Substance active galsulfase

Mise à jour : 16 janvier 2013

Galsulfase : Mécanisme d'action

Les troubles du stockage des mucopolysaccharides sont dus à un déficit en enzymes lysosomales spécifiques, nécessaires au catabolisme des glycosaminoglycanes (GAG). La mucopolysaccharidose (MPS) de type VI est une maladie multisystémique avec pathologie hétérogène, se caractérisant par un déficit en N-acétylgalactoasamine 4-sulfatase, une hydrolase lysosomale catalysant l'hydrolyse du radical sulfate du glycosaminoglycane, le dermatane sulfate. La diminution ou l'absence d'activité N-acétyl galactosamine 4-sulfatase se traduit par l'accumulation de dermatane sulfate dans de nombreux types cellulaires et tissus.

Le traitement enzymatique substitutif est destiné à rétablir un niveau d'activité enzymatique suffisant pour hydrolyser le substrat accumulé et empêcher toute nouvelle accumulation.

La galsulfase purifiée, forme recombinante de N-acétylgalactosamine 4-sulfatase humaine, est une glycoprotéine d'un poids moléculaire d'environ 56 kD. Elle est constituée de 495 acides aminés après hydrolyse de l'extrémité N-terminale. La molécule contient 6 sites de modifications des oligosaccharides N-liés. Après la perfusion intraveineuse, la galsulfase est rapidement éliminée de la circulation et captée dans les cellules par les lysosomes, probablement par des récepteurs du mannose-6 phosphate. 

Galsulfase : Cas d'usage

La galsulfase est utilisée dans la prise en charge de mucopolysaccharidoses de type VI.

Gammes contenant la substance

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