À propos de la substance
Mise à jour : 26 janvier 2018
Migalastat : Mécanisme d'action
Certaines mutations du gène GLA peuvent conduire à la production de formes mutantes instables et anormalement repliées de l'α-Gal A. Le migalastat est un chaperon pharmacologique conçu pour se fixer de manière sélective et réversible avec une forte affinité sur les sites actifs de certaines formes mutantes de l'α-Gal A, dont les génotypes sont définis comme étant des mutations sensibles. La fixation du migalastat stabilise ces formes mutantes de l'α-Gal A dans le réticulum endoplasmique et facilite leur transfert vers les lysosomes où la dissociation du migalastat rétablit l'activité de l'α-Gal A, entraînant le catabolisme du GL-3 et des substrats associés.
Migalastat : Cas d'usage
Le migalastat est utilisé dans la prise en charge de la maladie de Fabry.
Gammes contenant la substance
Fiches DCI VIDAL
Mise à jour
: 21 février 2023
MIGALASTAT (chlorhydrate) 123 mg gél
| ATC | Risque sur la grossesse et l'allaitement | Sport | Vigilance | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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A VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME A16 AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16A AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16AX DIVERS MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16AX14 MIGALASTAT |
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Indications et modalités d'administrationMIGALASTAT (chlorhydrate) 123 mg gélIndications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Maladie de Fabry
Posologie
Unité de prise gélule - migalastat (chlorhydrate) : 123 mg
Modalités d'administration - Voie orale
- Administrer au moins 2 heures avant le repas ou plus de 2 heures après le repas
- Administrer entier
- Administrer toujours à la même heure
- En cas d'oubli : ne pas prendre la dose si oubli > 12 heures
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli ≤ 12 heures
- Ne pas administrer pendant 2 jours consécutifs
- Traitement à réévaluer en cas de persistance ou d'aggravation des symptômes ou de la pathologie
Posologie Patient à partir de 16 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Maladie de Fabry
- Posologie standard
- 1 gélule 1 fois par 48 heures
Administration
Précautions particulières à prendre lors de l'administration de ce médicament :
- Administrer au moins 2 heures avant le repas ou plus de 2 heures après le repas
- Administrer toujours à la même heure
Mises en garde- Administrer entier
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 12 heures
- Ne pas administrer pendant 2 jours consécutifs
- Ne pas associer à une enzymothérapie substitutive
- Réservé au sujet de plus de 16 ans
- S'assurer que le patient est porteur de mutations sensibles à ce traitement
- Traitement à réévaluer en cas de persistance ou d'aggravation des symptômes ou de la pathologie
- Utiliser chez la femme une contraception efficace avant la mise en route du traitement
Surveillances du traitement- Surveillance de la fonction rénale tous les 6 mois pendant le traitement
- Surveillance des marqueurs biochimiques tous les 6 mois pendant le traitement
- Surveillance échographique cardiaque tous les 6 mois pendant le traitement
- Surveillance par un médecin spécialisé pendant le traitement
Indications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Maladie de Fabry
Posologie
Unité de prise gélule - migalastat (chlorhydrate) : 123 mg
Modalités d'administration - Voie orale
- Administrer au moins 2 heures avant le repas ou plus de 2 heures après le repas
- Administrer entier
- Administrer toujours à la même heure
- En cas d'oubli : ne pas prendre la dose si oubli > 12 heures
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli ≤ 12 heures
- Ne pas administrer pendant 2 jours consécutifs
- Traitement à réévaluer en cas de persistance ou d'aggravation des symptômes ou de la pathologie
Posologie Patient à partir de 16 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Maladie de Fabry
- Posologie standard
- 1 gélule 1 fois par 48 heures
- Voie orale
- Administrer au moins 2 heures avant le repas ou plus de 2 heures après le repas
- Administrer entier
- Administrer toujours à la même heure
- En cas d'oubli : ne pas prendre la dose si oubli > 12 heures
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli ≤ 12 heures
- Ne pas administrer pendant 2 jours consécutifs
- Traitement à réévaluer en cas de persistance ou d'aggravation des symptômes ou de la pathologie
Posologie Patient à partir de 16 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Maladie de Fabry
- Posologie standard
- 1 gélule 1 fois par 48 heures
Patient à partir de 16 an(s)
- Patient quel que soit le poids
- Maladie de Fabry
- Posologie standard
- 1 gélule 1 fois par 48 heures
Administration
Précautions particulières à prendre lors de l'administration de ce médicament :
- Administrer au moins 2 heures avant le repas ou plus de 2 heures après le repas
- Administrer toujours à la même heure
Mises en garde- Administrer entier
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 12 heures
- Ne pas administrer pendant 2 jours consécutifs
- Ne pas associer à une enzymothérapie substitutive
- Réservé au sujet de plus de 16 ans
- S'assurer que le patient est porteur de mutations sensibles à ce traitement
- Traitement à réévaluer en cas de persistance ou d'aggravation des symptômes ou de la pathologie
- Utiliser chez la femme une contraception efficace avant la mise en route du traitement
Surveillances du traitement- Surveillance de la fonction rénale tous les 6 mois pendant le traitement
- Surveillance des marqueurs biochimiques tous les 6 mois pendant le traitement
- Surveillance échographique cardiaque tous les 6 mois pendant le traitement
- Surveillance par un médecin spécialisé pendant le traitement
Informations relatives à la sécurité du patientMIGALASTAT (chlorhydrate) 123 mg gélNiveau de risque : XCritique IIIElevé IIModéré IBas
Interactions médicamenteusesIIModéréNiveau de gravité: Précaution d'emploiMédicaments administrés par voie orale + Colestipol Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible. Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible. Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants Risques et mécanismes Diminution de l'absorption de ces substances.
Conduite à tenir Par mesure de précaution, il convient de prendre ces topiques ou antiacides à distance de tout autre médicament (plus de 2 heures, si possible).
IBasNiveau de gravité: A prendre en compteMédicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol) Risques et mécanismes Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. Conduite à tenir Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.
Contre-indicationsXCritiqueNiveau de gravité: Contre-indication absolue- Hypersensibilité à l'un des composants
PrécautionsIIModéréNiveau de gravité: Précaution- Femme susceptible d'être enceinte
- Insuffisance rénale sévère : clairance de la créatinine < 30 ml/min
- Sujet de moins de 16 ans
- Allaitement
- Grossesse
Grossesse et allaitement
Contre-indications et precautions d'emploi Grossesse (mois) Allaitement 1 2 3 4 5 6 7 8 9 Risques II II IIPrécaution
Effets indésirables
Systèmes Fréquence de moyenne à élevée(≥1/1 000) Fréquence basse (<1/1 000) Fréquence inconnue ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE CPK (augmentation) (Fréquent)
Protéinurie (Fréquent) DERMATOLOGIE Eruption cutanée (Fréquent)
Prurit (Fréquent) DIVERS Douleur (Fréquent)
Douleur des extrémités (Fréquent)
Fatigue (Fréquent) NUTRITION, MÉTABOLISME Poids (augmentation) (Fréquent) ORL, STOMATOLOGIE Epistaxis (Fréquent)
Hyposialie (Fréquent)
Sensation de vertige (Fréquent)
Vertige (Fréquent) PSYCHIATRIE Dépression (Fréquent) SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE Palpitation (Fréquent) SYSTÈME DIGESTIF Constipation (Fréquent)
Défécation impérieuse (Fréquent)
Diarrhée (Fréquent)
Douleur abdominale (Fréquent)
Dyspepsie (Fréquent)
Nausée (Fréquent) SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE Douleur musculaire (Fréquent)
Spasme musculaire (Fréquent)
Torticolis spasmodique (Fréquent) SYSTÈME NERVEUX Céphalée (Très fréquent)
Hypoesthésie (Fréquent)
Paresthésie (Fréquent) SYSTÈME RESPIRATOIRE Dyspnée (Fréquent)
| Niveau de risque : | XCritique | IIIElevé | IIModéré | IBas |
|---|
Interactions médicamenteusesIIModéréNiveau de gravité: Précaution d'emploiMédicaments administrés par voie orale + Colestipol Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible. Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible. Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants Risques et mécanismes Diminution de l'absorption de ces substances.
Conduite à tenir Par mesure de précaution, il convient de prendre ces topiques ou antiacides à distance de tout autre médicament (plus de 2 heures, si possible).
IBasNiveau de gravité: A prendre en compteMédicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol) Risques et mécanismes Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. Conduite à tenir Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.
IIModéré
Niveau de gravité: Précaution d'emploiMédicaments administrés par voie orale + Colestipol Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible. Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible. Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants Risques et mécanismes Diminution de l'absorption de ces substances.
Conduite à tenir Par mesure de précaution, il convient de prendre ces topiques ou antiacides à distance de tout autre médicament (plus de 2 heures, si possible).
| Médicaments administrés par voie orale + Colestipol | |
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| Risques et mécanismes | La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. |
| Conduite à tenir | D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible. |
| Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices | |
| Risques et mécanismes | La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. |
| Conduite à tenir | D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible. |
| Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants | |
| Risques et mécanismes | Diminution de l'absorption de ces substances. |
| Conduite à tenir | Par mesure de précaution, il convient de prendre ces topiques ou antiacides à distance de tout autre médicament (plus de 2 heures, si possible). |
IBas
Niveau de gravité: A prendre en compteMédicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol) Risques et mécanismes Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. Conduite à tenir Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.
| Médicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol) | |
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| Risques et mécanismes | Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. |
| Conduite à tenir | Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen. |
Contre-indicationsXCritiqueNiveau de gravité: Contre-indication absolue- Hypersensibilité à l'un des composants
XCritique
Niveau de gravité: Contre-indication absolue- Hypersensibilité à l'un des composants
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PrécautionsIIModéréNiveau de gravité: Précaution- Femme susceptible d'être enceinte
- Insuffisance rénale sévère : clairance de la créatinine < 30 ml/min
- Sujet de moins de 16 ans
- Allaitement
- Grossesse
IIModéré
Niveau de gravité: Précaution- Femme susceptible d'être enceinte
- Insuffisance rénale sévère : clairance de la créatinine < 30 ml/min
- Sujet de moins de 16 ans
- Allaitement
- Grossesse
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Grossesse et allaitement
| Contre-indications et precautions d'emploi | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Effets indésirables
| Systèmes | Fréquence de moyenne à élevée(≥1/1 000) | Fréquence basse (<1/1 000) | Fréquence inconnue |
|---|---|---|---|
| ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE | CPK (augmentation) (Fréquent) Protéinurie (Fréquent) | ||
| DERMATOLOGIE | Eruption cutanée (Fréquent) Prurit (Fréquent) | ||
| DIVERS | Douleur (Fréquent) Douleur des extrémités (Fréquent) Fatigue (Fréquent) | ||
| NUTRITION, MÉTABOLISME | Poids (augmentation) (Fréquent) | ||
| ORL, STOMATOLOGIE | Epistaxis (Fréquent) Hyposialie (Fréquent) Sensation de vertige (Fréquent) Vertige (Fréquent) | ||
| PSYCHIATRIE | Dépression (Fréquent) | ||
| SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE | Palpitation (Fréquent) | ||
| SYSTÈME DIGESTIF | Constipation (Fréquent) Défécation impérieuse (Fréquent) Diarrhée (Fréquent) Douleur abdominale (Fréquent) Dyspepsie (Fréquent) Nausée (Fréquent) | ||
| SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE | Douleur musculaire (Fréquent) Spasme musculaire (Fréquent) Torticolis spasmodique (Fréquent) | ||
| SYSTÈME NERVEUX | Céphalée (Très fréquent) Hypoesthésie (Fréquent) Paresthésie (Fréquent) | ||
| SYSTÈME RESPIRATOIRE | Dyspnée (Fréquent) |
Voir aussi les substances
Migalastat chlorhydrate
Détails sur les substances
Chimie
| IUPAC | chlorhydrate de (+)-(2R,3S,4R,5S)-2-(hydroxyméthyl)pipéridine-3,4,5-triol |
|---|---|
| Synonymes | migalastat hydrochloride |
