À propos de Alglucosidase alfa
Mise à jour : 16 janvier 2013
Alglucosidase alfa : Mécanisme d'action

L'alglucosidase alfa restaurerait l'activité de l'alpha-glucosidase acide (GAA) lysosomale pour stabiliser ou restaurer les fonctions musculaires cardiaques et squelettiques (y compris les muscles respiratoires). En raison de l'effet de la barrière hémato-méningée et de la taille de l'enzyme, le passage de l'alglucosidase alpha dans le système nerveux central est peu probable. 

La maladie de Pompe est une myopathie d'origine métabolique rare, évolutive et fatale dont l'incidence globale est estimée à 1 pour 40 000 naissances. Elle est aussi appelée maladie de surcharge du glycogène de type II (GSD-II), déficit en maltase acide (DMA) et glycogénose de type II. La maladie de Pompe fait partie des maladies de surcharge lysosomale puisqu'elle est provoquée par le déficit d'une hydrolase lysosomale naturelle, la GAA qui dégrade le glycogène lysosomal en glucose. Un déficit de cet enzyme entraîne une accumulation du glycogène dans différents tissus, en particulier dans les muscles cardiaque, respiratoires et squelettiques, entraînant une cardiomyopathie hypertrophique et une faiblesse musculaire progressive dont une altération de la fonction respiratoire.

La présentation clinique de la maladie de Pompe peut être décrite comme un spectre morbide depuis la forme infantile à progression rapide (survenue des symptômes de la maladie de Pompe généralement dans la première année de la vie et une espérance de vie très courte) jusqu'à la forme tardive de progression moins rapide.

La forme d'apparition infantile de la maladie de Pompe est caractérisée par un dépôt massif de glycogène dans le cœur et les muscles squelettiques, se traduisant toujours par une cardiomyopathie à progression rapide, une faiblesse musculaire généralisée et une hypotonie. Le développement moteur est souvent totalement arrêté, ou si des progrès moteurs sont accomplis, ils sont ultérieurement perdus. Le décès intervient généralement en raison d'un arrêt cardiaque et/ou d'une insuffisance respiratoire dans la première année.

Une forme atypique de la forme infantile de la maladie de Pompe, de progression plus lente, a été décrite. Elle est caractérisée par une cardiomyopathie moins sévère et par conséquent par une survie plus prolongée.

La forme tardive de la maladie de Pompe se manifeste pendant la petite enfance, l'enfance, l'adolescence ou même à l'âge adulte et progresse beaucoup plus lentement que la forme infantile. En général, elle se caractérise par la présence d'une activité GAA résiduelle suffisante pour prévenir le développement d'une cardiomyopathie, cependant certaines atteintes cardiaques ont été signalées jusqu'à 4 % environ des patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe.

Les patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe présentent en général une myopathie progressive, essentiellement des muscles proximaux des ceintures pelvienne et scapulaire, avec une atteinte respiratoire de degré variable, le stade ultime étant un handicap majeur et/ou la nécessité d'une assistance respiratoire. Le délai d'évolution de la maladie est extrêmement variable et imprévisible, certains patients connaissant une rapide détérioration des fonctions musculaires squelettiques et respiratoires entraînant une perte de la marche et une insuffisance respiratoire, d'autres évoluant moins rapidement et d'autres encore présentant une dissociation dans la progression des atteintes des muscles squelettiques et respiratoires.

Gammes contenant la substance
Fiche DCI Vidal

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Alglucosidase alfa 50 mg poudre pour solution à diluer pour perfusion

Dernière modification : 02/11/2023 - Révision : 02/11/2023

ATCRisque sur la grossesse et l'allaitementDopantVigilance
A - VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME
A16 - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16A - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16AB - ENZYMES
A16AB07 - ALGLUCOSIDASE ALFA
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

II Précaution

INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATION

ALGLUCOSIDASE ALFA 50 mg pdre p sol diluer p perf

Indications

Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :

  • Maladie de Pompe

Posologie

Unité de prise
flacon
  • alglucosidase alfa : 50 mg
Modalités d'administration
  • Voie intraveineuse (en perfusion)
  • A reconstituer et à diluer avant administration
  • Respecter le débit de perfusion recommandé
  • Traitement à réévaluer régulièrement
Posologie
Patient quel que soit l'âge
  • Patient quel que soit le poids
  • Maladie de Pompe
  • Posologie standard
  • 20 mg/kg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines

Modalités d'administration du traitement

  • Administrer par voie intraveineuse stricte
  • A reconstituer et à diluer avant administration
  • Respecter le débit de perfusion recommandé
  • Traitement à réévaluer régulièrement

Incompatibilités physico-chimiques

  • Compatibilité avec certains solvants
  • Incompatibilité avec tous les médicaments

INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENT

ALGLUCOSIDASE ALFA 50 mg pdre p sol diluer p perf
Niveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas

Contre-indications

X Critique
Niveau de gravité : Contre-indication absolue
  • Hypersensibilité à l'un des composants
  • Hypersensibilité aux protéines de hamster

Précautions

II Modéré
Niveau de gravité : Précautions
  • Allaitement
  • Formation d'anticorps inhibiteur, antécédent
  • Grossesse
  • Insuffisance cardiaque
  • Insuffisance hépatique
  • Insuffisance rénale
  • Insuffisance respiratoire
  • Pathologie grave ou non contrôlée
  • Patient traité à posologie élevée
  • Pneumopathie
  • Réactions liées à la perfusion, antécédent (de)
  • Sepsis
  • Traitement concomitant par immunosuppresseur

Interactions médicamenteuses

Se référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit

Grossesse et allaitement

Contre-indications et précautions d'emploi
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

II Précaution

Risques liés au traitement

  • Risque d'infection respiratoire
  • Risque de choc anaphylactique
  • Risque de formation d'anticorps
  • Risque de réaction cutanée sévère
  • Risque de réaction d'hypersensibilité
  • Risque de réaction liée à la perfusion
  • Risque de syndrome néphrotique

Surveillances du patient

  • Surveillance clinique avant et pendant le traitement
  • Surveillance du taux d'IgG pendant le traitement

Mesures à associer au traitement

  • Interrompre l'allaitement pendant le traitement
  • Traçabilité recommandée

Traitement à arrêter définitivement en cas de...

  • Traitement à arrêter en cas d'apparition de réaction sévère d'hypersensibilité

Information des professionnels de santé et des patients

  • Info du patient :ce trt peut altérer la capacité à conduire des véhicules et à utiliser des machines
  • Info patient : signaler toute apparition de réaction d'hypersensibilité
  • Info prof de santé : disposer de matériel de réanimation adapté
  • Info prof de santé : informer les patients sur les symptômes des réactions d'hypersensibilité

Effets indésirables

SystèmesFréquence de moyenne à élevée (?1/1 000)Fréquence basse (Fréquence inconnue
ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE
  • Elévation de la température corporelle (Fréquent)
  • Saturation en oxygène diminuée (Très fréquent)
  • Protéinurie
  • Anticorps spécifique à la substance
  • DERMATOLOGIE
  • Eruption maculopapuleuse (Fréquent)
  • Urticaire (Fréquent)
  • Prurit (Fréquent)
  • Erythème cutané (Fréquent)
  • Ampoule
  • Eruption cutanée
  • Hyperhidrose
  • Réaction cutanée sévère
  • Altération de la couleur cutanée
  • Erythème palmaire
  • Ulcère cutané
  • Livedo réticulaire
  • Dermatose
  • Nécrose cutanée
  • Pâleur
  • DIVERS
  • Oedème localisé (Fréquent)
  • Oedème périphérique (Fréquent)
  • Fatigue (Fréquent)
  • Sensation de chaleur
  • Asthénie
  • Fièvre
  • Douleur thoracique non cardiaque
  • Syndrome pseudogrippal
  • Gêne thoracique
  • Oedème de la face
  • Sensation de froid
  • Frisson
  • IMMUNO-ALLERGOLOGIE
  • Hypersensibilité (Fréquent)
  • Angioedème
  • INSTRUMENTATION
  • Prurit au site de perfusion
  • Réaction au site de perfusion
  • Réaction liée à la perfusion
  • Douleur au site de perfusion
  • Induration au site de perfusion
  • Gonflement au site de perfusion
  • Extravasation au point d'injection
  • NUTRITION, MÉTABOLISME
  • Dysphagie
  • OPHTALMOLOGIE
  • Oedème périorbitaire
  • Hypersécrétion lacrymale
  • Conjonctivite
  • ORL, STOMATOLOGIE
  • Sensation de vertige (Fréquent)
  • Irritation de la gorge
  • Oedème pharyngé
  • Sensation de gorge serrée
  • PSYCHIATRIE
  • Agitation
  • Irritabilité
  • Nervosité
  • SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE
  • Tachycardie (Fréquent)
  • Pression artérielle (augmentation) (Fréquent)
  • Palpitation
  • Pression artérielle (diminution)
  • Tachycardie supraventriculaire
  • Hypotension orthostatique
  • Atteinte cardiovasculaire
  • Malaise
  • Bouffée congestive
  • Hypotension artérielle
  • Arrêt cardiaque
  • Bradycardie
  • Refroidissement des extrémités
  • SYSTÈME DIGESTIF
  • Nausée (Fréquent)
  • Diarrhée (Fréquent)
  • Vomissement
  • Douleur abdominale
  • Dyspepsie
  • SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE
  • Spasme musculaire (Fréquent)
  • Douleur musculaire (Fréquent)
  • Douleur articulaire
  • SYSTÈME NERVEUX
  • Paresthésie (Fréquent)
  • Céphalée
  • Somnolence
  • Tremblement
  • SYSTÈME RESPIRATOIRE
  • Toux (Très fréquent)
  • Tachypnée (Très fréquent)
  • Hypoxie
  • Insuffisance respiratoire aiguë
  • Trouble respiratoire
  • Dyspnée
  • Bronchospasme
  • Apnée
  • Arrêt respiratoire
  • Sifflement respiratoire
  • Inspiration striduleuse
  • Cyanose
  • UROLOGIE, NÉPHROLOGIE
  • Syndrome néphrotique
  • Voir aussi les substances

    Alglucosidase alfa

    Chimie
    IUPAC199-arginine-223-histidine variant du (57-952)-peptide de la prépro-alfa-glucosidase lysosomale humaine
    Posologie
    Defined Daily Dose (WHO)
    Parenteral:0.1 g
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