À propos de Miglustat
Mise à jour : 16 janvier 2013
Miglustat : Mécanisme d'action

Le miglustat est un inhibiteur de la glucosyl-céramide synthétase, enzyme responsable de la première étape de la synthèse de la plupart des glucolipides. In vitro, la glucosyl-céramide synthétase est inhibée par le miglustat avec une IC50 de 20-37 µM. De plus, l'activité inhibitrice sur une glucosyl-céramidase non lysosomiale a été démontrée expérimentalement in vitro. L'action inhibitrice sur la glucosyl-céramide synthétase justifie l'utilisation d'une thérapie de réduction du substrat pour le traitement de la maladie de Gaucher.

La maladie de Gaucher est un désordre métabolique héréditaire lié à l'absence de dégradation des glucosyl-céramides, avec stockage lysosomal de cette substance et une pathologie étendue.

La maladie de Niemann-Pick de type C est une maladie neurodégénérative, très rare, presque toujours progressive et pouvant être létale, caractérisée par une circulation lipidique intracellulaire altérée. Les manifestations neurologiques sont considérées comme secondaires à une accumulation anormale de glycosphingolipides dans les cellules neuronales et gliales.

Les données montrent que le traitement par miglustat peut réduire la progression des symptômes neurologiques cliniquement pertinents chez les patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C.

Fiche DCI Vidal

Les fiches DCI Vidal constituent une base de connaissances pharmacologiques et thérapeutiques, proposée aux professionnels de santé, en complément des documents réglementaires publiés.

+ Lire la politique éditoriale des Fiches DCI VIDAL

Miglustat 100 mg gélule

Dernière modification : 07/09/2023 - Révision : 06/05/2024

ATCRisque sur la grossesse et l'allaitementDopantVigilance
A - VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME
A16 - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16A - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16AX - DIVERS MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16AX06 - MIGLUSTAT
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

II Précaution

INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATION

MIGLUSTAT 100 mg gél

Indications

Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :

  • Maladie de Gaucher de type I, forme légère à modérée de l'adulte, traitement de 2e intention (de la)
  • Maladie de Niemann-Pick type C de l'adulte et de l'enfant

Posologie

Unité de prise
gélule
  • miglustat : 100 mg
Modalités d'administration
  • Voie orale
  • Administrer indépendamment de la prise des repas
Posologie
Patient de 4 an(s) à 12 an(s)
Patient quel que soit le poids
Maladie de Niemann-Pick type C de l'adulte et de l'enfant
Posologie standard
Dans le cas de : Surface corporelle
  • 100 mg 1 fois par jour
Dans le cas de : Surface corporelle > 0,47 m² et
  • 100 mg 2 fois par jour
Dans le cas de : Surface corporelle > 0,73 m² et
  • 100 mg 3 fois par jour
Dans le cas de : Surface corporelle > 0,88 m² et
  • 200 mg 2 fois par jour
Dans le cas de : Surface corporelle > 1,25 m²
  • 200 mg 3 fois par jour
Patient de 12 an(s) à 18 an(s)
Patient quel que soit le poids
Maladie de Niemann-Pick type C de l'adulte et de l'enfant
Posologie standard
  • 200 mg 3 fois par jour
Patient de 18 an(s) à 70 an(s)
Patient quel que soit le poids
Maladie de Niemann-Pick type C de l'adulte et de l'enfant
Posologie standard
  • 200 mg 3 fois par jour
Maladie de Gaucher de type I, forme légère à modérée de l'adulte, traitement de 2e intention (de la)
Posologie standard
  • 100 mg 3 fois par jour
Dans le cas de : Diarrhée sévère
  • 100 mg 1 à 2 fois par jour
Populations particulières
  • Insuffisance rénale : Adapter la posologie

Modalités d'administration du traitement

  • Administrer indépendamment de la prise des repas
  • Posologie à adapter en fonction de la tolérance

INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENT

MIGLUSTAT 100 mg gél
Niveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas

Contre-indications

X Critique
Niveau de gravité : Contre-indication absolue
  • Hypersensibilité à l'un des composants
  • Insuffisance rénale sévère

Précautions

II Modéré
Niveau de gravité : Précautions
  • Allaitement
  • Femme susceptible d'être enceinte
  • Grossesse
  • Homme en âge de procréer
  • Insuffisance hépatique
  • Insuffisance rénale légère à modérée
  • Sujet entre 12 et 18 ans

Interactions médicamenteuses

III Haut
Niveau de gravité : Association déconseillée

Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants

Risques et mécanismesDiminution de l'absorption de certains autres médicaments ingérés simultanément.
Conduite à tenirPrendre les topiques ou antiacides, adsorbants à distance de ces substances (plus de 2 heures, si possible).
II Modéré
Niveau de gravité : Précaution d'emploi

Médicaments administrés par voie orale + Colestipol

Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices

Risques et mécanismesLa prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément.
Conduite à tenirD'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible.
I Bas
Niveau de gravité : A prendre en compte

Médicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol)

Risques et mécanismesAvec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif.
Conduite à tenirEviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.

Grossesse et allaitement

Contre-indications et précautions d'emploi
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

II Précaution

Fertilité et Grossesse

  • Utiliser chez l'homme une contraception efficace pdt le trt puis pdt 3 mois après l'arrêt du trt
  • Utiliser chez la femme une contraception efficace avant la mise en route du traitement

Risques liés au traitement

  • Risque de neuropathie périphérique
  • Risque de thrombopénie
  • Risque de tremblement
  • Risque de trouble digestif

Surveillances du patient

  • Surveillance des plaquettes pendant le traitement
  • Surveillance du taux sanguin de vitamine B12 pendant le traitement
  • Surveillance neurologique pendant le traitement

Mesures à associer au traitement

  • Interrompre l'allaitement pendant le traitement

Effets indésirables

SystèmesFréquence de moyenne à élevée (?1/1 000)Fréquence basse (Fréquence inconnue
DIVERS
  • Frisson (Fréquent)
  • Asthénie (Fréquent)
  • Fatigue (Fréquent)
  • HÉMATOLOGIE
  • Thrombopénie (Fréquent)
  • NUTRITION, MÉTABOLISME
  • Appétit diminué (Très fréquent)
  • Poids (diminution) (Très fréquent)
  • ORL, STOMATOLOGIE
  • Sensation de vertige (Fréquent)
  • PSYCHIATRIE
  • Dépression (Fréquent)
  • Insomnie (Fréquent)
  • Libido (diminution) (Fréquent)
  • Trouble cognitif
  • SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE
  • Malaise (Fréquent)
  • SYSTÈME DIGESTIF
  • Flatulence (Très fréquent)
  • Distension abdominale (Fréquent)
  • Diarrhée (Très fréquent)
  • Nausée (Fréquent)
  • Constipation (Fréquent)
  • Douleur abdominale (Très fréquent)
  • Vomissement (Fréquent)
  • Dyspepsie (Fréquent)
  • Trouble abdominal (Fréquent)
  • SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE
  • Spasme musculaire (Fréquent)
  • Faiblesse musculaire (Fréquent)
  • SYSTÈME NERVEUX
  • Céphalée (Fréquent)
  • Trouble de la conduction nerveuse (Fréquent)
  • Amnésie (Fréquent)
  • Tremblement (Très fréquent)
  • Hypoesthésie (Fréquent)
  • Ataxie (Fréquent)
  • Neuropathie périphérique (Fréquent)
  • Paresthésie (Fréquent)
  • Trouble neuropsychique
  • Trouble neurologique
  • miglustat

    Chimie

    IUPAC(2R,3R,4R,5S)-1-butyl-2-(hydroxyméthyl)pipéridine-3,4,5-triol

    Posologie

    Defined Daily Dose (WHO)
    Oral:0.3 g

    INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENT

    MIGLUSTAT 100 mg gél
    Niveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas

    Contre-indications

    X Critique
    Niveau de gravité : Contre-indication absolue
    • Hypersensibilité à l'un des composants
    • Insuffisance rénale sévère

    Précautions

    II Modéré
    Niveau de gravité : Précautions
    • Allaitement
    • Femme susceptible d'être enceinte
    • Grossesse
    • Homme en âge de procréer
    • Insuffisance hépatique
    • Insuffisance rénale légère à modérée
    • Sujet entre 12 et 18 ans

    Interactions médicamenteuses

    III Haut
    Niveau de gravité : Association déconseillée

    Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants

    Risques et mécanismesDiminution de l'absorption de certains autres médicaments ingérés simultanément.
    Conduite à tenirPrendre les topiques ou antiacides, adsorbants à distance de ces substances (plus de 2 heures, si possible).
    II Modéré
    Niveau de gravité : Précaution d'emploi

    Médicaments administrés par voie orale + Colestipol

    Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices

    Risques et mécanismesLa prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément.
    Conduite à tenirD'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible.
    I Bas
    Niveau de gravité : A prendre en compte

    Médicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol)

    Risques et mécanismesAvec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif.
    Conduite à tenirEviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.

    Grossesse et allaitement

    Contre-indications et précautions d'emploi
    Grossesse (mois)Allaitement
    123456789
    RisquesIIII

    II Précaution

    Fertilité et Grossesse

    • Utiliser chez l'homme une contraception efficace pdt le trt puis pdt 3 mois après l'arrêt du trt
    • Utiliser chez la femme une contraception efficace avant la mise en route du traitement

    Risques liés au traitement

    • Risque de neuropathie périphérique
    • Risque de thrombopénie
    • Risque de tremblement
    • Risque de trouble digestif

    Surveillances du patient

    • Surveillance des plaquettes pendant le traitement
    • Surveillance du taux sanguin de vitamine B12 pendant le traitement
    • Surveillance neurologique pendant le traitement

    Mesures à associer au traitement

    • Interrompre l'allaitement pendant le traitement

    Effets indésirables

    SystèmesFréquence de moyenne à élevée (?1/1 000)Fréquence basse (Fréquence inconnue
    DIVERS
  • Frisson (Fréquent)
  • Asthénie (Fréquent)
  • Fatigue (Fréquent)
  • HÉMATOLOGIE
  • Thrombopénie (Fréquent)
  • NUTRITION, MÉTABOLISME
  • Appétit diminué (Très fréquent)
  • Poids (diminution) (Très fréquent)
  • ORL, STOMATOLOGIE
  • Sensation de vertige (Fréquent)
  • PSYCHIATRIE
  • Dépression (Fréquent)
  • Insomnie (Fréquent)
  • Libido (diminution) (Fréquent)
  • Trouble cognitif
  • SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE
  • Malaise (Fréquent)
  • SYSTÈME DIGESTIF
  • Flatulence (Très fréquent)
  • Distension abdominale (Fréquent)
  • Diarrhée (Très fréquent)
  • Nausée (Fréquent)
  • Constipation (Fréquent)
  • Douleur abdominale (Très fréquent)
  • Vomissement (Fréquent)
  • Dyspepsie (Fréquent)
  • Trouble abdominal (Fréquent)
  • SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE
  • Spasme musculaire (Fréquent)
  • Faiblesse musculaire (Fréquent)
  • SYSTÈME NERVEUX
  • Céphalée (Fréquent)
  • Trouble de la conduction nerveuse (Fréquent)
  • Amnésie (Fréquent)
  • Tremblement (Très fréquent)
  • Hypoesthésie (Fréquent)
  • Ataxie (Fréquent)
  • Neuropathie périphérique (Fréquent)
  • Paresthésie (Fréquent)
  • Trouble neuropsychique
  • Trouble neurologique
  • Voir aussi les substances

    Miglustat

    Chimie
    IUPAC(2R,3R,4R,5S)-1-butyl-2-(hydroxyméthyl)pipéridine-3,4,5-triol
    Posologie
    Defined Daily Dose (WHO)
    Oral:0.3 g
    Actualités liées1
    Presse - CGU - Données personnelles - Politique cookies - Mentions légales - Contact webmaster