Cardiomyopathie ATTR : mise à disposition de BEYONTTRA

En cardiologie, BEYONTTRA 356 mg comprimés pelliculé (acoramidis) est une nouvelle spécialité indiquée dans le traitement : 

• de l'amylose à transthyrétine de type sauvage ou héréditaire chez des patients adultes présentant une cardiomyopathie (ATTR-CM) (cf. Encadré).

BEYONTTRA a obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) dans la même indication en février 2025.

Il s'agit d'un médicament à prescription initiale hospitalière et à prescription initiale annuelle réservée aux cardiologues. Le renouvellement n'est pas restreint.

La population cible est estimée entre 10 500 et 12 500 patients, sachant que « le nombre de patients pouvant recevoir ce traitement est susceptible d’augmenter dans les prochaines années avec une augmentation du diagnostic », a indiqué la Commission de la transparence (CT) [1]. 

L'acoramidis, un stabilisateur de la transthyrétine

L'acoramidis est un stabilisateur spécifique de la transthyrétine. Il améliore la stabilité du tétramère de la transthyrétine, en inhibant sa dissociation en monomères, ralentissant ainsi le processus amyloïdogène à l'origine de l'ATTR-CM.

Pour rappel, le traitement de l’amylose cardiaque à transthyrétine repose actuellement :

• sur des médicaments symptomatiques conventionnels de l’insuffisance cardiaque : antagonistes de l’aldostérone ou diurétiques (bêtabloquants et inhibiteurs de l’enzyme de conversion ne sont pas recommandés car mal tolérés) ;
• et sur des traitements spécifiques de l'amylose cardiaque dont il existe actuellement deux principales stratégies :
  • supprimer la transthyrétine anormale et/ou de sa source la plus importante de synthèse : greffe de foie, transplantation cœur-foie, patisiran, vutrisiran ;
  • stabiliser la transthyrétine : tafamidis, acoramidis.

Un service médical rendu modéré

L'acoramidis a été évalué dans une étude de phase III versus placebo (étude ATTRibute-CM) qui a inclus 632 patients atteints d'une ATTR-CM. Le critère de jugement principal composite comprenait la mortalité toutes causes, les hospitalisations d’origine cardiovasculaire, la variation du taux de NT-pro BNP et la variation de la distance parcourue au test de marche de 6 minutes évalué à 30 mois. La CT juge le rapport bénéfices/risques modéré, compte tenu des limites méthodologiques de l'essai et en particulier « de la quantité d’effet sur le critère de jugement principal composite porté majoritairement par les résultats sur le taux de NT-proBNP et non par la mortalité toutes causes ».

Le profil de tolérance de l'acoramidis semble favorable avec un recul limité à 42 mois. 

« Compte tenu de l’absence de comparaison directe possible de l’acoramidis versus les autres spécialités ayant l’AMM dans l’ATTR-CM, et d’une comparaison indirecte acoramidis versus tafamidis aux résultats exploratoires compte tenu de sa méthodologie peu robuste, BEYONTTRA (acoramidis) ne peut être hiérarchisé par rapport à ses comparateurs cliniquement pertinents », a jugé la CT.

En conséquence la CT a conclu à un SMR modéré et à une absence d'ASMR (ASMR V) et a proposé un taux de remboursement à 30 %.

BEYONTTRA en pratique

La dose recommandée de BEYONTTRA est de 712 mg (2 comprimés à 356 mg) par voie orale, deux fois par jour, soit une dose quotidienne de 1 424 mg.

Les comprimés sont à avaler entiers avec de l'eau, avec ou sans nourriture.

BEYONTTRA se présente en boîte de 120 comprimés, soit la quantité nécessaire pour 30 jours.

Des effets indésirables sont très fréquents (plus d'1 personne sur 10) :

• diarrhée ;
• inflammation douloureuse (goutte).

BEYONTTRA n'est pas indiqué chez l'enfant. Il n'existe pas de données de l'utilisation de BEYONTTRA chez la femme enceinte.

Identité administrative

Liste I

Prescription initiale hospitalière (PIH)

Prescription initiale annuelle réservée aux cardiologues

Renouvellement non restreint

Boîte de 120 comprimés CIP 3400930311066

Prix public TTC 4 421,08 euros [2]

Remboursable à 30 %  [3]

Agrément aux collectivités [4]

Laboratoire Bayer HealthCare SAS