Maladie de Willebrand : WILFACTIN remboursé à tous les âges

Trois arrêtés publiés au « Journal officiel » le 22 octobre ont étendu la prise en charge de WILFACTIN 100 UI/mL poudre et solvant pour solution injectable (facteur de Willebrand) à tous les groupes d'âges [1,2,3]. 

Jusque-là remboursé à partir de 6 ans, WILFACTIN 100 UI/mL est désormais pris en charge dans l'indication suivante :

• le traitement et la prévention des hémorragies et en situation chirurgicale chez les patients atteints de la maladie de Willebrand (MW) quand le traitement seul par la desmopressine (DDAVP) est inefficace ou contre-indiqué. WILFACTIN peut être utilisé chez tous les groupes d'âge. WILFACTIN ne doit pas être utilisé dans le traitement de l'Hémophilie A .

L'extension de l'indication de l'autorisation de mise sur le marché (AMM) à tous les groupes d'âge a été accordée en janvier 2024 avec la suppression de la mention « l’utilisation de WILFACTIN chez les enfants de moins de 6 ans n’est pas documentée dans les études cliniques ». 

La MW est une pathologie hémorragique découlant d’un défaut génétique de la concentration, de la structure ou de la fonction du facteur Willebrand. La MW est très hétérogène dans sa présentation clinique, biologique et moléculaire. La détermination du type exact de MW est importante pour une prise en charge optimale du patient. Il existe schématiquement trois types de MW : 

• le type 1 le plus fréquent (de 50 à 75 % des cas) en lien avec un déficit quantitatif partiel en VWF ; 
• le type 2 correspondant à un déficit qualitatif du VWF ;
• et le type 3, le plus sévère et très rare (1 cas sur 1 million) avec un déficit quantitatif complet en VWF [4].

Un SMR important

Dans un avis mis en ligne le 28 mai 2026 [5], la Commission de la transparence (CT) de la Haute Autorité de Santé (HAS) a estimé que, pour cette extension d'indication, WILFACTIN apportait un service médical rendu (SMR) important mais pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport au comparateur cliniquement pertinent VONCENTO (facteur VIII de coagulation humain + facteur von Willebrand, 1:2,4), lui-même ayant eu une ASMR V par défaut (faible niveau de preuve). 

L'absence d'ASMR s'explique par « l'absence d’impact supplémentaire démontré sur la morbi-mortalité et sur la qualité de vie » et par « l’absence d’impact supplémentaire démontré sur l’organisation des soins et le parcours de soin et de vie du patient ».

La CT avait précisé qu'« aucune étude clinique interventionnelle n’est prévue ou en cours ». Les patients français traités par WILFACTIN font l’objet d’un recensement et d’un suivi par l’intermédiaire du registre national FranceCoag. 

Chez les enfants de moins de 6 ans, la HAS avait estimé la population cible entre 250 et 400 jeunes patients.

Les trois arrêtés du 23 octobre intégrant la prescription de WILFACTIN à tous les groupes d'âges modifient en conséquence l'agrément aux collectivités et l'inscription sur la liste des prestations d'hospitalisation en sus et la liste de rétrocession, tout en indiquant que les conditions de prise en charge sont avec « suppression de la participation de l'assuré ». La prescription est hospitalière.