Substance active migalastat

À propos de la substance
Mise à jour : 26 janvier 2018

Migalastat : Mécanisme d'action

Certaines mutations du gène GLA peuvent conduire à la production de formes mutantes instables et anormalement repliées de l'α-Gal A. Le migalastat est un chaperon pharmacologique conçu pour se fixer de manière sélective et réversible avec une forte affinité sur les sites actifs de certaines formes mutantes de l'α-Gal A, dont les génotypes sont définis comme étant des mutations sensibles. La fixation du migalastat stabilise ces formes mutantes de l'α-Gal A dans le réticulum endoplasmique et facilite leur transfert vers les lysosomes où la dissociation du migalastat rétablit l'activité de l'α-Gal A, entraînant le catabolisme du GL-3 et des substrats associés.

Migalastat : Cas d'usage

Le migalastat est utilisé dans la prise en charge de la maladie de Fabry.

Gammes contenant la substance

Fiches DCI VIDAL
Mise à jour : 21 février 2023

MIGALASTAT (chlorhydrate) 123 mg gél

ATCRisque sur la grossesse et l'allaitementSportVigilance
A VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME
A16 AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16A AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16AX DIVERS MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16AX14 MIGALASTAT
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

IIPrécaution

Indications et modalités d'administration

MIGALASTAT (chlorhydrate) 123 mg gél

Indications

Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :

  • Maladie de Fabry

Posologie

Unité de prise
gélule
  • migalastat (chlorhydrate) : 123 mg
Modalités d'administration
  • Voie orale
  • Administrer au moins 2 heures avant le repas ou plus de 2 heures après le repas
  • Administrer entier
  • Administrer toujours à la même heure
  • En cas d'oubli : ne pas prendre la dose si oubli > 12 heures
  • En cas d'oubli : prendre la dose si oubli ≤ 12 heures
  • Ne pas administrer pendant 2 jours consécutifs
  • Traitement à réévaluer en cas de persistance ou d'aggravation des symptômes ou de la pathologie
Posologie
Patient à partir de 16 an(s)
  • Patient quel que soit le poids
  • Maladie de Fabry
  • Posologie standard
  • 1 gélule 1 fois par 48 heures

Administration

Précautions particulières à prendre lors de l'administration de ce médicament :

  • Administrer au moins 2 heures avant le repas ou plus de 2 heures après le repas
  • Administrer toujours à la même heure

Mises en garde

  • Administrer entier
  • En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 12 heures
  • Ne pas administrer pendant 2 jours consécutifs
  • Ne pas associer à une enzymothérapie substitutive
  • Réservé au sujet de plus de 16 ans
  • S'assurer que le patient est porteur de mutations sensibles à ce traitement
  • Traitement à réévaluer en cas de persistance ou d'aggravation des symptômes ou de la pathologie
  • Utiliser chez la femme une contraception efficace avant la mise en route du traitement

Surveillances du traitement

  • Surveillance de la fonction rénale tous les 6 mois pendant le traitement
  • Surveillance des marqueurs biochimiques tous les 6 mois pendant le traitement
  • Surveillance échographique cardiaque tous les 6 mois pendant le traitement
  • Surveillance par un médecin spécialisé pendant le traitement

Informations relatives à la sécurité du patient

MIGALASTAT (chlorhydrate) 123 mg gél
Niveau de risque : XCritiqueIIIElevéIIModéréIBas

Interactions médicamenteuses

IIModéré
Niveau de gravité: Précaution d'emploi
Médicaments administrés par voie orale + Colestipol
Risques et mécanismesLa prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément.
Conduite à tenirD'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible.
Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices
Risques et mécanismesLa prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément.
Conduite à tenirD'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible.
Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants
Risques et mécanismesDiminution de l'absorption de ces substances.
Conduite à tenirPar mesure de précaution, il convient de prendre ces topiques ou antiacides à distance de tout autre médicament (plus de 2 heures, si possible).
IBas
Niveau de gravité: A prendre en compte
Médicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol)
Risques et mécanismesAvec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif.
Conduite à tenirEviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.

Contre-indications

XCritique
Niveau de gravité: Contre-indication absolue
  • Hypersensibilité à l'un des composants

Précautions

IIModéré
Niveau de gravité: Précaution
  • Femme susceptible d'être enceinte
  • Insuffisance rénale sévère : clairance de la créatinine < 30 ml/min
  • Sujet de moins de 16 ans
  • Allaitement
  • Grossesse

Grossesse et allaitement

Contre-indications et precautions d'emploi
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

IIPrécaution

Effets indésirables

SystèmesFréquence de moyenne à élevée(≥1/1 000)Fréquence basse (<1/1 000)Fréquence inconnue
ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRECPK (augmentation) (Fréquent)
Protéinurie (Fréquent)
DERMATOLOGIEEruption cutanée (Fréquent)
Prurit (Fréquent)
DIVERSDouleur (Fréquent)
Douleur des extrémités (Fréquent)
Fatigue (Fréquent)
NUTRITION, MÉTABOLISMEPoids (augmentation) (Fréquent)
ORL, STOMATOLOGIEEpistaxis (Fréquent)
Hyposialie (Fréquent)
Sensation de vertige (Fréquent)
Vertige (Fréquent)
PSYCHIATRIEDépression (Fréquent)
SYSTÈME CARDIOVASCULAIREPalpitation (Fréquent)
SYSTÈME DIGESTIFConstipation (Fréquent)
Défécation impérieuse (Fréquent)
Diarrhée (Fréquent)
Douleur abdominale (Fréquent)
Dyspepsie (Fréquent)
Nausée (Fréquent)
SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUEDouleur musculaire (Fréquent)
Spasme musculaire (Fréquent)
Torticolis spasmodique (Fréquent)
SYSTÈME NERVEUXCéphalée (Très fréquent)
Hypoesthésie (Fréquent)
Paresthésie (Fréquent)
SYSTÈME RESPIRATOIREDyspnée (Fréquent)

Voir aussi les substances

Migalastat chlorhydrate

Détails sur les substances
Chimie
IUPACchlorhydrate de (+)-(2R,3S,4R,5S)-2-(hydroxyméthyl)pipéridine-3,4,5-triol
Synonymesmigalastat hydrochloride
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