Traitement de la mucoviscidose chez le nourrisson : KALYDECO 13,4 mg granulés complète la gamme

Au sein de la gamme KALYDECO granulés en sachet (ivacaftor), une nouvelle spécialité est mise à disposition :

• KALYDECO 13,4 mg granulés en sachet

Elle correspond au plus faible dosage d'ivacaftor commercialisé en France.

Pour l'ensemble des dosages (cf. Encadré 1), KALYDECO granulés est indiqué :

• en monothérapie dans le traitement des nourrissons âgés d'au moins 1 mois, des jeunes enfants et des enfants pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs d'une mutation R117H du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) ou de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R ;
• en association avec élexacaftor, ivacaftor, tezacaftor granulés (KAFTRIO) dans le traitement des enfants âgés de 2 ans à moins de 6 ans atteints de mucoviscidose porteurs d'au moins une mutation autre que de classe I du gène CFTR.

Dans son avis du 18 décembre 2024 [1], la Commission de la transparence (CT) a attribué à KALYDECO 13,4 mg granulés en sachet un service médical rendu (SMR) important, uniquement chez les patients porteurs de l'une des 9 mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR citées précédemment, ce qui exclut les patients porteurs d'une mutation R117H du gène CFTR.

La CT estime que KALYDECO granulés en sachet apporte une amélioration du service médical rendu (ASMR) importante (niveau II) dans le traitement de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés d'au moins 1 mois (3 kg et plus).

Un dosage adapté à la posologie chez le nourrisson dès 1 mois

KALYDECO 13,4 mg granulés en sachet est adapté à la posologie d'ivacaftor recommandée en monothérapie chez l’enfant de 1 mois à moins de 4 mois : 

• de 1 mois à moins de 2 mois, pesant 3 kg ou plus : 1 sachet le matin, pas de prise le soir ;
• de 2 mois à moins de 4 mois, pesant 3 kg ou plus : 1 sachet le matin, 1 sachet le soir.

Au-delà de 4 mois (5 kg et plus) et jusqu'à 25 kg, la posologie d'ivacaftor est de 25 mg, 50 ou 75 mg (selon le poids et l'âge - cf. monographie VIDAL) en deux prises par jour (matin et soir).

Avec la mise à disposition de KALYDECO 13,4 mg granulés en sachet, il existe désormais un dosage de KALYDECO correspondant à toutes les posologies d'ivacaftor prévues dans l'autorisation de mise sur le marché (AMM), en monothérapie comme en association avec KAFTRIO (cf. notre article du 24 juillet 2025 et tableau 1 de la monographie VIDAL de KALYDECO granulés).

Identité administrative

Liste I
Prescription initiale hospitalière semestrielle
Renouvellement non restreint
Boîte de 28, CIP 3400930294192
Boîte de 56, CIP 3400930294208
Prix public TTC (applicable aux deux conditionnements) : 10 170,42 euros [2]
Remboursable à 65 % sur ordonnance de médicament d'exception [3] (cf. Encadré 2)
Agrément aux collectivités [4] (cf. Encadré 2)
Laboratoire Vertex Pharmaceuticals France