À propos de Galsulfase
Mise à jour : 16 janvier 2013
Galsulfase : Mécanisme d'action

Les troubles du stockage des mucopolysaccharides sont dus à un déficit en enzymes lysosomales spécifiques, nécessaires au catabolisme des glycosaminoglycanes (GAG). La mucopolysaccharidose (MPS) de type VI est une maladie multisystémique avec pathologie hétérogène, se caractérisant par un déficit en N-acétylgalactoasamine 4-sulfatase, une hydrolase lysosomale catalysant l'hydrolyse du radical sulfate du glycosaminoglycane, le dermatane sulfate. La diminution ou l'absence d'activité N-acétyl galactosamine 4-sulfatase se traduit par l'accumulation de dermatane sulfate dans de nombreux types cellulaires et tissus.

Le traitement enzymatique substitutif est destiné à rétablir un niveau d'activité enzymatique suffisant pour hydrolyser le substrat accumulé et empêcher toute nouvelle accumulation.

La galsulfase purifiée, forme recombinante de N-acétylgalactosamine 4-sulfatase humaine, est une glycoprotéine d'un poids moléculaire d'environ 56 kD. Elle est constituée de 495 acides aminés après hydrolyse de l'extrémité N-terminale. La molécule contient 6 sites de modifications des oligosaccharides N-liés. Après la perfusion intraveineuse, la galsulfase est rapidement éliminée de la circulation et captée dans les cellules par les lysosomes, probablement par des récepteurs du mannose-6 phosphate. 

Gammes contenant la substance
Fiche DCI Vidal

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Galsulfase 5 mg/5 ml (1 mg/ml) solution à diluer pour perfusion

Dernière modification : 13/06/2022 - Révision : 13/06/2022

ATC
A - VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME
A16 - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16A - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16AB - ENZYMES
A16AB08 - GALSULFASE
Risque sur la grossesse et l'allaitementDopantVigilance
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

II Précaution

INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATION

GALSULFASE 5 mg/5 ml sol diluer p perf

Indications

Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :

  • Mucopolysaccharidose de type VI

Posologie

Unité de prise
ml
  • galsulfase : 1 mg
Modalités d'administration
  • Voie intraveineuse (en perfusion)
  • A diluer avant administration
  • Administrer par perfusion intraveineuse de 4 heures
  • Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique 30 à 60 min avant la perf
  • Respecter le débit de perfusion recommandé
  • Respecter un intervalle d'une semaine entre 2 injections
  • Traitement à instaurer aussi rapidement que possible
Posologie
Patient quel que soit l'âge
  • Patient quel que soit le poids
  • Mucopolysaccharidose de type VI
  • Posologie standard
  • 1 mg/kg 1 fois par semaine

Modalités d'administration du traitement

  • Administrer par perfusion intraveineuse de 4 heures
  • Respecter le débit de perfusion recommandé
  • Respecter un intervalle d'une semaine entre 2 injections
  • Traitement à instaurer aussi rapidement que possible

Incompatibilités physico-chimiques

  • Compatibilité avec certains solvants
  • Incompatibilité avec tous les médicaments

INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENT

GALSULFASE 5 mg/5 ml sol diluer p perf
Niveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas

Contre-indications

X Critique
Niveau de gravité : Contre-indication absolue
  • Hypersensibilité à l'un des composants
  • Hypersensibilité aux protéines de hamster

Précautions

II Modéré
Niveau de gravité : Précautions
  • Allaitement
  • Compression médullaire
  • Enfant de moins de 20 kg
  • Fièvre
  • Grossesse
  • Insuffisance cardiaque
  • Insuffisance hépatique
  • Insuffisance rénale
  • Pathologie respiratoire
  • Sujet âgé
  • Sujet à risque de surcharge circulatoire

Interactions médicamenteuses

  • Les informations fournies sur les interactions médicamenteuses résultent de la synthèse des sources consultées par l'équipe scientifique de Vidal
  • Elles ne reflètent pas systématiquement les informations portées par les RCP
  • Elles se veulent à visée pratique pour les professionnels de santé
  • L'absence d'une IAM dans la base Vidal ne doit jamais être interprétée comme une preuve d'innocuité
Se référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit

Grossesse et allaitement

Contre-indications et précautions d'emploi
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

II Précaution

Risques liés au traitement

  • Risque de compression médullaire
  • Risque de formation d'anticorps
  • Risque de glomérulonéphrite
  • Risque de maladie des complexes immuns
  • Risque de réaction d'hypersensibilité
  • Risque de réaction liée à la perfusion

Surveillances du patient

  • Surveillance clinique pendant le traitement
  • Surveillance médicale avec disponibilité de matériel de réanimation pendant le traitement
  • Surveillance par un médecin spécialisé pendant le traitement

Mesures à associer au traitement

  • A diluer avant administration
  • Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique 30 à 60 min avant la perf
  • Interrompre l'allaitement pendant le traitement
  • Recommandations en cas de réintroduction du traitement
  • Traçabilité recommandée

Traitement à arrêter définitivement en cas de...

  • Traitement à arrêter en cas d'apparition de réaction sévère d'hypersensibilité

Effets indésirables

SystèmesFréquence de moyenne à élevée (≥1/1 000)Fréquence basse (<1/1 000)Fréquence inconnue
ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE
  • Anticorps (production)
  • DERMATOLOGIE
  • Erythème cutané (Fréquent)
  • Urticaire (Très fréquent)
  • Eruption cutanée (Très fréquent)
  • Prurit (Très fréquent)
  • Pâleur
  • DIVERS
  • Frisson (Très fréquent)
  • Douleur (Très fréquent)
  • Fièvre (Très fréquent)
  • Aréflexie (Très fréquent)
  • Douleur thoracique (Très fréquent)
  • IMMUNO-ALLERGOLOGIE
  • Oedème de Quincke (Très fréquent)
  • Choc anaphylactique
  • Réaction anaphylactique
  • INSTRUMENTATION
  • Réaction liée à la perfusion
  • OPHTALMOLOGIE
  • Opacité cornéenne (Très fréquent)
  • Conjonctivite (Très fréquent)
  • ORL, STOMATOLOGIE
  • Pharyngite (Très fréquent)
  • Otalgie (Très fréquent)
  • Congestion nasale (Très fréquent)
  • Trouble auditif (Très fréquent)
  • Oedème laryngé
  • SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE
  • Malaise (Très fréquent)
  • Hypertension artérielle (Très fréquent)
  • Hypotension artérielle (Fréquent)
  • Tachycardie
  • Bradycardie
  • SYSTÈME DIGESTIF
  • Nausée (Très fréquent)
  • Hernie ombilicale (Très fréquent)
  • Douleur abdominale (Très fréquent)
  • Vomissement (Très fréquent)
  • Gastroentérite (Très fréquent)
  • SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE
  • Douleur articulaire (Très fréquent)
  • SYSTÈME NERVEUX
  • Tremblement (Fréquent)
  • Céphalée (Très fréquent)
  • Paresthésie
  • SYSTÈME RESPIRATOIRE
  • Bronchospasme (Fréquent)
  • Asthme (Fréquent)
  • Toux (Fréquent)
  • Insuffisance respiratoire aiguë (Fréquent)
  • Dyspnée (Très fréquent)
  • Apnée (Fréquent)
  • Apnée du sommeil
  • Hypoxie
  • Tachypnée
  • Cyanose
  • Voir aussi les substances

    Galsulfase

    Chimie
    Synonymesgalsulfase