Mucoviscidose : extension de prise en charge d'ORKAMBI granulés en pédiatrie et nouveau dosage disponible

Dans le traitement de la mucoviscidose, les spécialités ORKAMBI granulés en sachet (lumacaftor, ivacaftor) sont désormais remboursables et agréées aux collectivités chez les enfants de 1 an à moins de 2 ans [1, 2] : 

• traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 1 an et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator)

Auparavant, la prise en charge en pédiatrie ne s'appliquait qu'aux enfants à partir de 2 ans.

L'extension de prise en charge chez l'enfant de 1 an à moins de 2 ans s'applique :

• aux spécialités ORKAMBI granulés en sachet déjà commercialisées (ORKAMBI 100 mg/125 mg et ORKAMBI 150 mg/188 mg granulés en sachet)
• ainsi qu'à une nouvelle spécialité correspondant à un nouveau dosage : ORKAMBI 75 mg/94 mg granulés en sachet

Évaluation médico-économique d'ORKAMBI chez l'enfant de 1 an à moins de 2 ans

L'AMM d'ORKAMBI granulés en sachet a été étendue chez l'enfant de 1 an à moins de 2 ans en juillet 2023. 

Dans cette tranche d'âge, la Commission de la transparence (CT) a attribué à ORKAMBI granulés en sachet [3] : 

• un service médical rendu (SMR) important ;
• une amélioration du service médical rendu mineure ((ASMR IV).

La CT a pris en compte les données d'une étude de phase III, non comparative (étude 122) similaire à celle examinée précédemment chez l’enfant de 2 à 5 ans. « Dans cette étude, les paramètres pharmacocinétiques chez l’enfant ont été similaires à ceux observés chez l’adulte. (...) Comme chez les patients plus âgés, les données cliniques suggèrent une amélioration modeste des paramètres cliniques évalués. Le profil de tolérance n’a pas mis en évidence de signal particulier par rapport au profil connu d’ORKAMBI », précise la CT.

La population cible (de 1 an à moins de 2 ans) en France est estimée à 67 patients.

ORKAMBI 75 mg/94 mg : un nouveau dosage pour les enfants de moins de 9 kg

La mise à disposition du nouveau dosage d'ORKAMBI granulés en sachet, le plus faible de la gamme, permet de traiter l'enfant de 1 an à moins de 2 ans dont le poids est compris entre 7 et moins de 9 kg : 

• 1 sachet d'ORKAMBI 75 mg/94 mg matin et soir (12 heures d'intervalle).

Les dosages à 100 mg/125 mg et 150 mg/188 mg sont recommandés pour les enfants de plus de 9 kg (cf. Tableau de la monographie VIDAL).

Tableau - Recommandations posologiques chez les patients de 1 an et plus

En cas d'instauration du traitement chez des patients traités par des inhibiteurs puissants du CYP3A ou en cas d'insuffisance hépatique sévère, la posologie doit être réduite.

Consignes d'administration d'ORKAMBI granulés 

Pour rappel, les granulés d'ORKAMBI doivent être pris avec des aliments contenant des graisses, immédiatement avant ou après un repas ou une collation contenant des graisses.

Le contenu de chaque sachet de granulés doit être entièrement mélangé avec une cuillère à café (5 mL) d'aliment semi-liquide ou de liquide à température ambiante ou inférieure, adapté à l'âge de l'enfant :

• compotes de fruits ;
• purées de légumes ;
• yaourts aromatisés ;
• eau ;
• lait, lait maternel, lait infantile ;
• jus de fruit.

La préparation obtenue est stable pendant une heure ; elle doit être ingérée en totalité. Chaque sachet est à usage unique.

Identité administrative d'ORKAMBI 75 mg/94 mg

Liste I 
Prescription initiale hospitalière semestrielle
Renouvellement non restreint
Boîte de 56, CIP 3400930274101 
Remboursable à 65 % [1]
Prix public TTC = 10 141,04 euros [4] 
Agrément aux collectivités [2]
Laboratoire Vertex Pharmaceuticals