À propos de Vélaglucérase alfa
Mise à jour : 16 janvier 2013
Vélaglucérase alfa : Mécanisme d'action

La maladie de Gaucher est une maladie génétique à transmission autosomique récessive caractérisée par des mutations du gène GBA responsables d'un déficit en une enzyme lysosomale, la bêta-glucocérébrosidase. Ce déficit enzymatique entraîne des dépôts de glucocérébroside dans les macrophages principalement et engendre la formation de cellules spumeuses appelées « cellules de Gaucher ». Dans cette maladie de surcharge lysosomale, les caractéristiques cliniques traduisent la distribution des cellules de Gaucher au niveau hépatique, splénique, médullaire, osseux et pulmonaire. L'accumulation de glucocérébroside dans le foie et la rate entraîne une hépatosplénomégalie. L'atteinte osseuse entraîne des anomalies et des malformations du squelette, ainsi que des crises douloureuses osseuses. Les dépôts médullaires et la séquestration splénique sont responsables d'une anémie et d'une thrombopénie cliniquement significatives.

La vélaglucérase alfa est produite par activation génique dans une lignée de cellules humaines. C'est une glycoprotéine. Ce monomère d'environ 63 kDa est constitué de 497 acides aminés et présente une séquence d'acides aminés identique à l'enzyme produite naturellement (la glucocérébrosidase). On compte cinq sites de N-glycosylation potentiels, quatre d'entre eux étant occupés. La vélaglucérase alfa est fabriquée de telle sorte qu'elle contient en priorité des glycanes hautement mannosylés afin de faciliter l'internalisation de l'enzyme par les cellules phagocytaires cibles via le récepteur au mannose.

La vélaglucérase alfa compense ou remplace la bêta-glucocérébrosidase (l'enzyme responsable de l'hydrolyse du glucocérébroside en glucose et en céramide dans le lysosome) réduisant ainsi la quantité de glucocérébroside accumulé et corrigeant la physiopathologie de la maladie de Gaucher. La vélaglucérase alfa augmente le taux d'hémoglobine et la numération plaquettaire. Elle réduit les volumes hépatique et splénique chez les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1. 

Gammes contenant la substance
Fiche DCI Vidal

Les fiches DCI Vidal constituent une base de connaissances pharmacologiques et thérapeutiques, proposée aux professionnels de santé, en complément des documents réglementaires publiés.

+ Lire la politique éditoriale des Fiches DCI VIDAL

VELAGLUCERASE ALFA 400 U pdre p sol p perf

Dernière modification : 13/09/2022 - Révision : 28/11/2022

ATCRisque sur la grossesse et l'allaitementDopantVigilance
A - VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME
A16 - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16A - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16AB - ENZYMES
A16AB10 - VELAGLUCERASE ALFA
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

II Précaution

INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATION

VELAGLUCERASE ALFA 400 U pdre p sol p perf

Indications

Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :

  • Maladie de Gaucher de type I

Posologie

Unité de prise
flacon
  • vélaglucérase alfa : 400 U
Modalités d'administration
  • Voie intraveineuse (en perfusion)
  • A reconstituer et à diluer avant administration
  • Administrer par perfusion intraveineuse de 60 minutes
  • Ne pas agiter le flacon
  • Posologie à adapter en fonction de la réponse clinique
Posologie
Patient à partir de 4 an(s)
  • Patient quel que soit le poids
  • Maladie de Gaucher de type I
  • Posologie standard
  • 15 à 60 U/kg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
Posologies maximales
  • Posologie maximale: 60 U/kg ce jour

Modalités d'administration du traitement

  • Administrer par perfusion intraveineuse de 60 minutes
  • A reconstituer et à diluer avant administration
  • Ne pas agiter le flacon
  • Posologie à adapter en fonction de la réponse clinique

Incompatibilités physico-chimiques

  • Compatibilité avec certains solvants
  • Incompatibilité avec tous les médicaments

INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENT

VELAGLUCERASE ALFA 400 U pdre p sol p perf
Niveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas

Contre-indications

X Critique
Niveau de gravité : Contre-indication absolue
  • Hypersensibilité à l'un des composants
  • Hypersensibilité aux dérivés de la glucosylcéramidase

Précautions

II Modéré
Niveau de gravité : Précautions
  • Allaitement
  • Enfant de moins de 4 ans
  • Enzymothérapie substitutive, antécédent (d')
  • Femme susceptible d'être enceinte
  • Grossesse
  • Patient traité à domicile
  • Réactions liées à la perfusion, antécédent (de)

Interactions médicamenteuses

Se référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit

Grossesse et allaitement

Contre-indications et précautions d'emploi
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

II Précaution

Risques liés au traitement

  • Risque de formation d'anticorps
  • Risque de réaction d'hypersensibilité
  • Risque de réaction liée à la perfusion

Surveillances du patient

  • Surveillance clinique pendant la perfusion
  • Surveillance par un médecin spécialisé pendant le traitement

Mesures à associer au traitement

  • Interrompre l'allaitement pendant le traitement
  • Traçabilité recommandée

Information des professionnels de santé et des patients

  • Info prof de santé : disposer de matériel de réanimation adapté
  • Info prof de santé : n'envisager l'admin à domicile que pour le patient qui tolère bien leur perf

Effets indésirables

SystèmesFréquence de moyenne à élevée (?1/1 000)Fréquence basse (Fréquence inconnue
ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE
  • Anticorps neutralisant (Fréquent)
  • Temps de céphaline activée (allongement) (Fréquent)
  • Elévation de la température corporelle (Très fréquent)
  • DERMATOLOGIE
  • Prurit (Fréquent)
  • Urticaire (Fréquent)
  • Dermatite allergique (Fréquent)
  • Eruption cutanée (Fréquent)
  • DIVERS
  • Fatigue (Très fréquent)
  • Asthénie (Très fréquent)
  • Fièvre (Très fréquent)
  • Gêne thoracique (Fréquent)
  • IMMUNO-ALLERGOLOGIE
  • Hypersensibilité (Fréquent)
  • Réaction anaphylactique (Fréquent)
  • Réaction anaphylactoïde (Fréquent)
  • INSTRUMENTATION
  • Réaction liée à la perfusion (Très fréquent)
  • OPHTALMOLOGIE
  • Vision floue (Peu fréquent)
  • ORL, STOMATOLOGIE
  • Sensation de vertige (Très fréquent)
  • SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE
  • Bouffée congestive (Fréquent)
  • Hypertension artérielle (Fréquent)
  • Tachycardie (Fréquent)
  • Hypotension artérielle (Fréquent)
  • SYSTÈME DIGESTIF
  • Douleur abdominale haute (Très fréquent)
  • Nausée (Fréquent)
  • Douleur abdominale (Très fréquent)
  • Vomissement (Peu fréquent)
  • SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE
  • Dorsalgie (Très fréquent)
  • Douleur articulaire (Très fréquent)
  • Douleur osseuse (Très fréquent)
  • SYSTÈME NERVEUX
  • Céphalée (Très fréquent)
  • SYSTÈME RESPIRATOIRE
  • Dyspnée (Fréquent)
  • Voir aussi les substances

    Vélaglucérase alfa

    Chimie
    IUPACglucosylcéramidase humaine (EC 3.2.1.45 ou bêta-glucocérébrosidase), glycoforme alfa
    Synonymesvelaglucerase alfa
    Posologie
    Defined Daily Dose (WHO)
    Parenteral:300 U
    Presse - CGU - Données personnelles - Politique cookies - Mentions légales - Contact webmaster