SCEMBLIX : nouveau médicament dans le traitement de la leucémie myéloïde chronique

En hématologie/oncologie, SCEMBLIX comprimé pelliculé (asciminib) est un nouveau médicament indiqué dans le traitement des patients adultes atteints de leucémie myéloïde chronique chromosome Philadelphie positive en phase chronique (LMC-PC Ph+) précédemment traités par au moins deux inhibiteurs de tyrosine kinase (ITK).

SCEMBLIX est disponible sous deux dosages : 

• SCEMBLIX 40 mg comprimé pelliculé ;
• SCEMBLIX 20 mg comprimé pelliculé, pour l'ajustement de la dose en cas d'effets indésirables. 

SCEMBLIX peut être dispensé en pharmacie d'officine, avec un remboursement à 100 % [1]. 

Avant sa commercialisation et sa prise en charge en droit commun [1, 2], SCEMBLIX a bénéficié d'une autorisation temporaire d'utilisation (ATU) dès juillet 2019 puis d'un accès compassionnel jusqu'en novembre 2022. 

En parallèle de son autorisation de mise sur le marché (AMM), SCEMBLIX fait l'objet d'une autorisation d'accès précoce (AAP) post-AMM dans le traitement des patients adultes atteints de leucémie myéloïde chronique chromosome Philadelphie positive en phase chronique (LMC-PC Ph+) précédemment traités par au moins deux inhibiteurs de tyrosine kinase sans mutation T315I et inéligibles au ponatinib (ICLUSIG).

SCEMBLIX fait l'objet d'une surveillance supplémentaire qui permettra l'identification rapide de nouvelles informations relatives à la sécurité. Les professionnels de la santé déclarent tout effet indésirable suspecté. 

Évaluation médico-économique de l'asciminib

L'asciminib appartient à la classe pharmacologique des inhibiteurs de tyrosine kinase (ITK).

Dans l'étude ASCEMBL [3], sa supériorité a été démontrée par rapport au bosutinib sur le taux de réponse moléculaire majeure (RMM) sans critère d’échec à 24 semaines et à 96 semaines chez des patients atteints de LMC-PC, ayant reçu préalablement au moins 2 lignes de traitement par ITK, et en échec ou intolérants au dernier ITK reçu.

Ces données ont été examinées par la Commission de la transparence (CT) en novembre 2022. Dans son avis d'évaluation médico-économique [4], elle attribue à SCEMBLIX un service médical rendu (SMR) important, et une amélioration du service médical rendu (ASMR) mineure par rapport au bosutinib, dans la population définie par l'AMM.

Dans la stratégie thérapeutique, SCEMBLIX est un traitement de troisième ligne ou plus chez des patients adultes atteints de leucémie myéloïde chronique chromosome Philadelphie positive en phase chronique (LMC-PC Ph+), sans mutation T315I et précédemment traités par au moins 2 ITK. 

SCEMBLIX en pratique : 2 prises par jour, à distance d'une prise alimentaire

La dose recommandée d'asciminib est de 40 mg 2 fois par jour, en respectant les consignes suivantes : 

• respecter environ 12 heures d'intervalle entre les prises ;
• avaler le comprimé entier avec un verre d'eau, sans le casser, l'écraser ou le mâcher ; 
• prendre le comprimé en dehors des repas : éviter la consommation d'aliments pendant au moins 2 heures avant et1 heure après la prise d'asciminib.

La dose peut être réduite à 20 mg 2 fois par jour afin d'améliorer la tolérance du traitement, en présence d'effets indésirables de type : 

• thrombopénie et/ou neutropénie ;
• élévation asymptomatique de l'amylase et/ou de la lipase ;
• effets indésirables non hématologiques.

Les modalités d'ajustement de la dose en fonction des effets indésirables sont décrites dans la monographie VIDAL de SCEMBLIX.
SCEMBLIX doit être arrêté définitivement chez les patients ne tolérant pas une dose de 20 mg 2 fois par jour.

Éléments à surveiller avant et pendant le traitement

Les patients sous SCEMBLIX doivent faire l'objet d'une surveillance étroite : 

• surveillance hématologique : la numération formule sanguine (NFS) doit être contrôlée toutes les deux semaines pendant les 3 premiers mois de traitement, puis 1 fois par mois, ou lorsque cela est cliniquement indiqué. Les signes et les symptômes de myélosuppression doivent être surveillés ;
• fonction pancréatique : les taux sériques de lipase et d'amylase doivent être évalués tous les mois pendant le traitement par asciminib ou lorsque cela est cliniquement indiqué. Les signes et les symptômes de toxicité pancréatique doivent être surveillés ; 
• fonction cardiaque : un électrocardiogramme doit être réalisé avant le début du traitement par asciminib. La surveillance est poursuivie pendant le traitement lorsque cela est cliniquement indiqué. Il convient de faire preuve de prudence lors d'une administration concomitante avec des médicaments présentant un risque connu de torsades de pointe ;
• pression artérielle afin de détecter une hypertension artérielle ;
• une éventuelle infection par le VHB doit être recherchée avant le début du traitement. 

Identité administrative

Liste I
Prescription initiale hospitalière semestrielle
Prescription initiale et renouvellement réservés aux spécialistes en oncologie, en hématologie ou aux médecins compétents en cancérologie
Surveillance particulière pendant le traitement
SCEMBLIX 20 mg, boîte de 60, CIP 3400930258101
SCEMBLIX 40 mg, boîte de 60, CIP 3400930258125
Remboursable à 100 % [1]
Prix public TTC = 4 695,73 euros [5]
Agrément aux collectivités [2]
Laboratoire Novartis