Certaines mutations du gène GLA peuvent conduire à la production de formes mutantes instables et anormalement repliées de l'α-Gal A. Le migalastat est un chaperon pharmacologique conçu pour se fixer de manière sélective et réversible avec une forte affinité sur les sites actifs de certaines formes mutantes de l'α-Gal A, dont les génotypes sont définis comme étant des mutations sensibles. La fixation du migalastat stabilise ces formes mutantes de l'α-Gal A dans le réticulum endoplasmique et facilite leur transfert vers les lysosomes où la dissociation du migalastat rétablit l'activité de l'α-Gal A, entraînant le catabolisme du GL-3 et des substrats associés.
Les fiches DCI Vidal constituent une base de connaissances pharmacologiques et thérapeutiques, proposée aux professionnels de santé, en complément des documents réglementaires publiés.
MIGALASTAT (chlorhydrate) 123 mg gél
Dernière modification : 16/07/2024 - Révision : 16/07/2024
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A - VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME A16 - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16A - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16AX - DIVERS MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16AX14 - MIGALASTAT |
| Risque sur la grossesse et l'allaitement | Dopant | Vigilance | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATIONMIGALASTAT (chlorhydrate) 123 mg gélIndications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Maladie de Fabry
PosologieUnité de prisegélule- migalastat (chlorhydrate) : 123 mg
Modalités d'administration- Voie orale
- Administrer au moins 2 heures avant le repas ou plus de 2 heures après le repas
- Administrer entier
- Administrer toujours à la même heure
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 12 heures
- Ne pas administrer pendant 2 jours consécutifs
Posologie Patient à partir de 12 an(s) - Poids >= 45 kg
- Maladie de Fabry
- Posologie standard
- 1 gélule 1 fois par 48 heures
Modalités d'administration du traitement- Administrer au moins 2 heures avant le repas ou plus de 2 heures après le repas
- Administrer entier
- Administrer toujours à la même heure
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 12 heures
- Ne pas administrer pendant 2 jours consécutifs
- Réservé à l'adulte et à l'enfant de plus de 12 ans
- Traitement à réévaluer en cas de persistance ou d'aggravation des symptômes ou de la pathologie
Indications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Maladie de Fabry
PosologieUnité de prisegélule- migalastat (chlorhydrate) : 123 mg
Modalités d'administration- Voie orale
- Administrer au moins 2 heures avant le repas ou plus de 2 heures après le repas
- Administrer entier
- Administrer toujours à la même heure
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 12 heures
- Ne pas administrer pendant 2 jours consécutifs
Posologie Patient à partir de 12 an(s) - Poids >= 45 kg
- Maladie de Fabry
- Posologie standard
- 1 gélule 1 fois par 48 heures
Unité de prisegélule- migalastat (chlorhydrate) : 123 mg
Modalités d'administration- Voie orale
- Administrer au moins 2 heures avant le repas ou plus de 2 heures après le repas
- Administrer entier
- Administrer toujours à la même heure
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 12 heures
- Ne pas administrer pendant 2 jours consécutifs
Posologie Patient à partir de 12 an(s) - Poids >= 45 kg
- Maladie de Fabry
- Posologie standard
- 1 gélule 1 fois par 48 heures
- Voie orale
- Administrer au moins 2 heures avant le repas ou plus de 2 heures après le repas
- Administrer entier
- Administrer toujours à la même heure
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 12 heures
- Ne pas administrer pendant 2 jours consécutifs
Posologie Patient à partir de 12 an(s) - Poids >= 45 kg
- Maladie de Fabry
- Posologie standard
- 1 gélule 1 fois par 48 heures
- Poids >= 45 kg
- Maladie de Fabry
- Posologie standard
- 1 gélule 1 fois par 48 heures
Modalités d'administration du traitement- Administrer au moins 2 heures avant le repas ou plus de 2 heures après le repas
- Administrer entier
- Administrer toujours à la même heure
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 12 heures
- Ne pas administrer pendant 2 jours consécutifs
- Réservé à l'adulte et à l'enfant de plus de 12 ans
- Traitement à réévaluer en cas de persistance ou d'aggravation des symptômes ou de la pathologie
INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENTMIGALASTAT (chlorhydrate) 123 mg gélNiveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas
Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Enfant de moins de 12 ans
- Femme susceptible d'être enceinte
- Grossesse
- Insuffisance rénale sévère : clairance de la créatinine < 30 ml/min
- Sujet de moins de 45 kg
Interactions médicamenteusesIII Haut Niveau de gravité : Association déconseillée Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants
Risques et mécanismes Diminution de l'absorption de certains autres médicaments ingérés simultanément. Conduite à tenir Prendre les topiques ou antiacides, adsorbants à distance de ces substances (plus de 2 heures, si possible).
II Modéré Niveau de gravité : Précaution d'emploi Médicaments administrés par voie orale + Colestipol
Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices
Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible.
I Bas Niveau de gravité : A prendre en compte Médicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol)
Risques et mécanismes Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. Conduite à tenir Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.
Interactions alimentaires, phytothérapeutiques et médicamenteuses- Interaction alimentaire : aliments et boissons contenant de la caféine
Grossesse et allaitement
Contre-indications et précautions d'emploi Grossesse (mois) Allaitement 1 2 3 4 5 6 7 8 9 Risques II II II Précaution
Fertilité et Grossesse- Utiliser chez la femme une contraception efficace avant la mise en route du traitement
Surveillances du patient- Surveillance de la fonction rénale tous les 6 mois pendant le traitement
- Surveillance des marqueurs biochimiques tous les 6 mois pendant le traitement
- Surveillance échographique cardiaque tous les 6 mois pendant le traitement
Mesures à associer au traitement- Ne pas associer à une enzymothérapie substitutive
Information des professionnels de santé et des patients- S'assurer que le patient est porteur de mutations sensibles à ce traitement
Effets indésirables
Systèmes Fréquence de moyenne à élevée (≥1/1 000) Fréquence basse (<1/1 000) Fréquence inconnue ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE CPK (augmentation) (Fréquent)
Protéinurie (Fréquent)
DERMATOLOGIE Prurit (Fréquent)
Eruption cutanée (Fréquent)
DIVERS Douleur (Fréquent)
Douleur des extrémités (Fréquent)
Fatigue (Fréquent)
NUTRITION, MÉTABOLISME Poids (augmentation) (Fréquent)
ORL, STOMATOLOGIE Vertige (Fréquent)
Epistaxis (Fréquent)
Sécheresse buccale (Fréquent)
Sensation de vertige (Fréquent)
PSYCHIATRIE Dépression (Fréquent)
SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE Palpitation (Fréquent)
SYSTÈME DIGESTIF Douleur abdominale (Fréquent)
Défécation impérieuse (Fréquent)
Diarrhée (Fréquent)
Nausée (Fréquent)
Constipation (Fréquent)
Dyspepsie (Fréquent)
SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE Torticolis (Fréquent)
Spasme musculaire (Fréquent)
Douleur musculaire (Fréquent)
SYSTÈME NERVEUX Céphalée (Très fréquent)
Hypoesthésie (Fréquent)
Paresthésie (Fréquent)
SYSTÈME RESPIRATOIRE Dyspnée (Fréquent)
| Niveau de risque : | X Critique | III Haut | II Modéré | I Bas |
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Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
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PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Enfant de moins de 12 ans
- Femme susceptible d'être enceinte
- Grossesse
- Insuffisance rénale sévère : clairance de la créatinine < 30 ml/min
- Sujet de moins de 45 kg
Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Enfant de moins de 12 ans
- Femme susceptible d'être enceinte
- Grossesse
- Insuffisance rénale sévère : clairance de la créatinine < 30 ml/min
- Sujet de moins de 45 kg
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Interactions médicamenteusesIII Haut Niveau de gravité : Association déconseillée Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants
Risques et mécanismes Diminution de l'absorption de certains autres médicaments ingérés simultanément. Conduite à tenir Prendre les topiques ou antiacides, adsorbants à distance de ces substances (plus de 2 heures, si possible).
II Modéré Niveau de gravité : Précaution d'emploi Médicaments administrés par voie orale + Colestipol
Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices
Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible.
I Bas Niveau de gravité : A prendre en compte Médicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol)
Risques et mécanismes Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. Conduite à tenir Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.
Niveau de gravité : Association déconseillée Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants
Risques et mécanismes Diminution de l'absorption de certains autres médicaments ingérés simultanément. Conduite à tenir Prendre les topiques ou antiacides, adsorbants à distance de ces substances (plus de 2 heures, si possible).
Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants | |
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| Risques et mécanismes | Diminution de l'absorption de certains autres médicaments ingérés simultanément. |
| Conduite à tenir | Prendre les topiques ou antiacides, adsorbants à distance de ces substances (plus de 2 heures, si possible). |
Niveau de gravité : Précaution d'emploi Médicaments administrés par voie orale + Colestipol
Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices
Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible.
Médicaments administrés par voie orale + Colestipol Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices | |
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| Risques et mécanismes | La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. |
| Conduite à tenir | D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible. |
Niveau de gravité : A prendre en compte Médicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol)
Risques et mécanismes Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. Conduite à tenir Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.
Médicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol) | |
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| Risques et mécanismes | Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. |
| Conduite à tenir | Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen. |
Interactions alimentaires, phytothérapeutiques et médicamenteuses- Interaction alimentaire : aliments et boissons contenant de la caféine
Grossesse et allaitement
| Contre-indications et précautions d'emploi | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Fertilité et Grossesse- Utiliser chez la femme une contraception efficace avant la mise en route du traitement
Surveillances du patient- Surveillance de la fonction rénale tous les 6 mois pendant le traitement
- Surveillance des marqueurs biochimiques tous les 6 mois pendant le traitement
- Surveillance échographique cardiaque tous les 6 mois pendant le traitement
Mesures à associer au traitement- Ne pas associer à une enzymothérapie substitutive
Information des professionnels de santé et des patients- S'assurer que le patient est porteur de mutations sensibles à ce traitement
Effets indésirables
| Systèmes | Fréquence de moyenne à élevée (≥1/1 000) | Fréquence basse (<1/1 000) | Fréquence inconnue |
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| ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE | |||
| DERMATOLOGIE | |||
| DIVERS | |||
| NUTRITION, MÉTABOLISME | |||
| ORL, STOMATOLOGIE | |||
| PSYCHIATRIE | |||
| SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE | |||
| SYSTÈME DIGESTIF | |||
| SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE | |||
| SYSTÈME NERVEUX | |||
| SYSTÈME RESPIRATOIRE |
Voir aussi les substances
Migalastat chlorhydrate
Chimie
| IUPAC | chlorhydrate de (+)-(2R,3S,4R,5S)-2-(hydroxyméthyl)pipéridine-3,4,5-triol |
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| Synonymes | migalastat hydrochloride |
Posologie
| Defined Daily Dose (WHO) |
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