élosulfase alfa : Mécanisme d'action
Les mucopolysaccharidoses comprennent un ensemble de troubles du stockage lysosomal causés par un déficit en enzymes lysosomales spécifiques, nécessaires au catabolisme des glycosaminoglycanes (GAG). La mucopolysaccharidose de type IV A (MPS IV A) se caractérise par l'absence ou une réduction marquée de l'activité N-acétylgalactosamine-6- sulfatase. La réduction ou l'absence d'activité sulfatase se traduit par l'accumulation de substrats de GAG, de KS et de chondroitine 6 sulfate (C6S), dans le compartiment lysosomal des cellules dans tout le corps. L'accumulation provoque des troubles cellulaires, tissulaires et organiques importants. L'élosulfase alfa est destinée à fournir l'enzyme exogène, la N-acétylgalactosamine-6-sulfatase, qui est captée dans les lysosomes et augmente le catabolisme des GAG, du KS et de la C6S. Le captage de l'enzyme par les cellules dans les lysosomes est médié par les récepteurs du mannose-6-phosphate.
Le traitement des chondrocytes de la MPS IV A avec l'élosulfase alfa a pour objectif de restaurer de l'activité GALNS et améliorer l'élimination du stockage lysosomal de KS dans les chondrocytes. Le KS extracellulaire n'a pas été affecté par le traitement par l'élosulfase alfa, montrant que l'activité de l'élosulfase alfa devrait se limiter au lysosome.
Gammes contenant la substance
Les fiches DCI Vidal constituent une base de connaissances pharmacologiques et thérapeutiques, proposée aux professionnels de santé, en complément des documents réglementaires publiés.
ELOSULFASE ALFA 1 mg/ml sol diluer p perf
ATC | Risque sur la grossesse et l'allaitement | Dopant | Vigilance | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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A - VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME
A16 - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16A - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16AB - ENZYMES
A16AB12 - ELOSULFASE ALFA
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INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATION
ELOSULFASE ALFA 1 mg/ml sol diluer p perf
Indications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
-
Mucopolysaccharidose de type IV A
Posologie
Unité de prise
ml
-
élosulfase alfa : 1 mg
Modalités d'administration
-
Voie intraveineuse (en perfusion)
-
A diluer avant administration
-
Adapter le débit de perfusion à la tolérance du patient
-
Administrer par perfusion intraveineuse de 4 heures
-
Posologie à adapter en fonction du poids corporel
Posologie
Patient jusqu'à 65 an(s)
Poids < 25 kg
-
Mucopolysaccharidose de type IV A
-
Posologie standard
-
Dose à diluer dans 100 ml
-
2 mg/kg 1 fois par semaine
Poids >= 25 kg
-
Mucopolysaccharidose de type IV A
-
Posologie standard
-
Dose à diluer dans 250 ml
-
2 mg/kg 1 fois par semaine
Modalités d'administration du traitement
-
Adapter le débit de perfusion à la tolérance du patient
-
Administrer par perfusion intraveineuse de 4 heures
-
Administrer strictement par perfusion IV
-
Posologie à adapter en fonction du poids corporel
Incompatibilités physico-chimiques
-
Compatibilité avec certains solvants
-
Incompatibilité avec tous les médicaments
Indications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Mucopolysaccharidose de type IV A
Posologie
Unité de prise
ml
-
élosulfase alfa : 1 mg
Modalités d'administration
-
Voie intraveineuse (en perfusion)
-
A diluer avant administration
-
Adapter le débit de perfusion à la tolérance du patient
-
Administrer par perfusion intraveineuse de 4 heures
-
Posologie à adapter en fonction du poids corporel
Posologie
Patient jusqu'à 65 an(s)
Poids < 25 kg
-
Mucopolysaccharidose de type IV A
-
Posologie standard
-
Dose à diluer dans 100 ml
-
2 mg/kg 1 fois par semaine
Poids >= 25 kg
-
Mucopolysaccharidose de type IV A
-
Posologie standard
-
Dose à diluer dans 250 ml
-
2 mg/kg 1 fois par semaine
Unité de prise
ml
-
élosulfase alfa : 1 mg
Modalités d'administration
-
Voie intraveineuse (en perfusion)
-
A diluer avant administration
-
Adapter le débit de perfusion à la tolérance du patient
-
Administrer par perfusion intraveineuse de 4 heures
-
Posologie à adapter en fonction du poids corporel
Posologie
Patient jusqu'à 65 an(s)
Poids < 25 kg
-
Mucopolysaccharidose de type IV A
-
Posologie standard
-
Dose à diluer dans 100 ml
-
2 mg/kg 1 fois par semaine
Poids >= 25 kg
-
Mucopolysaccharidose de type IV A
-
Posologie standard
-
Dose à diluer dans 250 ml
-
2 mg/kg 1 fois par semaine
- Voie intraveineuse (en perfusion)
- A diluer avant administration
- Adapter le débit de perfusion à la tolérance du patient
- Administrer par perfusion intraveineuse de 4 heures
- Posologie à adapter en fonction du poids corporel
Posologie
Patient jusqu'à 65 an(s)
Poids < 25 kg
-
Mucopolysaccharidose de type IV A
-
Posologie standard
-
Dose à diluer dans 100 ml
-
2 mg/kg 1 fois par semaine
Poids >= 25 kg
-
Mucopolysaccharidose de type IV A
-
Posologie standard
-
Dose à diluer dans 250 ml
-
2 mg/kg 1 fois par semaine
- Mucopolysaccharidose de type IV A
- Posologie standard
- Dose à diluer dans 100 ml
- 2 mg/kg 1 fois par semaine
- Mucopolysaccharidose de type IV A
- Posologie standard
- Dose à diluer dans 250 ml
- 2 mg/kg 1 fois par semaine
Modalités d'administration du traitement
-
Adapter le débit de perfusion à la tolérance du patient
-
Administrer par perfusion intraveineuse de 4 heures
-
Administrer strictement par perfusion IV
-
Posologie à adapter en fonction du poids corporel
Incompatibilités physico-chimiques
-
Compatibilité avec certains solvants
-
Incompatibilité avec tous les médicaments
INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENT
ELOSULFASE ALFA 1 mg/ml sol diluer p perf
Niveau de risque :
X
Critique
III
Haut
II
Modéré
I
Bas
Contre-indications
X
Critique
Niveau de gravité :
Contre-indication absolue
-
Hypersensibilité à l'un des composants
-
Hypersensibilité aux protéines de hamster
Précautions
II
Modéré
Niveau de gravité : Précautions
-
Allaitement
-
Grossesse
-
Sujet âgé
-
Sujet de moins de 25 kg
-
Sujet de plus de 25 kg
Interactions médicamenteuses
Se référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit
Grossesse et allaitement
Contre-indications et précautions d'emploi
Grossesse (mois)
Allaitement
1
2
3
4
5
6
7
8
9
Risques
II
II
II
Précaution
Risques liés au traitement
-
Risque de compression médullaire
-
Risque de réaction d'hypersensibilité
-
Risque de réaction liée à la perfusion
Surveillances du patient
-
Surveillance clinique pendant le traitement
-
Surveillance par un médecin spécialisé pendant le traitement
Mesures à associer au traitement
-
A diluer avant administration
-
Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique
-
Recommandations en cas de réintroduction du traitement
-
Traitement à administrer en service spécialisé
Traitement à arrêter définitivement en cas de...
-
Traitement à arrêter en cas d'apparition de réaction d'hypersensibilité
-
Traitement à arrêter en cas de réaction sévère liée à la perfusion
Information des professionnels de santé et des patients
-
Info prof de santé : n'envisager l'admin à domicile que pour le patient qui tolère bien leur perf
Effets indésirables
Systèmes
Fréquence de moyenne à élevée (≥1/1 000)
Fréquence basse (<1/1 000)
Fréquence inconnue
ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE
Anticorps (production)
DIVERS
Frisson
(Très fréquent)
Fièvre
(Très fréquent)
IMMUNO-ALLERGOLOGIE
Réaction anaphylactique
(Peu fréquent)
Hypersensibilité
(Fréquent)
ORL, STOMATOLOGIE
Vertige
(Très fréquent)
Douleur pharyngée
(Très fréquent)
SYSTÈME DIGESTIF
Nausée
(Très fréquent)
Douleur abdominale
(Très fréquent)
Diarrhée
(Très fréquent)
Vomissement
(Très fréquent)
SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE
Douleur musculaire
(Fréquent)
SYSTÈME NERVEUX
Céphalée
(Très fréquent)
SYSTÈME RESPIRATOIRE
Dyspnée
(Très fréquent)
Niveau de risque : | X Critique | III Haut | II Modéré | I Bas |
---|
Contre-indications
X
Critique
Niveau de gravité :
Contre-indication absolue
-
Hypersensibilité à l'un des composants
-
Hypersensibilité aux protéines de hamster
Niveau de gravité :
Contre-indication absolue
-
Hypersensibilité à l'un des composants
-
Hypersensibilité aux protéines de hamster
|
Précautions
II
Modéré
Niveau de gravité : Précautions
-
Allaitement
-
Grossesse
-
Sujet âgé
-
Sujet de moins de 25 kg
-
Sujet de plus de 25 kg
Niveau de gravité : Précautions
-
Allaitement
-
Grossesse
-
Sujet âgé
-
Sujet de moins de 25 kg
-
Sujet de plus de 25 kg
|
Interactions médicamenteuses
Se référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit
Grossesse et allaitement
Contre-indications et précautions d'emploi | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Risques liés au traitement
-
Risque de compression médullaire
-
Risque de réaction d'hypersensibilité
-
Risque de réaction liée à la perfusion
Surveillances du patient
-
Surveillance clinique pendant le traitement
-
Surveillance par un médecin spécialisé pendant le traitement
Mesures à associer au traitement
-
A diluer avant administration
-
Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique
-
Recommandations en cas de réintroduction du traitement
-
Traitement à administrer en service spécialisé
Traitement à arrêter définitivement en cas de...
-
Traitement à arrêter en cas d'apparition de réaction d'hypersensibilité
-
Traitement à arrêter en cas de réaction sévère liée à la perfusion
Information des professionnels de santé et des patients
-
Info prof de santé : n'envisager l'admin à domicile que pour le patient qui tolère bien leur perf
Effets indésirables
Systèmes | Fréquence de moyenne à élevée (≥1/1 000) | Fréquence basse (<1/1 000) | Fréquence inconnue |
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ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE |
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DIVERS |
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IMMUNO-ALLERGOLOGIE |
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ORL, STOMATOLOGIE |
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SYSTÈME DIGESTIF |
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SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE |
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SYSTÈME NERVEUX |
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SYSTÈME RESPIRATOIRE |
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Voir aussi les substances
élosulfase alfa
Chimie
IUPAC | N-acétylgalactosamine-6-sulfatase humaine (chondroïtinesulfatase, 6-sulfate de galactose sulfatase, EC=3.1.6.4) (139-139')-disulfure du dimère glycosylée (produite par des cellules CHO) |
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Synonymes | elosulfase alfa |
Posologie
Defined Daily Dose (WHO) |
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