Mucoviscidose : extension de prise en charge pour KAFTRIO/KALYDECO en présence d'au moins une mutation F508del

Par David Paitraud - Date de publication : 23 février 2022
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La prise en charge de la trithérapie KAFTRIO et de KALYDECO 150 mg comprimé (remboursement en ville et agrément aux collectivités), utilisés en association dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus, est étendue aux porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR.
La mucoviscidose est une maladie héréditaire rare à transmission autosomique récessive liée à une mutation du gène de la protéine CFTR (illustration).

La mucoviscidose est une maladie héréditaire rare à transmission autosomique récessive liée à une mutation du gène de la protéine CFTR (illustration).

 
Résumé 
Une extension de prise en charge (remboursement en ville et agrément aux collectivités) est accordée aux spécialités 
KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg comprimés pelliculés (ivacaftor, tezacaftor, elexacaftor) et KALYDECO 150 mg comprimés pelliculés (ivacaftor) utilisées en association dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus porteurs d'au moins une mutation F508del du gène CFTR.

Cette extension de prise en charge permet d'inclure les patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation dites gating ou d'une mutation à fonction résiduelle.

En tant que médicaments d'exception, ces spécialités doivent être prescrites en conformité avec la fiche d'information thérapeutique. 


Les spécialités KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg comprimés pelliculés (ivacaftor, tezacaftor, elexacaftor) et KALYDECO 150 mg comprimés pelliculés (ivacaftor) bénéficient d'une extension de remboursement (taux : 65 %) et d'agrément aux collectivités, lorsqu'elles sont utilisées en association dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus porteurs d'au moins une mutation F508del.

Cette nouvelle indication, dans laquelle KALYDECO 150 mg comprimé pelliculé et KAFTRIO (commercialisé en juin 2021, cf. notre article du 22 juillet 2021) sont utilisés en association, a été octroyée en avril 2021. Elle correspond aux patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation telles qu'une mutation dite gating ou une mutation à fonction résiduelle.

Un SMR important et une ASMR de niveau III
La Commission de la transparence (CT) a émis un avis le 27 octobre 2021 en faveur de la prise en charge de l'association KAFTRIO/KALYDECO 150 mg comprimé pelliculé dans cette nouvelle indication, leur attribuant : 
  • un service médical rendu (SMR) important ;
  • une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR de niveau III).
Dans cet avis, la CT a pris en compte les résultats d'une étude de phase III (étude VX18-445-104 ou « étude 104 ») de supériorité, randomisée en double aveugle, comparative par rapport à un comparateur actif :
  • ivacaftor pour les patients porteurs d'une des mutations de défaut de régulation dite « gating »,
  • tezacaftor/ivacaftor pour les patients porteurs d'une mutation à fonction résiduelle.
Le critère de jugement principal était la variation absolue du VEMS, exprimée en pourcentage de la valeur théorique, jusqu'à la 8e semaine de traitement, par rapport à sa valeur initiale à l'inclusion dans la période de traitement dans le groupe ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor.

Les résultats montrent un bénéfice cliniquement pertinent et un bénéfice biologique pour l'association KAFTRIO/KALYDECO :
  • en termes d'amélioration du VEMS à la semaine 8 : différence moyenne intragroupe de +3,7 points (IC95% [2,8 ; 4,6], p<0,0001) par rapport à la valeur initiale ;
  • en termes de taux de chlorure sudoral (critère de jugement secondaire hiérarchisé), avec une quantité d'effet supplémentaire démontrée par rapport aux comparateurs cliniquement pertinents qui avaient eux-mêmes apporté un progrès thérapeutique notable dans la prise en charge de la mucoviscidose.

Conditions de remboursement
Les spécialités KAFTRIO et KALYDECO sont soumises à prescription initiale hospitalière semestrielle (renouvellement non restreint). 
Pour bénéficier du remboursement par l'Assurance maladie, une prescription de médicament d'exception (en conformité avec la fiche d'information thérapeutique - cf. Pour aller plus loin) est nécessaire. 


Pour aller plus loin
Avis de la Commission de la transparence - KAFTRIO/KALYDECO 150 mg comprimé. HAS, 27 octobre 2021

Arrêté du 15 février 2022 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables aux assurés sociaux - KAFTRIO, nouvelle fiche d'information thérapeutiqueJournal officiel du 18 février 2022 - texte 35

Arrêté du 15 février 2022 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables aux assurés sociaux - KALYDECO, nouvelle fiche d'information thérapeutique. Journal officiel du 18 février 2022 - texte 36

Arrêté du 15 février 2022 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques agréées à l'usage des collectivités et divers services publics - Extension de prise en charge de KAFTRIO, KALYDECO, SYMKEVI. Journal officiel du 18 février 2022 - texte 38

 

Sources : JO (Journal officiel) , EMA (European Medicines Agency) , HAS (Haute Autorité de santé)

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