Substance active éliglustat

Mise à jour : 06 Novembre 2015

éliglustat : Mécanisme d'action

L'éliglustat est un inhibiteur puissant et spécifique de la glucosylcéramide synthase, et agit comme thérapie de réduction de substrat (TRS) pour la MG1. La TRS vise à diminuer la synthèse du substrat principal glucosylcéramide (GL-1) afin de compenser la diminution de son catabolisme chez les patients atteints de la MG1, empêchant ainsi l'accumulation de glucosylcéramide et atténuant les manifestations cliniques.

éliglustat : Cas d'usage

L'éliglustat est utilisé dans la prise en charge de maladies de Gaucher.

Gammes contenant la substance

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