans le traitement des patients adultes atteints d'un carcinome épidermoïde de la tête et du cou récidivant ou métastatique dont les tumeurs expriment PD-L1 avec un TPS > ou = 50 % et en progression pendant ou après une chimiothérapie à base de sels de platine.

Carcinome à cellules rénales (CCR) :
  • en association à l'axitinib, traitement de première ligne des patients adultes atteints d'un carcinome à cellules rénales avancé.

GAMUNEX 100 mg/mL solution pour perfusion : désormais remboursable dans le cadre de la neuropathie motrice multifocale
L'immunoglobuline humaine normale GAMUNEX 100 mg/mL solution pour perfusion voit son périmètre de prise en charge étendu au traitement des adultes, des enfants et des adolescents (âgés de 0 à 18 ans) en cas de neuropathie motrice multifocale (NMM).

Cette extension d'indication (agrément aux collectivités et rétrocession) s'applique à toutes les présentations de GAMUNEX (flacons de 10, 50, 100, 200 et 400 mL).

Cette nouvelle indication a fait l'objet d'un avis de la CT le 24 juin 2020, dans lequel elle a attribué à GAMUNEX un SMR important dans l'indication de NMM.
La demande d'extension d'indication dans la NMM fait suite à une harmonisation des RCP européens pour toutes les immunoglobulines IV à la demande de l'EMA (Agence européenne du médicament). Il n'y a pas eu d'études spécifiquement réalisées avec GAMUNEX (immunoglobuline humaine) dans cette indication.

Encadré 5 - Indications thérapeutiques de GAMUNEX (AMM)
Traitement de substitution chez les adultes, et les enfants et adolescents (âgés de 0 à 18 ans) :
  • Déficits immunitaires primitifs (DIP) avec défaut de production d'anticorps (voir rubrique 4.4).
  • Déficits immunitaires secondaires (DIS) chez les patients souffrant d'infections sévères ou récurrentes, en échec d'un traitement antimicrobien et ayant, soit un défaut de production d'anticorps spécifiques (DPAS)* avéré, soit un taux d'IgG sériques < 4 g/l.

Immunomodulation chez les adultes et chez les enfants et adolescents (âgés de 0 à 18 ans) en cas de :
  • Thrombocytopénie immune primaire (TIP) chez les patients présentant un risque hémorragique important ou avant une intervention chirurgicale pour corriger le taux de plaquettes.
  • Syndrome de Guillain Barré.
  • Maladie de Kawasaki.
  • Polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC).
  • Neuropathie motrice multifocale (NMM).

Immunomodulation chez les adultes âgés de 18 ans et plus en cas de :
  • Poussées myasthéniques aigues sévères
* DPAS = incapacité à augmenter d'au moins 2 fois le titre d'anticorps IgG dirigés contre les antigènes polysaccharidiques et polypeptidiques des vaccins anti-pneumococciques.

Pour aller plus loin
Avis de la CT - KALYDECO (HAS, 3 juin 2020)
Arrêté du 16 novembre 2020 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables aux assurés sociaux - FIT (Journal officiel du 20 novembre 2020, texte 48)
Arrêté du 16 novembre 2020 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques agréées à l'usage des collectivités et divers services publics (Journal officiel du 20 novembre 2020, texte 49)

Avis de la CT - PREVENAR 13 (HAS, 5 juin 2019)
Arrêté du 2 octobre 2020 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables aux assurés sociaux (Journal officiel du 10 octobre 2020 - texte 24)
Arrêté du 2 octobre 2020 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques agréées à l'usage des collectivités et divers services publics (Journal officiel du 10 octobre 2020 - texte 25)

Avis de la CT - IMBRUVICA 140 mg gélule (HAS, 20 mars 2020)
Arrêté du 17 novembre 2020 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables aux assurés sociaux (Journal officiel du 20 novembre 2020 - texte 60)
Arrêté du 17 novembre 2020 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques agréées à l'usage des collectivités et divers services publics (Journal officiel du 20 novembre 2020 - texte 61)

Avis de la CT - TAGRISSO (HAS, 20 mars 2020)
Arrêté du 17 novembre 2020 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables aux assurés sociaux (Journal officiel du 20 novembre 2020 - texte 60)
Arrêté du 17 novembre 2020 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques agréées à l'usage des collectivités et divers services publics (Journal officiel du 20 novembre 2020 - texte 61)

Avis de la CT - KEYTRUDA (HAS, 3 juin 2020)
Arrêté du 16 octobre 2020 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques agréées à l'usage des collectivités et divers services publics (Journal officiel du 4 novembre 2020, texte 21)
Arrêté du 30 octobre 2020 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques prises en charge en sus des prestations d'hospitalisation mentionnée à l'article L. 162-22-7 du code de la sécurité sociale (Journal officiel du 4 novembre 2020 - texte 24)

Avis de la CT - GAMUNEX (HAS, 24 juin 2020)
Arrêté du 17 novembre 2020 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques agréées à l'usage des collectivités et divers services publics (Journal officiel du 20 novembre 2020 - texte 56)
Arrêté du 17 novembre 2020 relatif aux conditions de prise en charge de spécialités pharmaceutiques disposant d'une autorisation de mise sur le marché inscrites sur la liste visée à l'article L. 5126-6 du code de la santé publique (Journal officiel du 20 novembre 2020 - texte 57)

 

Sources : J.O. (Journal Officiel) , HAS (Haute Autorité de Santé)

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