Retrait d’AMM pour TAVNEOS recommandé par l’EMA : l’ANSM précise la conduite à tenir

Les conclusions de l’Agence européenne des médicaments (EMA) sur la validité des données d’efficacité de TAVNEOS 10 mg gélule (avacopan), ainsi que sur la réévaluation de sa balance bénéfice-risque, étaient très attendues (cf. nos articles du 28 mai 2026 et du 16 juin 2026).

Le 26 juin 2026, à l’issue de cette réévaluation, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’EMA recommande le retrait de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) de TAVNEOS. L’avis du CHMP va être transmis à la Commission européenne, qui devrait rapidement rendre une décision applicable à l’ensemble des États membres. Si l’avis du CHMP est suivi, TAVNEOS ne sera plus autorisé dans l’Union européenne [1].

Des données d’efficacité incorrectes et trompeuses

Plus précisément, après avoir examiné l’intégralité des données disponibles et les nouvelles informations sur la gestion des données de l’étude fournies par l’entreprise commercialisant TAVNEOS, le CHMP a conclu que « l’étude Advocate [étude pivot sur laquelle repose l’AMM, NDLR] avait été menée en violation des bonnes pratiques cliniques. Les données de l’étude fournies au moment de l’évaluation de la demande d’autorisation de mise sur le marché se sont avérées incorrectes et trompeuses, et ne peuvent plus être considérées comme fiables pour démontrer l’efficacité de Tavneos. Les données post-commercialisation soumises par l’entreprise ne sont pas jugées suffisantes pour démontrer les bénéfices du médicament » [1].

En l'absence de données d'efficacité fiables et suffisantes, l'EMA estime que les bénéfices de TAVNEOS ne sont plus démontrés.

Risque de lésions hépatiques avéré

Concernant le volet sécurité, le risque de lésions hépatiques induites par TAVNEOS et de syndrome de disparition des voies biliaires était déjà connu. Cependant, après la survenue de 20 cas fatals au Japon et 76 signalements adressés à la FDA, le Comité de pharmacovigilance (Prac) de l'EMA avait récemment préconisé de nouvelles mesures visant à mieux maîtriser ce risque. Elles reposaient sur un renforcement de la surveillance hépatique et l’introduction de nouveaux critères d'arrêt du traitement (cf. notre article du 16 juin 2026). À noter que ces effets indésirables semblent survenir principalement au cours des trois premiers mois de traitement.

Conduite à tenir pour les prescripteurs et les patients

En France, dans l'attente de la décision de la Commission européenne, l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) émet d’ores et déjà, conformément à l’avis du CHMP, plusieurs recommandations à destination des médecins concernant TAVNEOS [2] :

• arrêt immédiat en cas de suspicion d’atteinte hépatique ou de syndrome de disparition des voies biliaires ;
• ne plus initier de nouveau traitement ;
• contacter rapidement les patients en cours de traitement afin d’organiser le report vers une autre option thérapeutique tout en continuant à surveiller la fonction hépatique :
  • au moins toutes les deux semaines pour les patients traités depuis moins de 3 mois jusqu’à ce que 3 mois se soient éculés depuis le début du traitement,
  • au moins tous les mois et pendant une durée de 6 mois au moins pour les patients traités depuis plus de 3 mois. 

L’ANSM recommande aux patients de :

• ne pas interrompre ce médicament de leur propre initiative ;
• contacter rapidement leur médecin afin qu’une alternative thérapeutique soit mise en place.

L’EMA va prochainement diffuser une lettre aux professionnels de santé européens.