CRYSVITA : remboursement provisoire au titre de l'accès précoce, pour deux sous-groupes de patients adultes

Par DAVID PAITRAUD - Date de publication : 29 juillet 2021
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Le périmètre de prise en charge de CRYSVITA (burosumab) est provisoirement étendu à deux sous-groupes de patients adultes, dans le cadre du dispositif d'accès précoce prévu par le code de la Sécurité sociale.
L'hypophosphatémie liée à l'X est associée à une mutation de la séquence du gène PHEX situé sur le chromosome X (illustration).

L'hypophosphatémie liée à l'X est associée à une mutation de la séquence du gène PHEX situé sur le chromosome X (illustration).

 
Résumé : 
L'anticorps monoclonal CRYSVITA (
burosumab) bénéficie d'un remboursement provisoire pour deux sous-groupes de patients adultes, dans le cadre du dispositif d'accès précoce prévu par le code de la Sécurité sociale.

CRYSVITA est indiqué dans le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X. En septembre 2020, l'indication initiale de CRYSVITA a été étendue à tous les enfants de plus de 1 an et aux adolescents (dont ceux ayant terminé leur croissance), ainsi qu'à la population adulte.


La prise en charge dérogatoire vise à accélérer l'accès à ce médicament pour les populations concernées par cette extension d'indication, à savoir : 
  • les patients actuellement traités par burosumab (dans le cadre de l'indication pédiatrique) et pour lesquels une interruption de traitement n'est pas envisageable car présentant une maladie active malgré un traitement conventionnel, une contre-indication ou une intolérance au traitement conventionnel :
    • patients devenant « adulte » administrativement parlant avant le remboursement officiel de l'indication adulte ;
    • patients adolescents (< 18 ans) terminant leur croissance car ces patients n'étaient pas compris dans l'AMM initiale qui précisait « en phase de croissance » ;
  • les patients adultes symptomatiques (douleurs, raideurs, fatigue, etc.) et présentant une maladie active avec atteinte structurale (pseudo-fractures, fractures, arthrose précoce, enthésopathies, etc.) avec altération majeure de leur qualité de vie (sujet jeune avec aide technique, arrêt d'activité professionnelle, prise de poids, etc.) voire nécessitant une intervention chirurgicale orthopédique (afin d'assurer d'une bonne consolidation osseuse) malgré un traitement conventionnel ou en cas de contre-indication ou d'intolérance au traitement conventionnel.


Par arrêté du 6 mai 2021, la spécialité CRYSVITA (burosumab - cf. Encadré 1) a obtenu une prise en charge transitoire dans le cadre d'un accès précoce, pour 2 sous-populations de patients adultes. 

Cette prise en charge dérogatoire s'appuie sur les dispositions de l'article L. 162-16-5-2 du code de la sécurité sociale et de l'article R. 163-32-1 du même code, entrées en vigueur le 1er juillet 2021.
 
Encadré 1 - À propos de la spécialité CRYSVITA 
CRYSVITA est un anticorps monoclonal (burosumab) indiqué dans le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X (maladie rare) chez les enfants et adolescents âgés d'1 an à 17 ans présentant des signes radiographiques d'atteinte osseuse et chez les adultes.

CRYSVITA est disponible sous 3 dosages :

Depuis le mois d'octobre 2020 (cf. notre article du 15 octobre 2020), CRYSVITA est disponible en ville et remboursable à 65 % uniquement dans le « traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X avec signes radiographiques d'atteinte osseuse chez les enfants âgés d'un an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse, atteints de forme sévère réfractaire au traitement conventionnel ou de forme sévère compliquée ».

Périmètre de la prise en charge dérogatoire
Selon l'arrêté du 6 mai 2021, la prise en charge dérogatoire de CRYSVITA est applicable dans le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X chez les adolescents présentant des signes radiographiques d'atteinte osseuse et chez les adultes :
  • les patients actuellement traités par burosumab (dans le cadre de l'indication pédiatrique) et pour lesquels une interruption de traitement n'est pas envisageable car présentant une maladie active malgré traitement conventionnel, une contre-indication ou une intolérance au traitement conventionnel :
    • patients devenant « adulte » administrativement parlant avant le remboursement officiel de l'indication adulte ;
    • patients adolescents (< 18 ans) terminant leur croissance car ces patients n'étaient pas compris dans l'AMM initiale qui précisait « en phase de croissance » ;

L'objectif est d'assurer une continuité de traitement chez ces patients en transition de l'indication initiale pédiatrique à l'indication actuelle.
  • les patients adultes symptomatiques (douleurs, raideurs, fatigue, etc.) et présentant une maladie active avec atteinte structurale (pseudo-fractures, fractures, arthrose précoce, enthésopathies, etc.) avec altération majeure de leur qualité de vie (sujet jeune avec aide technique, arrêt d'activité professionnelle, prise de poids, etc.) voire nécessitant une intervention chirurgicale orthopédique (afin d'assurer d'une bonne consolidation osseuse) malgré un traitement conventionnel ou en cas de contre-indication ou d'intolérance au traitement conventionnel.

Modalités de prise en charge
Ce remboursement transitoire est conditionné par les éléments suivants :
  • prescription hospitalière réservée à certains médecins spécialistes en pédiatrie, en endocrinologie, diabète et nutrition, en néphrologie ou en rhumatologie ;
  • délivrance en pharmacies à usage intérieur autorisées.

De nouvelles populations de patients prévues par une extension d'AMM obtenue en 2020
Les patients adultes (enfants sous CRYSVITA devenus adultes, ou patients symptomatiques) et les adolescents qui ont terminé leur phase de croissance n'étaient pas inclus dans l'indication initiale de CRYSVITA accordée en 2018. 

Une extension d'indication de CRYSVITA obtenue en septembre 2020 a élargi la population cible pouvant être traitée par ce médicament (au-delà de la phase de croissance pour les enfants et les adolescents, et au-delà de la population pédiatrique - cf. Encadré 1). 

Cette extension d'indication a fait l'objet d'une évaluation médico-économique par la Commission de la Transparence (CT). Dans un avis du 2 juin 2021, elle a attribué un service médical rendu (SMR) : 
  • important :
    • dans le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X des formes sévères réfractaires au traitement conventionnel ou des formes sévères compliquées chez les adolescents ayant des signes radiographiques d'atteinte osseuse ayant terminé leur croissance osseuse et chez les adultes,
    • et chez les patients pédiatriques et les adolescents ayant débuté un traitement par CRYSVITA (burosumab) en période de croissance osseuse et pour lesquels une poursuite de traitement est nécessaire au-delà de la fin de cette période ;
  • insuffisant dans les autres situations cliniques.

La CT a également attribué à CRYSVITA une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie de prise en charge de l'hypophosphatémie liée à l'X chez les adolescents ayant terminé la phase de croissance osseuse ayant des signes radiographiques d'atteinte osseuse et chez les adultes.

Pour aller plus loin 
Arrêté du 6 mai 2021 relatif à la prise en charge précoce d'une spécialité pharmaceutique en application du II de l'article L. 162-16-5-2 du code de la sécurité sociale et du II de l'article R. 163-32-1 du même code - CRYSVITA (Journal officiel du 12 mai 2021, texte 32)
Avis de la Commission de la Transparence - CRYSVITA (HAS, 2 juin 2021)

Sur VIDAL.fr
HYPOPHOSPHATÉMIE LIÉE À L'X : PASSAGE EN VILLE DE L'ANTICORPS MONOCLONAL CRYSVITA (15 octobre 2020)

 

Sources : J.O. (Journal Officiel) , HAS (Haute Autorité de Santé)

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