Substance active migalastat

Mise à jour : 26 janvier 2018

Migalastat : Mécanisme d'action

Certaines mutations du gène GLA peuvent conduire à la production de formes mutantes instables et anormalement repliées de l'α-Gal A. Le migalastat est un chaperon pharmacologique conçu pour se fixer de manière sélective et réversible avec une forte affinité sur les sites actifs de certaines formes mutantes de l'α-Gal A, dont les génotypes sont définis comme étant des mutations sensibles. La fixation du migalastat stabilise ces formes mutantes de l'α-Gal A dans le réticulum endoplasmique et facilite leur transfert vers les lysosomes où la dissociation du migalastat rétablit l'activité de l'α-Gal A, entraînant le catabolisme du GL-3 et des substrats associés.

Migalastat : Cas d'usage

Le migalastat est utilisé dans la prise en charge de la maladie de Fabry.

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