Amyotrophie spinale : mise à disposition d'EVRYSDI en comprimé

En neurologie, le médicament EVRYSDI se décline désormais en comprimé pelliculé dosé à 5 mg de risdiplam, en complément d'EVRYSDI 0,75 mg/mL poudre pour solution buvable :

• EVRYSDI 5 mg comprimé pelliculé

Cette nouvelle spécialité a la même indication que la forme buvable, à savoir :

• le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA) 5q chez les patients avec un diagnostic clinique de SMA de type 1, type 2 ou type 3 ou avec une à quatre copies du gène SMN2. 

Disponible depuis 2022 en pharmacie dans la spécialité EVRYSDI 0,75 mg/mL poudre pour solution buvable (cf. notre article du 5 mai 2022), le risdiplam est un modificateur d'épissage du pré-ARNm de la protéine de survie des motoneurones SMN2 intervenant dans le contrôle des mouvements musculaires. En corrigeant l'épissage de la SMN2, le risplidam permet d'augmenter la production de protéine SMN2 fonctionnelle et stable et de compenser le déficit en SMN1 à l'origine de la SMA.

Analyse médico-économique : même conclusion que pour la forme buvable

Comme pour la forme buvable d'EVRYSDI, la Commission de la transparence (CT) a attribué à EVRYSDI 5 mg comprimé pelliculé un service médical rendu (SMR) important [1] uniquement dans le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA) 5q chez les patients avec un diagnostic clinique de SMA de type 1, type 2 ou type 3 ou avec une à quatre copies du gène SMN2.

Le SMR est jugé insuffisant dans les autres situations couvertes par l’indication de l'autorisation de mise sur le marché (AMM), à savoir les patients avec un diagnostic clinique d’amyotrophie spinale de type 4.

Dans son avis, la CT regrette qu'EVRYSDI soit mis à disposition en boîte de 28 comprimés, conditionnement qu’elle ne juge pas adapté. Elle recommande pour les traitements d’une durée d’un mois, une harmonisation de la taille des conditionnements à 30 jours de traitement.

Un comprimé, une dose quotidienne

Un comprimé d'EVRYSDI 5 mg par jour correspond à la dose recommandée de risdiplam chez les patients âgés de ≥ 2 ans et ayant un poids corporel de ≥ 20 kg. 

L’horaire de prise quotidienne doit être régulier.

Pour les enfants de moins de 2 ans ou pour les enfants âgés de 2 ans et plus mais de poids inférieur à 20 kg, la solution buvable est plus adaptée (cf. Encadré 1)

Encadré 1 - Posologies recommandées d'EVRYSDI en fonction de l'âge et du poids

Consignes pour la prise

Le comprimé EVRYSDI peut être administré selon deux modes : 

• avalé en entier. Il ne doit pas être mâché, coupé ou écrasé ;
• dispersé dans de l'eau : cette option est envisagée pour les patients ayant des difficultés à avaler un comprimé entier ou qui nécessitent une administration par sonde nasogastrique ou de gastrostomie. Les consignes suivantes doivent être appliquées : 
  • aucun autre liquide que l'eau ne doit être utilisé,
  • une fois le comprimé dispersé dans l'eau, la préparation doit être bue immédiatement. Elle doit être jetée si elle n'est pas utilisée dans les 10 minutes,
  • la préparation ne doit pas être exposée au soleil,
  • si le mélange préparé se renverse ou est en contact avec la peau, la zone doit être lavée avec de l'eau et du savon.

Le comprimé EVRYSDI est aromatisé à la fraise.

Identité administrative

Liste I
Prescription hospitalière réservée aux spécialistes et services de neurologie et neuropédiatrie
Boîte de 28, CIP 3400930316450, UCD 3400890049375
Remboursable à 100 % [2] (cf. Encadré 2)
Prix public TTC = 17 689,95 euros [3]
Agrément aux collectivités [4] (cf. Encadré 2)
Prise en charge en sus des prestations d'hospitalisation [5] (cf. Encadré 2)
Laboratoire Roche