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Traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X avec CRYSVITA : modification de prise en charge en pédiatrie

En pédiatrie, la prise en charge de CRYSVITA (burosumab) dans le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X s'applique désormais à tous les enfants âgés de 1 an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse, et est subordonnée à deux conditions.

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Une maladie due à une mutation du gène PHEX.

Une maladie due à une mutation du gène PHEX.Dragon Claws / iStock / Getty Images Plus / via Getty Images

Le périmètre de prise en charge (remboursement à 65 % et agrément aux collectivités) [1, 2] des spécialités CRYSVITA 10 mg, 20 mg et 30 mg solution injectable (burosumab) est modifié chez les enfants en phase de croissance osseuse : 

  • la prise en charge de CRYSVITA dans le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X avec signes radiographiques d'atteinte osseuse est étendue à tous les enfants âgés de 1 an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse. Auparavant, la prise en charge chez l'enfant en phase de croissance était limitée aux formes sévères réfractaires au traitement conventionnel ou aux formes sévères compliquées ; 
  • en outre, la prise en charge de CRYSVITA chez l'enfant en phase de croissance osseuse est désormais subordonnée à :
    • la réalisation des deux premières injections en milieu hospitalier,
    • des décisions d'instauration et d'arrêt de traitement prises après proposition documentée issue de réunion de concertation pluridisciplinaire au sein des centres de référence et de compétence des maladies rares du métabolisme du calcium et du phosphore, ainsi que des maladies rénales rares.

Pour rappel, CRYSVITA est soumis à prescription initiale hospitalière. Elle est réservée aux spécialistes en pédiatrie, endocrinologie, diabète et nutrition, néphrologie, rhumatologie, médecine interne, oncologie ou aux médecins compétents en cancérologie. 

La population cible de cette indication est estimée au maximum à 600 patients [3]. 

Avis médico-économique : des nouvelles données prises en compte

La Commission de la transparence (CT) a émis un avis favorable à la prise en charge de CRYSVITA  [3] :

  • service médical rendu (SMR) important ;
  • amélioration du service médical rendu modérée (ASMR IV).

L'avis de la CT du 10 janvier 2024 complète deux précédents avis émis en 2019 puis 2021, relatifs à la prise en charge en population pédiatrique. Cette réévaluation a pris en compte les résultats actualisés des études de phase II UX023-CL201 [4], UX023-CL205 [5] et de l'étude de phase III UX023-CL301 [6, 7], et de nouvelles données de tolérance. 

Posologie recommandée en pédiatrie

La dose initiale de burosumab recommandée chez les enfants et adolescents âgés de 1 an à 17 ans est de 0,8 mg/kg de poids corporel administrée toutes les 2 semaines. La dose maximale est de 90 mg.

CRYSVITA est administré par voie sous-cutanée. 

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