Extension ou modification du périmètre de prise en charge pour ASPAVELI, EVRYSDI, ABECMA et BREYANZI

Des extensions de prise en charge ou des modifications du périmètre de prise en charge ont été accordées à plusieurs spécialités, disponibles en ville ou exclusivement à l'hôpital.

ASPAVELI et EVRYSDI : modification du périmètre de prise en charge

Dans le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne

ASPAVELI 1 080 mg solution pour perfusion en flacon de 20 mL (pegcétacoplan) est désormais remboursable en ville et agréé aux collectivités [1, 2] dans le périmètre suivant :

• traitement de 2^e intention des patients adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et présentant une anémie hémolytique symptomatique après un traitement par inhibiteur du complément C5 pendant au moins 6 mois.

Compte tenu des spécificités de la prise en charge de cette maladie rare (cf. notre article du 8 juin 2023), la Commission de la transparence (CT) préconise que les décisions d'instauration et d'arrêt de traitement par pegcétacoplan soient prises après proposition documentée issue d'une réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP) au sein d'un centre de référence ou de compétence dans la prise en charge de l'HPN.

Un suivi régulier des patients au sein de l'un de ces centres est indispensable pour s'assurer de l'efficacité du traitement et surveiller sa tolérance, avec une vigilance particulière sur le risque de survenue de crise hémolytique et d'événement thrombotique.

La réévaluation du périmètre de prise en charge d'ASPAVELI a fait l'objet d'un avis de la CT en mai 2025 [3], à la demande du laboratoire. Elle fait suite aux avis d’inscription de la CT du 9 octobre 2024 rendus pour les spécialités FABHALTA (iptacopan) et VOYDEYA (danicopan), nouvelles options thérapeutiques dans cette même indication d'HPN.

Dans le traitement de l'amyotrophie spinale

EVRYSDI 0,75 mg/mL poudre pour solution buvable en flacon (risdiplam) est désormais remboursable en ville et agréé aux collectivités dans le périmètre suivant [1, 2] :

• traitement de l'amyotrophie spinale (SMA) 5q chez les patients avec un diagnostic clinique de SMA de Type 1, Type 2 ou Type 3 ou avec une à quatre copies du gène SMN2.

Compte tenu de la complexité de la prise en charge de cette maladie rare (cf. notre article du 5 mai 2022), la CT recommande que la décision de traitement soit prise au cas par cas lors de RCP au sein des centres de référence et de compétence des maladies neuromusculaires de la filière Filnemus et que l'utilisation de ce médicament soit réservée aux médecins spécialistes de la SMA.

La réévaluation du périmètre de prise en charge d'EVRYSDI a fait l'objet d'un avis de la CT en avril 2025 [4]. Cette dernière avait, en effet, demandé dans son précédent avis du 8 septembre 2021 : « à être destinataire, dans un délai de 3 ans, des données des études en cours (Sunfish et Firefish), des données d’ATU ainsi que des données issues du registre SMA France, mis en place par l’AP-HP et alimenté par l’ensemble des centres de référence de la filière Filnemus ».

ABECMA : extension de prise en charge dans le myélome multiple

La spécialité ABECMA 260-500x10⁶ cellules dispersion pour perfusion (idécabtagène vicleucel) (cf. notre article du 18 décembre 2024) bénéficie d'une extension de prise en charge (agrément aux collectivités et prise en charge en sus des GHS) [5, 6] dans l’indication suivante :

• traitement des patients adultes atteints d'un myélome multiple en rechute et réfractaire ayant reçu au moins deux traitements antérieurs, incluant un agent immunomodulateur (IMID), un inhibiteur du protéasome (IP) et un anticorps anti-CD38, dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement.

Dans cette indication, la CT a attribué à ABECMA un service médical rendu (SMR) important et une amélioration du service médical rendu (ASMR) mineure [7].

BREYANZI : extension de prise en charge dans le lymphome folliculaire réfractaire

La spécialité BREYANZI 1,1 à 70x10⁶ cellules/mL / 1,1 à 70x10⁶ cellules/mL dispersion pour perfusion (lisocabtagène maraleucel) bénéficie d'une extension de son agrément aux collectivités [8] dans l'indication suivante :

• traitement des patients adultes atteints d'un lymphome folliculaire (LF) réfractaire ou en rechute après au moins deux lignes de traitement systémique.

En outre, cette extension de prise en charge accordée à BREYANZI est limitée à un nombre restreint de centres qualifiés à l'usage des médicaments à base de cellules CAR-T compte tenu de la complexité de la procédure (cf. notre article du 9 janvier 2025). Dans ce contexte, la CT souligne l'importance d'une prise en charge globale (incluant notamment les déplacements et les hébergements à proximité des établissements de santé qualifiés, lorsque nécessaire).

Dans cette indication, la CT a attribué à BREYANZI un SMR important, mais n'a pas retenu d'ASMR [9].