GILENYA en pédiatrie : prise en charge conditionnée à la concertation avec un centre MIRCEM

Lésions de démyélinisation par scléroses multiples (illustration @Marvin 101 sur Wikimedia).

Résumé
Selon un arrêté publié au Journal officiel du 7 juin 2022, le remboursement et l'agrément aux collectivités des spécialités GILENYA (fingolimod) et ses génériques est conditionné à une concertation avec l'un des centres de ressources et de compétences identifiés dans le Protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) « sclérose en plaques de l'enfant » (2016, actualisé en 2019), pour l'instauration et les décisions d'arrêts de traitement chez l'enfant.

Cette condition avait été soumise par la Haute Autorité de santé (HAS) dans son avis de 2019 relatif à la prise en charge de GILENYA en pédiatrie, mais n'avait pas été reprise dans les arrêtés publiés en 2019 (arrêtés d'inscription de GILENYA 0,25 mg gélule au remboursement et à l'agrément aux collectivités, et arrêtés d'extension de prise en charge de GILENYA 0,5 mg gélule en pédiatrie).

Elle est justifiée par la complexité de la prise en charge de la sclérose en plaques rémittente-récurrente (SEP-RR) chez l'enfant de 10 ans et plus.

Les autres modalités de prise en charge par l'Assurance maladie ne changent pas :

ordonnance de médicament d'exception ;
prescription initiale hospitalière annuelle ;
prescription réservée aux neurologues et neuropédiatres ;
taux de remboursement de 65 %.

Un arrêté publié au Journal officiel du 16 juin 2022 [1] introduit une nouvelle condition pour la prise en charge de l'immunosuppresseur à base de fingolimob, GILENYA gélule (cf. Encadré 1) et de ses génériques dans l'indication pédiatrique :

l'instauration et les décisions d'arrêts de traitement par GILENYA® en population pédiatrique doivent être prises après concertation de l'un des centres* de ressources et de compétences identifiés dans le Protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) « sclérose en plaques de l'enfant » [2].

*L'arrêté du 7 juin 2022 [1] cite 9 centres, en référence à la première version du PNDS de 2016. Ce PNDS a été actualisé en 2019, et mentionne désormais 18 centres (3 centres de référence et 15 centres de compétences) regroupés au sein d'un centre de référence des Maladies inflammatoires rares du cerveau et de la moelle (MIRCEM).

Encadré 1 - Gamme GILENYA : présentations, indication thérapeutique

Deux spécialités GILENYA gélule sont commercialisées en France :
GILENYA 0,25 mg gélule
GILENYA 0,5 mg gélule

GILENYA est indiqué en monothérapie dans le traitement de fond des formes très actives de sclérose en plaques rémittente-récurrente (SEP-RR) pour les groupes de patients adultes et pédiatriques âgés de 10 ans et plus suivants :

patients présentant une forme très active de la maladie malgré un traitement complet et bien conduit par au moins un traitement de fond de la sclérose en plaques ;

patients présentant une sclérose en plaques rémittente-récurrente sévère et d'évolution rapide, définie par 2 poussées invalidantes ou plus au cours d'une année associées à 1 ou plusieurs lésion(s) rehaussée(s) après injection de gadolinium sur l'IRM cérébrale ou une augmentation significative de la charge lésionnelle en T2 par rapport à une IRM antérieure récente.

Une demande de la Commission de la transparence
La Commission de la transparence (CT) avait soumis cette demande particulière dans son avis du 20 février 2019 [3] relatif à la prise en charge de GILENYA en pédiatrie (extension de prise en charge pour GILENYA 0,5 mg, inscription de GILENYA 0,25 mg) « compte tenu de l'indication précise de l'autorisation de mise sur le marché (AMM) et de la complexité de la prise en charge des SEP-RR très actives ».

Cependant, les arrêtés d'inscription de GILENYA 0,25 mg gélule au remboursement [4] et à l'agrément aux collectivités [5] et d'extension de prise en charge de GILENYA 0,5 mg dans l'indication pédiatrique n'ont pas repris cette condition.

Les modalités de prescription de GILENYA ne changent pas
Cette nouvelle condition de prise en charge de GILENYA s'ajoute aux modalités de prescription déjà applicables :

prescription initiale hospitalière annuelle ;
prescription réservée aux spécialistes en neurologie ou en neuropédiatrie ;
médicament d'exception : prescription en conformité avec la fiche d'information thérapeutique [4] ;
remboursement à 65 % et agrément aux collectivités (cf. Encadré 2).

GILENYA nécessite une surveillance particulière pendant le traitement.
La première administration doit être effectuée en milieu hospitalier.

Encadré 2 - Périmètre de prise en charge de GILENYA

En monothérapie comme traitement de fond des formes très actives de sclérose en plaques (SEP) rémittente-récurrente pour les groupes de patients adultes et pédiatriques âgés de 10 ans et plus suivants :

patients présentant une forme très active de la maladie malgré un traitement complet et bien conduit par au moins un traitement de fond de la sclérose en plaques ;

patients présentant une sclérose en plaques rémittente-récurrente sévère et d'évolution rapide, définie par 2 poussées invalidantes ou plus au cours d'une année associées à une ou plusieurs lésion(s) rehaussée(s) après injection de gadolinium sur l'IRM cérébrale ou une augmentation significative de la charge lésionnelle en T2 par rapport à une IRM antérieure récente.

Pour aller plus loin
[1] Arrêté du 7 juin 2022 introduisant une condition pour la prise en charge d'une spécialité pharmaceutique par l'assurance maladie - Condition supplémentaire à la prise en charge de GILENYA (Journal officiel du 16 juin 2022 - texte 22)
[2] Protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) – Sclérose en plaques de l'enfant - Centre de référence des maladies inflammatoires du cerveau et de la moelle (HAS, version actualisée de mars 2019).
[3] Avis de la Commission de la transparence - Prise en charge de GILENYA en pédiatrie (HAS, 20 février 2019)
[4] Arrêté du 2 août 2019 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables aux assurés sociaux (Journal officiel du 22 août 2019 - texte 25)
[5] Arrêté du 2 août 2019 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques agréées à l'usage des collectivités et divers services publics (Journal officiel du 22 août 2019 - texte 26)

Pour aller plus loin

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Sclérose en plaques

Sources

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