Substance active éliglustat
Mise à jour : 06 Novembre 2015éliglustat : Mécanisme d'action
L'éliglustat est un inhibiteur puissant et spécifique de la glucosylcéramide synthase, et agit comme thérapie de réduction de substrat (TRS) pour la MG1. La TRS vise à diminuer la synthèse du substrat principal glucosylcéramide (GL-1) afin de compenser la diminution de son catabolisme chez les patients atteints de la MG1, empêchant ainsi l'accumulation de glucosylcéramide et atténuant les manifestations cliniques.
éliglustat : Cas d'usage
L'éliglustat est utilisé dans la prise en charge de maladies de Gaucher.
