LIVMARLI : prise en charge étendue à la cholestase intrahépatique progressive familiale dès 3 mois

La spécialité LIVMARLI 9,5 mg/mL solution buvable (maralixibat - cf. Encadré) bénéficie d'une extension de prise en charge. Depuis le 21 mai 2025, elle est remboursable (30 %) et agréée aux collectivités dans l'indication suivante [1, 2] :

• traitement de la cholestase intrahépatique progressive familiale (PFIC) chez les patients âgés de 3 mois et plus.

Jusqu'à présent, LIVMARLI bénéficiait pour cette indication d'une inscription sur la liste de rétrocession et d'une prise en charge au titre de l'accès précoce accordée en 2024. 

Pour autoriser la prise en charge de LIVMARLI, les conditions suivantes doivent être respectées : 

• prescription initiale hospitalière ;
• prescription initiale et renouvellement réservés aux spécialistes en pédiatrie ou en hépato-gastro-entérologie.

Supériorité démontrée versus placebo

Dans son avis du 9 octobre 2024 [3], la Commission de la transparence (CT) a attribué à LIVMARLI : 

• un service médical rendu (SMR) important dans l'indication PFIC de l'autorisation de mise sur le marché (AMM) ;
• une amélioration du service médical rendu (ASMR) modérée dans la PFIC de type 1 et 2 (excepté le sous-type BSEP3 - absence de protéine de transport) au même titre que BYLVAY (odévixibat) et dans les autres types de PFIC, dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents.

La CT a pris en compte les résultats de l'étude MARCH-PFIC menée versus placebo ; cette étude démontre la supériorité à 26 semaines du maralixibat versus placebo sur la diminution du score de sévérité du prurit dans une population pédiatrique atteinte de PFIC de type 2 (excepté le sous-type BSEP3) avec une quantité d’effet cliniquement pertinente. Le critère de jugement principal était la variation moyenne du score de sévérité matinal ItchRO(obs) entre l’inclusion et les semaines 15 à 26, dans le groupe maralixibat par rapport au placebo, évalué dans la cohorte principale (PFIC 2, sauf BSEP3).

Dans la stratégie thérapeutique, LIVMARLI est un traitement de 2^e intention en addition au traitement médical de 1^re intention (acide ursodésoxycholique [AUDC] +/- rifampicine), compte tenu des éléments suivants : 

• démonstration d'une efficacité de LIVMARLI uniquement en association au traitement symptomatique par l’acide ursodésoxycholique (AUDC) +/- rifampicine ;
• chez des patients préalablement traités par ce traitement symptomatique.

LIVMARLI et PFIC : recommandations posologiques

Dans le traitement du PFIC, la dose initiale de maralixibat est de 285 microgrammes/kg 1 fois par jour (1x/j).

Elle peut être augmentée selon les recommandations suivantes : 

• après 1 à 2 semaines à 285 microgrammes/kg 2 fois par jour (2x/j, matin et soir) ;
• puis après 1 à 2 semaines, nouvelle augmentation à 570 microgrammes/kg 2 fois par jour si cliniquement justifié et si le traitement est bien toléré.

Les recommandations posologiques sont résumées dans le tableau 2, dans la monographie VIDAL de LIVMARLI.