Mucoviscidose : une nouvelle présentation de KALYDECO dans une nouvelle indication

Par DAVID PAITRAUD - Date de publication : 25 août 2021
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Une nouvelle présentation de KALYDECO 150 mg comprimé d'ivacaftor est mise à disposition, en boîte de 28 unités, pour compléter le schéma posologique des spécialités KAFTRIO (ivacaftor, tezacaftor et elexacaftor) et SYMKEVI (ivacaftor et tezacaftor) dans la prise en charge de la mucoviscidose. 
La mucoviscidose est une maladie génétique liée à des mutations du gène CFTR sur le chromosome 7, entraînant une altération de la protéine CFTR (illustration).

La mucoviscidose est une maladie génétique liée à des mutations du gène CFTR sur le chromosome 7, entraînant une altération de la protéine CFTR (illustration).

 
Résumé : 
Dans la stratégie thérapeutique de la mucoviscidose, 2 nouvelles spécialités ont récemment pris place : 
  • la trithérapie KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg comprimé pelliculé (ivacaftor, tezacaftor, elexacaftor) ;
  •  la bithérapie SYMKEVI 100 mg/150 mg (tezacaftor, ivacaftor) chez l'enfant à partir de 6 ans et pesant plus de 30 kg (remboursable uniquement chez l'enfant à partir de 12 ans). 

Les schémas posologiques recommandés pour ces spécialités comportent une prise d'ivacaftor 150 mg seul, à raison de 1 comprimé par jour (le soir). 

Pour accompagner ces nouveaux schémas thérapeutiques, une nouvelle présentation de KALYDECO 150 mg comprimé pelliculé en boîte de 28 est mise à disposition. Celle-ci est remboursable à 65 % en association avec KAFTRIO et SYMKEVI selon la procédure des médicaments d'exception. 


La gamme KALYDECO (Encadré 1) compte une nouvelle présentation en boîte de 28 comprimés dosés à 150 mg d'ivacaftor
 
Encadré 1 - Spécialités à base d'ivacaftor seul (KALYDECO) commercialisées en France

KALYDECO 150 mg comprimé pelliculé en boîte de 28 (CIP 3400930159484) se distingue de l'autre présentation déjà disponible en boîte de 56 (CIP 3400926606114) par son périmètre de prise en charge :  
  • pour KALYDECO 150 mg comprimé pelliculé en boîte de 28 :
    • en association avec tezacaftor/ivacaftor 100 mg/150 mg comprimés (SYMKEVI), dans le traitement des adultes, des adolescents et des enfants âgés de 12 ans et plus atteints de mucoviscidose, homozygotes pour la mutation F508del ou hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l'une des mutations suivantes du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A->G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G->A, 3272-26A->G et 3849+10kbC->T ;
    • en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor 75 mg/50 mg/100 mg comprimés (KAFTRIO) dans le traitement des adultes et des adolescents âgés de 12 ans et plus atteints de mucoviscidose, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR ou hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR avec une mutation à fonction minimale.
  • pour KALYDECO 150 mg comprimé pelliculé en boîte de 56
    • en monothérapie, traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (stylee III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
 
En effet, KALYDECO 150 mg comprimé pelliculé en boîte de 28 complète le schéma posologique des spécialités SYMKEVI 100 mg/150 mg comprimé pelliculé (tezacaftor, ivacaftor) [uniquement chez l'enfant de 12 ans et plus et l'adulte] et KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg comprimé pelliculé, nouvellement commercialisées en France (cf. notre article sur SYMKEVI et celui sur KAFTRIO en date du 22 juillet 2021). 

SYMKEVI/KALYDECO : schéma posologique
SYMKEVI (cf. notre article du 22 juillet 2021) est indiqué 
en association avec KALYDECO (cf. Tableau I) dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans (et pesant plus de 30 kg) et plus :
  • homozygotes pour la mutation F508del ;
  • ou hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l'une des mutations suivantes du gène CFTR : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A->G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G->A, 3272-26A->G et 3849 + 10kbC->T.


Tableau I - Recommandations posologiques de SYMKEVI + ivacaftor seul

Âge et poids Matin
1 comprimé de SYMKEVI
Soir
1 comprimé de KALYDECO
6 ans à < 12 ans, poids < 30 kg tezacaftor/ivacaftor 50 mg/75 mg (non disponible à la date du 13 juillet 2021) ivacaftor 75 mg
6 ans à < 12 ans, poids > 30 kg tezacaftor/ivacaftor 100 mg/150 mg (SYMKEVI 100 mg/150 mg) ivacaftor 150 mg
> 12 ans tezacaftor/ivacaftor 100 mg/150 mg (SYMKEVI 100 mg/150 mg) ivacaftor 150 mg

À noter que SYMKEVI n'étant remboursable qu'à partir de l'âge de 12 ans, le périmètre de remboursement de KALYDECO 150 mg en boîte de 28 comprimés est calqué sur celui de SYMKEVI lorsqu'il lui est associé (cf. Encadré 2 ci-après). 

KAFTRIO/KALYDECO : schéma posologique
KAFTRIO (cf. notre article du 22 juillet 2021) est indiqué dans le traitement de la mucoviscidose : 
  • en association avec l'ivacaftor 150 mg comprimés (KALYDECO 150 mg comprimé pelliculé) dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus porteurs d'au moins une mutation F508del du gène CFTR.

KAFTRIO doit être utilisé en association avec l'ivacaftor 150 mg seul (KALYDECO). 
Le schéma posologique recommandé est le suivant : 
  • 2 comprimés de KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg le matin ;
  • 1 comprimé de KALYDECO 150 mg le soir.

Identité administrative
  • Liste I 
  • Prescription initiale hospitalière semestrielle 
  • Renouvellement non restreint
  • Boîte de 28, CIP 3400930159484
  • Remboursable à 65 % selon la procédure des médicaments d'exception [cf. Encadré 2] (Journal officiel du 3 juillet 2021 : Fiche d'information thérapeutique - texte 33)
  • Prix public TTC = 6 972,56 euros
  • Agrément aux collectivités (Journal officiel du 3 juillet 2021 - texte 34)
  • Laboratoire Vertex Pharmaceuticals France

Encadré 2 - Périmètre de remboursement de KALYDECO 150 mg en boîte de 28 comprimés
En association avec SYMKEVI 100 mg/150 mg  (ivacaftor/tezacaftor) : traitement des adultes, des adolescents et des enfants âgés de 12 ans et plus atteints de mucoviscidose, homozygotes pour la mutation F508del ou hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l'une des mutations suivantes du gène CFTR : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A->G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G->A, 3272-26A->G et 3849+10kbC->T.

En association avec KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) : dans le traitement des adultes et des adolescents âgés de 12 ans et plus atteints de mucoviscidose, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR ou hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR avec une mutation à fonction minimale.

NB. 
Non remboursable et non agréé aux collectivités dans l'indication en monothérapie, dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, porteurs d'une mutation R117H du gène CFTR.

Pour aller plus loin
Avis de la Commission de la Transparence - SYMKEVI/KALYDECO (HAS, 13 mai 2020)
Avis de la Commission de la Transparence - KAFTRIO/KALYDECO (HAS, 18 novembre 2020)
 

Sources : J.O. (Journal officiel) , HAS (Haute Autorité de santé)

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