Extension de prise en charge pour PEGASYS et ZUTECTRA

Polyglobulie de Vaquez, thrombocytémie essentielle et hépatite B : extension de prise en charge.Ruangrit / iStock / Getty Images Plus / via Getty Images

Les spécialités PEGASYS et ZUTECTRA bénéficient d'une extension de leur prise en charge.

PEGASYS dans la polyglobulie ou de la thrombocytémie essentielle : prise en charge dans le droit commun

Les spécialités PEGASYS 90, 135 et 180 microgrammes solution injectable en seringue préremplie (peginterféron alfa-2a) bénéficient d'une extension de leur remboursement en ville (remboursement 65 % [1]) et de leur prise en charge à l'hôpital (agrément aux collectivités et rétrocession [2, 3]) dans le traitement de la polyglobulie de Vaquez (PV) ou la thrombocytémie essentielle (TE), chez les patients adultes intolérants ou en échec à l'hydroxyurée (HU), ou lorsque cette dernière n'est pas appropriée (patients jeunes ou ayant un souhait de grossesse).

Cette extension d'indication en monothérapie chez l'adulte a été accordée par la Commission européenne à PEGASYS en août 2024.

Pour mémoire, PEGASYS doit être prescrit dans les conditions suivantes :

prescription réservée aux médecins compétents en maladie du sang, aux spécialistes et services en hématologie, hépato/gastro-entérologie, infectiologie et médecine interne ;
renouvellement non restreint.

Un avis favorable uniquement lorsque l'hydroxyurée ne convient pas

Dans son avis de juillet 2025 [4], la Commission de la transparence (CT) souligne que « l’efficacité de PEGASYS (peginterféron alfa-2a) repose sur un usage bien établi dans les syndromes myéloprolifératifs (PV, TE), depuis plus de 10 ans, avec l’existence d’un cadre de prescription compassionnelle depuis décembre 2022 par l’ANSM afin d’encadrer un usage hors AMM bien établi dans les syndromes myéloprolifératifs ».

Depuis 2022, PEGASYS fait en effet l'objet d'un cadre de prescription compassionnelle (CPC) dans le traitement des syndromes myéloprolifératifs, dont la TE. Ce CPC est toujours en cours pour le traitement de la myélofibrose primitive.

S'appuyant sur trois études principales (cf. Encadré), la CT a restreint le périmètre de prise en charge de PEGASYS lorsque ce médicament est utilisé chez les patients adultes intolérants ou en échec à l’HU, ou lorsque l’utilisation de l’HU n’est pas appropriée (patients jeunes ou ayant un souhait de grossesse). Dans cette population uniquement, le service médical rendu (SMR) est important [4].

Il n'y a pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V).

**Encadré - Études en faveur de l'intérêt de PEGASYS - Maladie de Vaquez et thrombocytémie essentielle**
étude de phase III de supériorité MPD-RC 112 [5] : évaluation de l'efficacité du peginterféron alfa-2a (PEG) versus l’hydroxyurée (HU) chez des patients adultes atteints de thrombocytémie essentielle (TE) (n = 87) ou de polyglobulie de Vaquez (PV) (n = 81) à haut risque, non précédemment traités (ou traités depuis moins de 3 mois par HU). Dans cette étude, l'objectif n'a pas été atteint et aucune différence significative n’a été mise en évidence entre les deux groupes, en termes de taux de réponses complètes à 12 mois (35 % dans le groupe PEG et 37 % dans le groupe HU, soit une différence de – 2 % (IC95% [−16 ; 13], p=0,8, NS) ; étude de phase II MPD-111 [6] : évaluation de l'efficacité du peginterféron alfa2a chez des patients adultes atteints de TE (n = 65) ou de PV (n = 50) à risque élevé, intolérants ou résistants à l’HU ; étude de phase II PV-Nord [7] : évaluation de l’efficacité et de la tolérance du traitement par peginterféron alfa-2a chez des patients atteints de PV naïfs de traitement ou préalablement traités depuis moins de 2 ans par cytoréducteur.

Infectiologie : évolution du périmètre de prise en charge de ZUTECTRA

La prise en charge (agrément aux collectivités, rétrocession 100 % [8, 9]) de ZUTECTRA 500 UI solution injectable en seringue préremplie (immunoglobuline humaine de l'hépatite B) s'applique désormais à l'indication suivante :

prévention de la réinfection par le virus de l'hépatite B (VHB) chez les patients adultes négatifs pour l'Ag HBs et l'ADN du VHB au moins une semaine après transplantation hépatique en raison d'une insuffisance hépatique induite par une hépatite B. Les résultats de tests effectués au moins 3 mois avant la transplantation hépatique orthotopique (THO) doivent avoir confirmé que les patients sont négatifs pour l'ADN du VHB et pour l'Ag HBs avant le début du traitement.

Dans son avis du 9 avril 2025 [10], la CT note qu'il s’agit d’une « évolution du libellé d’autorisation de mise sur le marché (AMM) » de ZUTECTRA. En 2011, la CT avait déjà évalué ZUTECTRA dans le cadre de la version précédente de l'indication (Prévention de la réinfection par le VHB chez les patients négatifs pour l’ADN du VHB ≥ 6 mois après transplantation hépatique en raison d’une insuffisance hépatique induite par une hépatite B).

Cette évolution d'indication a été accordée en décembre 2015.

S'appuyant sur des résultats de l'étude ZEUS, la CT considère que « l’actualisation du schéma thérapeutique de ZUTECTRA 500 UI n’est pas de nature à modifier le niveau de l’amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) selon l’avis précédent (avis de la CT du 16 novembre 2011) dans la stratégie thérapeutique actuelle de prévention de la réinfection par le VHB chez les patients adultes négatifs pour l’Ag HBs et l’ADN du VHB au moins une semaine après transplantation hépatique en raison d’une insuffisance hépatique induite par une hépatite B ».

Elle maintient un SMR important et une ASMR mineure.

Pour mémoire, ZUTECTRA est un médicament soumis à prescription hospitalière.

Pour en savoir plus

[1] Arrêté du 9 mars 2026 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables aux assurés sociaux - PEGASYS (Journal officiel du 19 mars 2026, texte 26)

[2] Arrêté du 9 mars 2026 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques agréées à l'usage des collectivités et divers services publics - PEGASYS (Journal officiel du 19 mars 2026, texte 27)

[3] Arrêté du 17 mars 2026 relatif aux conditions de prise en charge de spécialités pharmaceutiques disposant d'une autorisation de mise sur le marché inscrites sur la liste visée à l'article L. 5126-6 du code de la santé publique publics - PEGASYS (Journal officiel du 19 mars 2026, texte 29) modifié par l'arrêté du 23 mars 2026 (Journal officiel du 26 mars 2026, texte 37)

[4] Avis de la Commission de la transparence – PEGASYS et polyglobulie de Vaquez (HAS, 9 juillet 2025)

[5] Mascarenhas J, Kosiorek HE, Prchal JT, Rambaldi A, Berenzon D, Yacoub A et al. A randomized phase 3 trial of interferon-α vs hydroxyurea in polycythemia vera and essential thrombocythemia. Blood, 2022 May 12;139:2931-2941

[6] Yacoub A, Mascarenhas J, Kosiorek H, Prchal JT, Berenzon D, Baer MR et al. Pegylated interferon alfa-2a for polycythemia vera or essential thrombocythemia resistant or intolerant to hydroxyurea. Blood, 2019 Oct 31;134:1498-1509

[7] Kiladjian JJ, Cassinat B, Chevret S, Turlure P, Cambier N, Roussel M, Bellucci S. Pegylated interferon-alfa-2a induces complete hematologic and molecular responses with low toxicity in polycythemia vera. Blood 2008 Oct 15;112:3065-72

[8] Arrêté du 6 mars 2026 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques agréées à l'usage des collectivités et divers services publics - ZUTECTRA (Journal officiel du 10 mars 2026, texte 14)

[9] Arrêté du 6 mars 2026 relatif aux conditions de prise en charge de spécialités pharmaceutiques disposant d'une autorisation de mise sur le marché inscrites sur la liste visée à l'article L. 5126-6 du code de la santé publique - ZUTECTRA (Journal officiel du 10 mars 2026, texte 15)