Les médicaments utilisés dans le retard de croissance

Quels sont les traitements du retard de croissance ?

Parce que le retard de croissance peut être le signe de très nombreux problèmes de santé, son traitement varie évidemment selon la cause identifiée.

Lorsque ce retard est lié à certaines de ces causes, et en particulier à une production insuffisante d’hormone de croissance, il peut être nécessaire d’administrer cette hormone par injection sous la peau, tous les jours. Par ailleurs, d’autres types de traitement existent dans certains cas particuliers : mécasermine, chirurgie d’allongement des os des jambes, supplémentation nutritionnelle.

Un traitement par hormone de croissance (somatropine recombinante obtenue par biotechnologie) est envisageable lorsque :

• le déficit en hormone de croissance a été dûment prouvé par des examens appropriés ;
• l’enfant présente une taille inférieure ou égale à 2 fois la déviation standard selon les données de référence françaises ;
• l’enfant présente une vitesse de croissance au cours de l’année écoulée inférieure à la normale pour l’âge (d’au moins 1 déviation standard) ou inférieure à 4 cm/an.

On estime que, en France, environ 10 000 enfants sont traités par hormone de croissance dans ce cas de figure.

Hors du cas des enfants qui souffrent de déficit en hormone de croissance avéré, la prescription d’hormone de croissance est, en France, indiquée dans 6 situations de retard de croissance :

• les enfants nés petits pour leur âge gestationnel et n’ayant pas rattrapé leur retard à l’âge de 4 ans ;
• les enfants atteints d’un syndrome de Turner ;
• les enfants atteints d’un syndrome de Prader Willi ;
• les enfants atteints d’une insuffisance rénale chronique ;
• les enfants atteints d’un déficit en gène Shox (« Short stature homeobox-containing gene ») ;
• les enfants atteints d’un syndrome de Noonan.

Pour ces maladies, les critères de mise en route du traitement par hormone de croissance peuvent être légèrement différents de ceux requis chez les enfants souffrant de déficit en hormone de croissance.

Les conditions de prescription et de délivrance de l’hormone de croissance obéissent à certaines règles. Il s’agit de médicaments à prescription restreinte qui doivent obligatoirement être prescrits pour la première fois à l'hôpital par un médecin spécialiste en pédiatrie ou en endocrinologie. Les ordonnances de renouvellement peuvent être rédigées par un médecin de ville, mais elles doivent être présentées au pharmacien, accompagnées de la prescription hospitalière initiale, valable 1 an. La prescription doit être rédigée sur une ordonnance d'un modèle particulier (médicament d'exception) pour être prise en charge par l'Assurance maladie.

Dans tous les cas, le traitement par hormone de croissance s’accompagne d’un suivi médical régulier (tous les 3 mois) pour s’assurer de son efficacité (certains enfants ne répondent pas à son administration), surveiller les effets indésirables à long terme et décider s’il est bénéfique de continuer le traitement.

Pour être considéré comme efficace, le gain de croissance après la première année de traitement par hormone de croissance doit avoir été d’au moins 2 cm par rapport à l’année précédant la mise sous traitement. Les années suivantes, la vitesse de croissance doit être au moins égale à la moyenne pour l’âge chronologique et/ou pour l’âge osseux et meilleure qu’avant le traitement (et supérieure ou égale à 3 cm par an).

Si le traitement continue à être efficace année après année, il sera arrêté lorsque les têtes des os se souderont au corps de l’os (à la puberté) ou lorsque la vitesse de croissance passera en dessous de 2 cm par an.