Les bases méthodologiques de la recherche clinique

La pratique officinale s’inscrit pleinement dans la médecine fondée sur les preuves (Evidence Based Medicine, EBM), définie comme l’utilisation rigoureuse des meilleures données scientifiques disponibles pour guider la prise en charge des patients, en complément de l’expertise clinique.

Dans un contexte d’évolution des missions officinales et de développement des données en vie réelle, ces connaissances constituent un socle essentiel pour une pratique moderne, scientifique et centrée sur le patient.

Une méthodologie rigoureuse

La recherche clinique repose sur une méthodologie exigeante destinée à produire des résultats fiables, reproductibles et éthiquement acceptables. Elle concerne aussi bien les médicaments, les dispositifs médicaux que certaines stratégies diagnostiques ou thérapeutiques.

Quelle que soit la nature du produit ou de l’acte étudié, toute recherche commence par la formulation d’une hypothèse claire et d’objectifs précis, qui orientent le protocole, la sélection des participants et les critères d’évaluation.

En France, ces recherches sont encadrées par les règlements européens et la loi Jardé.

Recherche interventionnelle versus non interventionnelle

On distingue les recherches interventionnelles, dans lesquelles des actes spécifiques sont réalisés dans le cadre du protocole, des recherches non interventionnelles ou observationnelles, où la prise en charge relève de la pratique courante sans modification imposée par l’étude.

Certaines recherches interventionnelles comportent seulement des risques et contraintes minimes, tandis que d’autres études, comme celles réalisées à partir de données déjà collectées ou les évaluations de pratiques professionnelles, ne relèvent pas du cadre des recherches impliquant directement la personne humaine.

Études cliniques portant sur les médicaments

Le développement des médicaments suit classiquement quatre phases cliniques.

La phase I correspond à la première administration chez l’homme afin d’évaluer la tolérance et la pharmacocinétique.

La phase II recherche la dose efficace et poursuit l’évaluation de la sécurité chez des patients atteints de la pathologie concernée.

La phase III confirme l’efficacité à plus grande échelle en comparant le traitement à une référence ou à un placebo.

Enfin, la phase IV se déroule après l’autorisation de mise sur le marché et permet d’étudier le médicament en conditions réelles d’utilisation, notamment dans une perspective de pharmacovigilance.

En moyenne, une douzaine d’années sont nécessaires pour qu’une nouvelle molécule passe du stade préclinique à sa commercialisation.

Études portant sur les dispositifs médicaux

Les recherches portant sur les dispositifs médicaux visent quant à elles à démontrer leurs performances et à identifier d’éventuels effets indésirables.

D’autres travaux peuvent concerner des actes ou des stratégies de prise en charge innovantes ne relevant pas directement d’un produit de santé.

Études interventionnelles hors produits de santé

Les recherches biomédicales hors produits de santé concernent l’évaluation d’actes médicaux, de combinaisons d’actes ou de stratégies de prévention, de diagnostic ou de traitement qui ne relèvent pas de la pratique courante.