Substance active cerliponase alfa

Mise à jour : 09 août 2019

Cerliponase alfa : Mécanisme d'action

La cerliponase alfa est une forme recombinante de la tripeptidyl peptidase-1 humaine (rhTPP1). C'est une proenzyme protéolytique inactive (zymogène) qui est activée dans le lysosome. La cerliponase alfa est capturée par les cellules cibles puis transloquée vers les lysosomes par le biais du récepteur au mannose-6-phosphate indépendant des cations (CI-MPR, également appelé récepteur M6P/IGF2). Le profil de glycosylation de la cerliponase alfa entraîne une capture cellulaire constante et le ciblage lysosomal pour l'activation.

L'enzyme protéolytique activée (rhTPP1) clive les tripeptides à partir de l'extrémité N terminale de la protéine cible sans spécificité de substrat connue. Des taux insuffisants de TPP1 provoquent la CLN2, ce qui entraîne une neurodégénérescence, la perte de la fonction neurologique et le décès durant l'enfance.

Cerliponase alfa : Cas d'usage

La cerliponase alfa est utilisée dans la prise en charge de lipofuscinoses.

Gammes contenant la substance

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