Mucoviscidose : remboursement de SYMKEVI et KALYDECO comprimé dès l'âge de 6 ans

Au niveau gastro-intestinal, près de 85 % des patients touchés par la mucoviscidose présentent une insuffisance pancréatique responsable d’une malabsorption des graisses (illustration).

Résumé
Les spécialités SYMKEVI 100 mg/150 mg comprimé pelliculé (tezacaftor, ivacaftor) et KALYDECO 150 mg comprimés pelliculés (ivacaftor) utilisées en association sont désormais remboursables (taux : 65 %) et agréées aux collectivités dès l'âge de 6 ans, chez les enfants atteints de mucoviscidose, homozygotes ou hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de certaines mutations du gène CFTR.

Les spécialités SYMKEVI 100 mg/150 mg comprimé pelliculé (tezacaftor, ivacaftor) et KALYDECO 150 mg comprimé pelliculé (ivacaftor) bénéficient d'une extension de prise en charge (remboursement à 65 % en ville, agrément aux collectivité) en pédiatrie chez les enfants atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus :

homozygotes pour la mutation F508del,
ou hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l'une des mutations suivantes du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A->G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G->A, 3272-26A->G et 3849+10kbC->T.

Jusqu'à présent dans cette indication, la prise en charge de SYMKEVI et KALYDECO 150 mg comprimé pelliculé était limitée aux patients de 12 ans et plus.

En parallèle, de nouveaux dosages de KALYDECO comprimé, à 75 mg d'ivacaftor, et de SYMKEVI comprimé pelliculé, à 50 mg/75 mg (tezacaftor/ivacaftor), sont inscrits sur la liste des spécialités remboursables, dans cette même indication. Ces dosages sont adaptés à l'enfant âgé de 6 à 11 ans pesant moins de 30 kg.
Ces spécialités ne sont pas commercialisées à la date du 24 février 2022.

EDIT du 8 mars 2022 : Les spécialités KALYDECO 75 mg comprimé et SYMKEVI 50 mg/75 mg comprimé pelliculé, correspondant à des nouveaux dosages, sont commercialisées et disponibles à la commande en pharmacie, à la date du 8 mars 2022 /FIN EDIT.

Évaluation médico-économique de l'association KALYDECO/SYMKEVI dans la population des 6 ans et plus
La Commission de la transparence (CT) a émis un avis favorable pour la prise en charge de l'association SYMKEVI/KALYDECO chez les enfants atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus (avis du 30 juin 2021), lui attribuant :

un service médical rendu (SMR) important ;
une amélioration du service médical rendu :
- modérée (ASMR III) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l'une des mutations citées dans l'autorisation de mise sur le marché (AMM) ;
- mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del.

La CT s'est appuyée sur les données d'efficacité issues de trois études de phase III ayant inclus des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 à 11 ans, homozygotes ou hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs d'une des mutations mentionnées dans l'AMM :

étude 113 ou VX15-661-113 non comparative, multicentrique, en ouvert : évaluation de la pharmacocinétique et de la sécurité d'emploi de l'association tezacaftor/ivacaftor ;
étude 115 ou VX16-661-115 versus placebo, multicentrique, en double aveugle, en groupes parallèles : évaluation de l'efficacité et de la sécurité d'emploi de l'association tezacaftor/ivacaftor pendant 8 semaines ;
étude d'extension 116 ou VX17-661-116 non comparative, multicentrique, en ouvert : évaluation de la sécurité d'emploi à long terme (96 semaines) de l'association tezacaftor/ivacaftor.

Selon les résultats de ces études, une efficacité modérée a été démontrée en termes de variation absolue de l'indice de clairance pulmonaire ICP2,5 moyenne (critère de jugement principal) jusqu'à 8 semaines de traitement, avec une différence de -0,51 points (IC95% [-0,74 ; -0,29] ; p < 0,0001) en faveur de l'association SYMKEVI/KALYDECO par rapport au placebo.

Conditions de remboursement
Les spécialités KALYDECO et SYMKEVI sont soumises à prescription initiale hospitalière semestrielle (renouvellement non restreint).
Pour bénéficier du remboursement par l'Assurance maladie, une prescription de médicament d'exception (en conformité avec la fiche d'information thérapeutique) est nécessaire.

Pour aller plus loin
Avis de la Commission de la transparence - KALYDECO/SYMKEVI en pédiatrie. HAS, 30 juin 2021

Arrêté du 15 février 2022 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables aux assurés sociaux - KALYDECO, nouvelle fiche d'information thérapeutique. Journal officiel du 18 février 2022 - texte 36

Arrêté du 15 février 2022 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables aux assurés sociaux - SYMKEVI, nouvelle fiche d'information thérapeutique. Journal officiel du 18 février 2022 - texte 37

Arrêté du 15 février 2022 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques agréées à l'usage des collectivités et divers services publics - Extension de prise en charge de KAFTRIO, KALYDECO, SYMKEVI. Journal officiel du 18 février 2022 - texte 38

Pour aller plus loin

Consultez les monographies VIDAL

Sources

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