Extension de prise en charge pour CELLCEPT (mycophénolate mofétil), RINVOQ (upadacitinib) 15 mg et CEDACONDA (isoflurane)

Plusieurs médicaments bénéficient d'une extension de leur périmètre de prise en charge, en ville (remboursement) et/ou à l'hôpital (agrément aux collectivités). 

Formes orales de CELLCEPT : extension de prise en charge en population pédiatrique

Au sein de la gamme CELLCEPT (mycophénolate mofétil), les formes orales (cf. Encadré) sont désormais remboursables (100 %) et agréées aux collectivités [1, 2] chez l'enfant, dès l'âge de 1 an : 

• en association à la ciclosporine et aux corticoïdes, pour la prévention des rejets aigus d'organe chez les patients pédiatriques (de 1 à 2 ans) ayant bénéficié d'une allogreffe rénale et chez les patients pédiatriques (de 1 à 18 ans) ayant bénéficié d'une allogreffe cardiaque ou hépatique.

Un SMR important et une ASMR mineure

L'extension d'indication en population pédiatrique a été accordée à CELLCEPT en décembre 2024.

L'utilisation de CELLCEPT était auparavant limitée aux adultes à la suite d'une allogreffe cardiaque ou hépatique, et aux adultes, aux enfants et adolescents de 2 à 18 ans à la suite d'une allogreffe rénale.

La Commission de la transparence (CT) a examiné la demande de prise en charge de CELLCEPT au sein de la nouvelle population pédiatrique incluse dans l'indication thérapeutique, en s'appuyant sur les données de prévention du rejet de greffe cardiaque et hépatique en pédiatrie issues d’une revue de la littérature. Dans la majorité de ces études, le critère principal était le rejet de greffe.

Dans son avis du 19 novembre 2025 [3], la CT a attribué aux formes orales de CELLCEPT un service médical rendu (SMR) important et une amélioration du service médical rendu (ASMR) mineure en population pédiatrique à partir de 1 an. 

Rappel des modalités de prescription et de délivrance

En population pédiatrique, la dose de mycophénolate mofétil est calculée en fonction de la surface corporelle du patient : 

• dose d'initiation : 600 mg/m² 2 fois par jour ;
• en fonction de la tolérance et de l'efficacité (immunosuppression), la dose peut être augmentée à 900 mg/m² 2 fois par jour. La dose de maintenance recommandée pour les patients pédiatriques transplantés rénaux reste 600 mg/m² 2 fois par jour.

Les conditions de prescription et de délivrance suivantes s'appliquent : 

• pour tous les patients : prescription initiale hospitalière annuelle, nécessitant préalablement le recueil de l’accord de soins du patient ;
• pour les femmes susceptibles de procréer : surveillance particulière pendant le traitement ;
• délivrance après vérification du recueil de l’accord de soins.

Pour rappel, CELLCEPT 1g/5 mL poudre pour suspension buvable doit être reconstitué par un pharmacien avant d’être délivré à un patient, conformément au résumé des caractéristiques du produit (RCP).

RINVOQ 15 mg LP : prise en charge dans l'artérite à cellules géantes

La prise en charge (remboursement à 65 % et agrément aux collectivités [4, 5]) de RINVOQ 15 mg comprimé à libération prolongée LP (upadacitinib) est étendue au traitement de l'artérite à cellules géantes dans les conditions suivantes :

• en association à une corticothérapie dégressive chez les patients adultes nécessitant une épargne cortisonique, en l'absence d'alternative thérapeutique appropriée dont le tocilizumab, dans les situations suivantes :
  • en cas de cortico-dépendance à une dose ≥ 7,5 mg/jour de prednisone entraînant des rechutes itératives,
  • lorsqu'une décroissance rapide et précoce de la corticothérapie est rendue nécessaire par une intolérance aux corticoïdes ou des comorbidités sévères (diabète compliqué déséquilibré, troubles thymiques et psychotiques sévères, ostéoporose fracturaire sévère, hypertension artérielle sévère non contrôlée…).

Les autres dosages de RINVOQ LP (30 mg et 45 mg) ne sont pas remboursables ni agréés aux collectivités dans cette indication.

Un périmètre de prise en charge plus restreint que l'indication de l'AMM

RINVOQ 15 mg LP a obtenu une extension d'indication dans le traitement de l'artérite à cellules géantes chez les patients adultes en février 2025.

Dans cette indication, la dose recommandée d'upadacitinib est de 15 mg 1 fois par jour en association à une corticothérapie dégressive.

Pour évaluer la demande de prise en charge de RINVOQ 15 mg LP dans cette indication, la CT a pris en compte les éléments suivants : 

• démonstration de la supériorité de RINVOQ 15 mg associé à une corticothérapie dégressive sur 26 semaines, en termes de taux de rémission prolongée à 52 semaines (critère de jugement principal), mais également de rémission prolongée complète et de rémission complète à 52 semaines (critères de jugement secondaires hiérarchisés), comparativement à une corticothérapie dégressive sur 52 semaines, selon un schéma de décroissance, et associée à une démonstration d’une épargne cortisonique ;
• démonstration sur la qualité de vie ainsi que sur le score de fatigue, critères de jugement secondaires hiérarchisés ;
• absence de comparaison directe au tocilizumab, comparateur cliniquement pertinent recommandé par le protocole national de diagnostic et de soin (PNDS) 2024, chez les patients nécessitant une épargne cortisonique.

Dans son avis du 22 octobre 2025 [6], la CT a attribué un SMR modéré à RINVOQ 15 mg LP uniquement lorsque ce médicament est utilisé en association à une corticothérapie dégressive chez les patients adultes nécessitant une épargne cortisonique, en l’absence d’alternative thérapeutique appropriée dont le tocilizumab, dans les situations suivantes :

• en cas de corticodépendance à une dose ≥ 7,5 mg/jour de prednisone entraînant des rechutes itératives ;
• lorsqu’une décroissance rapide et précoce de la corticothérapie est rendue nécessaire par une intolérance aux corticoïdes ou des comorbidités sévères (diabète compliqué déséquilibré, troubles thymiques et psychotiques sévères, ostéoporose fracturaire sévère, hypertension artérielle sévère non contrôlée…).

Le SMR est jugé insuffisant dans les autres situations couvertes par l’autorisation de mise sur le marché (AMM).

Dans cette indication d'artérite à cellules géantes, la CT conclut à l'absence d’ASMR.

Conditions de prescription

RINVOQ 15 mg LP est un médicament soumis à prescription initiale hospitalière annuelle : 

• prescription initiale et renouvellement réservés aux spécialistes en rhumatologie, en médecine interne, en pédiatrie, en dermatologie, en allergologie ou en hépato-gastro-entérologie ; 
• ordonnance de médicament d'exception. 

En raison du risque infectieux, la CT rappelle les précautions vaccinales associées au traitement par RINVOQ 15 mg LP : 

• l'utilisation de vaccins vivants atténués pendant ou immédiatement avant un traitement par anti-Januse kinase (anti-JAK) n'est pas recommandée ;
• avant de commencer un traitement par anti-JAK, les vaccinations des patients doivent être à jour, y compris contre le zona, conformément aux préconisations en vigueur.

CEDACONDA : agrément aux collectivités chez l'enfant

La prise en charge au titre de l'agrément aux collectivités [7] de CEDACONDA 100 % VV liquide pour inhalation par vapeur en flacon de 100 mL et de 250 mL (isoflurane) est étendue à la population pédiatrique, à partir de 3 ans. 

CEDACONDA est désormais remboursable pour la sédation des patients adultes et pédiatriques à partir de 3 ans sous ventilation artificielle pendant les soins intensifs.

L'extension d'indication en pédiatrie a été accordée à CEDACONDA en 2024.

Pour rappel, CEDACONDA est réservé à l’usage hospitalier.

Un SMR faible selon la CT

Dans une étude de phase III, l'isoflurane a démontré sa non-infériorité chez des patients pédiatriques de plus de 3 ans sous ventilation artificielle en soins intensifs, versus le midazolam, sur un critère de jugement principal cliniquement pertinent à savoir la proportion du temps passé dans la profondeur de sédation cible initialement prescrite.

Dans son avis du 18 février 2026 [8], la CT a attribué à CEDACONDA un SMR faible. Selon elle, CEDACONDA n'apporte pas d'ASMR. 

Selon les conclusions de la CT, CEDACONDA est une option thérapeutique dans la sédation des patients pédiatriques sous ventilation artificielle en soins intensifs, notamment dans les situations cliniques nécessitant une molécule supplémentaire dans la sédation, permettant d’adapter et d’individualiser la prise en charge du patient.

L'isoflurane ne doit être utilisé pour une durée supérieure à 48 heures que si les bénéfices l'emportent sur les risques.

Chez les jeunes enfants, une attention particulière doit être portée aux symptômes neurologiques réversibles après une utilisation prolongée.