À propos de Idursulfase
Mise à jour : 16 janvier 2013
Idursulfase : Mécanisme d'action

L'idursulfase est une forme purifiée de l'enzyme lysosomale iduronate-2-sulfatase. Elle est produite à partir d'une lignée cellulaire humaine lui conférant un profil de glycosylation humain analogue à celui de l'enzyme produite naturellement. L'idursulfase est secrétée sous la forme d'une glycoprotéine de 525 acides aminés contenant 8 sites de glycosylation N-liés occupés par des chaînes d'oligosaccharides de type complexe, hybride et riche en mannose. L'idursulfase a un poids moléculaire d'environ 76 kD.

Le syndrome de Hunter est une affection liée au chromosome X due à un déficit en iduronate-2-sulfatase (enzyme lysosomale). L'iduronate-2-sulfatase joue un rôle dans le catabolisme du dermatane sulfate et de l'héparane sulfate (glycosaminoglycanes - GAG) en clivant les portions sulfate liées à l'oligosaccharide. Du fait de l'absence ou du déficit de l'iduronate-2-sulfatase chez les patients atteints du syndrome de Hunter, les glycosaminoglycanes s'accumulent progressivement dans les cellules, conduisant à un engorgement cellulaire, une organomégalie, une destruction des tissus et un dysfonctionnement des fonctions organiques.

Le traitement par idursulfase par voie intraveineuse des patients atteints du syndrome de Hunter permet la capture de l'enzyme exogène dans les lysosomes cellulaires. Les résidus mannose-6-phosphate (M6P) des chaînes d'oligosaccharides permettent une liaison spécifique de l'enzyme aux récepteurs du M6P de la surface cellulaire, entraînant une internalisation cellulaire de l'enzyme, un ciblage vers les lysosomes intracellulaires et le catabolisme ultérieur des GAG accumulés. 

Gammes contenant la substance
Fiche DCI Vidal

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Idursulfase 2 mg/ml solution à diluer pour perfusion

Dernière modification : 12/09/2022 - Révision : 28/11/2022

ATCRisque sur la grossesse et l'allaitementDopantVigilance
A - VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME
A16 - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16A - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16AB - ENZYMES
A16AB09 - IDURSULFASE
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

II Précaution

INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATION

IDURSULFASE 2 mg/ml sol diluer p perf

Indications

Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :

  • Syndrome de Hunter

Posologie

Unité de prise
ml
  • idursulfase : 2 mg
Modalités d'administration
  • Voie intraveineuse (en perfusion)
  • A diluer avant administration
  • Administrer par perfusion intraveineuse de 3 heures
Posologie
Patient à partir de 30 mois
  • Patient quel que soit le poids
  • Patient de sexe masculin
  • Syndrome de Hunter
  • Posologie standard
  • 0,5 mg/kg 1 fois par semaine

Modalités d'administration du traitement

  • Administrer par perfusion intraveineuse de 3 heures

Incompatibilités physico-chimiques

  • Compatibilité avec certains solvants
  • Incompatibilité avec tous les médicaments

INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENT

IDURSULFASE 2 mg/ml sol diluer p perf
Niveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas

Contre-indications

X Critique
Niveau de gravité : Contre-indication absolue
  • Hypersensibilité à l'un des composants

Précautions

II Modéré
Niveau de gravité : Précautions
  • Allaitement
  • Enfant de moins de 15 ans
  • Femme
  • Grossesse
  • Hypersensibilité à la substance active, antécédent (d')
  • Insuffisance hépatique
  • Insuffisance rénale
  • Insuffisance respiratoire aiguë sévère
  • Oxygénothérapie
  • Patient avec génotype comportant une délétion totale ou un grand réarrangement
  • Pneumopathie sévère
  • Sujet âgé

Interactions médicamenteuses

Se référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit

Grossesse et allaitement

Contre-indications et précautions d'emploi
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

II Précaution

Risques liés au traitement

  • Risque de formation d'anticorps
  • Risque de réaction d'hypersensibilité
  • Risque de réaction liée à la perfusion

Surveillances du patient

  • Surveillance médicale avec disponibilité de matériel de réanimation pendant le traitement
  • Surveillance par un médecin spécialisé pendant le traitement

Mesures à associer au traitement

  • A diluer avant administration
  • Traçabilité recommandée

Traitement à arrêter définitivement en cas de...

  • Traitement à arrêter en cas d'apparition de réaction d'hypersensibilité

Information des professionnels de santé et des patients

  • Info prof de santé : n'envisager l'admin à domicile que pour le patient qui tolère bien leur perf

Effets indésirables

SystèmesFréquence de moyenne à élevée (?1/1 000)Fréquence basse (Fréquence inconnue
ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE
  • Anticorps (production)
  • Anticorps spécifique à la substance
  • DERMATOLOGIE
  • Erythème cutané (Très fréquent)
  • Urticaire (Très fréquent)
  • Eruption cutanée (Très fréquent)
  • Prurit (Très fréquent)
  • Réaction cutanée
  • DIVERS
  • Fièvre (Très fréquent)
  • Oedème périphérique (Fréquent)
  • Oedème de la face (Fréquent)
  • Douleur thoracique (Très fréquent)
  • IMMUNO-ALLERGOLOGIE
  • Réaction anaphylactoïde
  • Réaction anaphylactique
  • INSTRUMENTATION
  • Réaction liée à la perfusion (Très fréquent)
  • Gonflement au site de perfusion (Fréquent)
  • ORL, STOMATOLOGIE
  • Sensation de vertige (Fréquent)
  • SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE
  • Arythmie (Fréquent)
  • Hypertension artérielle (Fréquent)
  • Tachycardie (Fréquent)
  • Bouffée congestive (Très fréquent)
  • Hypotension artérielle (Fréquent)
  • Extrasystole ventriculaire
  • Embolie pulmonaire
  • SYSTÈME DIGESTIF
  • Nausée (Très fréquent)
  • Diarrhée (Très fréquent)
  • Douleur abdominale (Très fréquent)
  • Gonflement de la langue (Fréquent)
  • Vomissement (Très fréquent)
  • Dyspepsie (Fréquent)
  • SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE
  • Douleur articulaire (Fréquent)
  • SYSTÈME NERVEUX
  • Tremblement (Fréquent)
  • Céphalée (Très fréquent)
  • SYSTÈME RESPIRATOIRE
  • Bronchospasme (Fréquent)
  • Cyanose (Fréquent)
  • Hypoxie (Fréquent)
  • Toux (Fréquent)
  • Sifflement respiratoire (Très fréquent)
  • Tachypnée (Peu fréquent)
  • Dyspnée (Très fréquent)
  • Voir aussi les substances

    Idursulfase

    Chimie
    IUPACsulfatase du sulfate de alfa-L-iduronate
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