Substance active miglustat

Mise à jour : 16 janvier 2013

Miglustat : Mécanisme d'action

Le miglustat est un inhibiteur de la glucosyl-céramide synthétase, enzyme responsable de la première étape de la synthèse de la plupart des glucolipides. In vitro, la glucosyl-céramide synthétase est inhibée par le miglustat avec une IC50 de 20-37 µM. De plus, l'activité inhibitrice sur une glucosyl-céramidase non lysosomiale a été démontrée expérimentalement in vitro. L'action inhibitrice sur la glucosyl-céramide synthétase justifie l'utilisation d'une thérapie de réduction du substrat pour le traitement de la maladie de Gaucher.

La maladie de Gaucher est un désordre métabolique héréditaire lié à l'absence de dégradation des glucosyl-céramides, avec stockage lysosomal de cette substance et une pathologie étendue.

La maladie de Niemann-Pick de type C est une maladie neurodégénérative, très rare, presque toujours progressive et pouvant être létale, caractérisée par une circulation lipidique intracellulaire altérée. Les manifestations neurologiques sont considérées comme secondaires à une accumulation anormale de glycosphingolipides dans les cellules neuronales et gliales.

Les données montrent que le traitement par miglustat peut réduire la progression des symptômes neurologiques cliniquement pertinents chez les patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C.

Miglustat : Cas d'usage

Le miglustat est utilisé dans la prise en charge de :
  • maladies de Gaucher,
  • maladies de Niemann-Pick.
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