REBLOZYL : prise en charge étendue dans le traitement de l'anémie due à un syndrome myélodysplasique

Dans le traitement de l'anémie due à un syndrome myélodysplasique (SMD) (cf. Encadré 1), le périmètre de prise en charge des spécialités REBLOZYL 25 mg et REBLOZYL 75 mg poudre pour solution injectable (luspatercept) est étendu [1, 2] :

• prise en charge dans le traitement de l'anémie dépendante de la transfusion due à un SMD de risque très faible, faible et intermédiaire chez les adultes avec sidéroblastes* en couronne** et sans délétion 5q.

Ce nouveau périmètre de prise en charge dans le traitement de l'anémie due à un SMD s'applique : 

• en ville : taux de remboursement 65 % [1] ;
• à l'hôpital : agrément aux collectivités [2].

REBLOZYL est un médicament soumis à prescription hospitalière. La prescription est réservée aux spécialistes en hématologie ou aux médecins compétents en maladies du sang.

Les patients doivent bénéficier d'une surveillance particulière pendant le traitement.

*érythroblaste contenant quelques grains de fer dispersés, une situation normale dans la moelle.

**érythroblaste anormal dont les grains de fer s’accumulent en anneau autour du noyau, signe d’un trouble de l’utilisation du fer.

Un avis de la CT à la suite d'une extension d'AMM

Dans le traitement de l'anémie due à un SMD, la Commission de la transparence (CT) a émis un avis en novembre 2025 [3] à la suite d'une révision du libellé d’indication par l'Agence européenne du médicament en 2024 (cf. Encadré 2).

Le nouveau libellé d'indication d'autorisation de mise sur le marché (AMM) inclut désormais les patients suivants :  

• naïfs d’agents stimulants l'érythropoïèse (ASE), quel que soit le statut en sidéroblastes (RS+ et RS-) et le statut de la délétion 5q ;
• en échec ou inéligibles aux ASE sans sidéroblastes en couronne (RS-).

Une option de première intention pour une population plus restreinte que celle de l'AMM

Le luspatercept est un médicament anti-anémique. Il s'agit d'une protéine de fusion recombinante, agent de maturation érythroïde.

Dans l'étude de phase III Commmands, le luspatercept a démontré sa supériorité sur l'époétine alfa en termes d’indépendance transfusionnelle à court terme (24 semaines). À noter que seuls l’époétine alfa et ses biosimilaires disposent d’une AMM spécifique dans le traitement de l’anémie symptomatique chez les adultes atteints de SMD primitifs de risque faible ou intermédiaire.

L'étude a été réalisée sur 362 patients adultes atteints d’une anémie due à un SMD de risque très faible, faible et intermédiaire (selon l’IPSS-R), naïfs d’ASE et dépendants des transfusions.

À l’issue de son avis [3], la CT conclut que REBLOZYL, utilisé dans le traitement de l’anémie dépendante de la transfusion due à un SMD de risque très faible, faible et intermédiaire chez les patients adultes naïfs d’ASE, constitue une option thérapeutique de 1^re intention uniquement chez les patients avec sidéroblastes en couronne (RS+) et sans délétion 5q. REBLOZYL représente une alternative aux ASE (actuellement traitement de référence). 

Dans cette population uniquement, la CT attribue à REBLOZYL :

• un service médical rendu (SMR) important ;
• une amélioration du service médical rendu (ASMR) mineure (IV) par rapport aux ASE.

La CT précise que « le choix entre ces deux options thérapeutiques doit notamment prendre en compte les données cliniques disponibles à ce jour, avec, en comparaison à l’époétine alfa :

• un bénéfice de REBLOZYL (luspatercept) en termes d’indépendance transfusionnelle à court terme (analyse principale à 24 semaines et données exploratoires à 48 semaines) ;
• un profil de tolérance globalement moins favorable, avec des événements indésirables plus fréquents notamment hypertension artérielle et dyspnée ;
• l’absence d’amélioration démontrée sur la qualité de vie et la fatigue, faisant partie des principaux objectifs de la prise en charge des patients avec un SMD de risque très faible à intermédiaire et dépendants de la transfusion ;
• l’absence de bénéfice démontré sur la progression de la maladie ».

Pour les autres profils de patients inclus dans l'indication thérapeutique de l'AMM, la CT estime que REBLOZYL n’a pas sa place dans la stratégie thérapeutique pour le traitement de l’anémie dépendante de la transfusion due à un SMD de risque très faible, faible et intermédiaire. Il s'agit des patients naïfs d’ASE :

• sans sidéroblastes en couronne (RS-). En effet, les données disponibles chez ces patients ne permettent pas d’écarter une perte de chance en termes d’efficacité en comparaison à l’époétine alfa ;
• présentant une délétion du chromosome 5 (5q) et les patients en échec ou inéligibles aux ASE sans sidéroblastes en couronne (RS-), faute de données cliniques robustes dans ces populations notamment en comparaison aux ASE (populations non incluses dans les essais pivot).

Schéma posologique recommandé dans le traitement de l'anémie due au SMD

La dose initiale recommandée de REBLOZYL est de 1 mg/kg, administrée 1 fois toutes les 3 semaines.

Les instructions pour l'augmentation de la dose en cas de réponse insuffisante sont détaillées dans la monographie VIDAL de REBLOZYL.

Pour rappel, avant chaque administration de REBLOZYL, il est recommandé de mesurer le taux d'hémoglobine (Hb) des patients.