PRALUENT et hypercholestérolémie familiale hétérozygote : prise en charge étendue en pédiatrie

Les spécialités PRALUENT solution injectable en stylo prérempli (alirocumab - cf. Encadré) sont désormais remboursables (65 %) et agréées aux collectivités dans le traitement de l'hypercholestérolémie familiale hétérozygote en population pédiatrique [1, 2] :

• uniquement chez les enfants et adolescents à partir de 8 ans présentant une hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HFHe) insuffisamment contrôlée (LDL-c > 130 mg/dL) par un traitement hypolipémiant oral à dose maximale tolérée, en complément d'un régime alimentaire ;
  ET :
• en association à un traitement hypolipémiant optimisé ;
• ou en monothérapie en cas de contre-indication ou d'intolérance avérée à la fois aux statines et à l'ézétimibe.

Pour mémoire, la prise en charge en ville de PRALUENT par l'Assurance maladie est soumise aux conditions suivantes : 

• médicament d'exception : EDIT du 5 octobre 2026 : depuis 2020, la prise en charge est soumise à une demande d'accord préalable (DAP - cf. notre article du 10 décembre 2020), pour toutes les indications remboursables. En cas d'accord, le formulaire DAP tient lieu d'ordonnance de médicament d'exception à présenter au pharmacien avec l'attestation de prise en charge. /FIN EDIT ;
• prescription initiale annuelle réservée aux spécialistes en cardiologie, en endocrinologie-diabétologie-nutrition, en médecine interne, en médecine vasculaire ou en neurologie ;
• renouvellement non restreint.

Chez l'enfant insuffisamment contrôlé par un traitement hypolipémiant optimisé

PRALUENT a obtenu une extension d’indication dans l’hypercholestérolémie familiale hétérozygote chez les enfants à partir de 8 ans en novembre 2023.

En population pédiatrique, les données d'efficacité et de tolérance de ce médicament proviennent d'une étude de phase III menée par rapport au placebo, et incluant des enfants et des adolescents de 8 à 17 ans atteints d'hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HFHe) recevant une dose quotidienne stable et optimisée de statine associée ou non à d'autres traitements hypolipémiants ou une dose stable de traitement hypolipémiant, autre qu’une statine, en cas d'intolérance aux statines.

PRALUENT a démontré sa supériorité sur la réduction du taux de cholestérol LDL à 24 semaines (critère de jugement principal biologique) avec une quantité d’effet modérée :

• - 33,8 % ; IC97,5% [- 46,4 ; - 21,2] ; p < 0,0001).

Le profil de tolérance est jugé acceptable, mais la Commission de la transparence (CT) souligne « des incertitudes qui persistent concernant l’impact de la réduction importante des taux de LDLc sur les fonctions neurocognitives et le développement staturo-pondéral des enfants ».

En conclusion, malgré quelques réserves (faible effectif, efficacité non démontrée en termes de morbimortalité), la CT a attribué [3] à PRALUENT un service médical rendu (SMR) important uniquement chez les enfants et adolescents à partir de 8 ans présentant une hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HFHe) insuffisamment contrôlée (LDL-c > 130 mg/dL) par un traitement hypolipémiant oral à dose maximale tolérée, en complément d’un régime alimentaire, et :

• en association à un traitement hypolipémiant optimisé ;
• ou en monothérapie en cas de contre-indication ou d’intolérance avérée à la fois aux statines et à l’ézétimibe.

La CT considère que PRALUENT dans cette indication n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V).

Au regard des traitements disponibles, il s'agit d'un traitement de 3^e intention.

La population cible est estimée à 13 700 patients.

Recommandations posologiques

La posologie d'alirocumab recommandée chez l'enfant de 8 ans et plus dépend du poids du patient : 

• moins de 50 kg : 150 mg 1 fois toutes les 4 semaines ;
• 50 kg et plus : 300 mg 1 fois toutes les 4 semaines.

Un schéma d'administration toutes les 2 semaines peut être envisagé si une réduction supplémentaire du LDL-C est nécessaire : 

• moins de 50 kg : 75 mg 1 fois toutes les 2 semaines ;
• 50 kg et plus : 150 mg 1 fois toutes les 2 semaines.