Substance active patisiran
Mise à jour : 27 janvier 2020Patisiran : Mécanisme d'action
Le patisiran est un petit acide ribonucléique interférent (pARNi) double brin, qui cible spécifiquement une séquence conservée génétiquement dans la région 3' non traduite de tous les ARNm mutants et de type sauvage de la TTR. Le patisiran est formulé en nanoparticules lipidiques pour délivrer le pARNi aux hépatocytes, la principale source de protéine TTR dans la circulation. Grâce à un processus naturel appelé interférence ARN (ARNi), le patisiran provoque la dégradation catalytique de l'ARNm de la TTR dans le foie, ce qui entraîne une diminution du taux sériques de protéine TTR.
Patisiran : Cas d'usage
Le patisiran est utilisé dans la prise en charge d'amyloses héréditaires à transthyrétine.
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