À propos de Cerliponase alfa
Mise à jour : 09 août 2019
Cerliponase alfa : Mécanisme d'action

La cerliponase alfa est une forme recombinante de la tripeptidyl peptidase-1 humaine (rhTPP1). C'est une proenzyme protéolytique inactive (zymogène) qui est activée dans le lysosome. La cerliponase alfa est capturée par les cellules cibles puis transloquée vers les lysosomes par le biais du récepteur au mannose-6-phosphate indépendant des cations (CI-MPR, également appelé récepteur M6P/IGF2). Le profil de glycosylation de la cerliponase alfa entraîne une capture cellulaire constante et le ciblage lysosomal pour l'activation.

L'enzyme protéolytique activée (rhTPP1) clive les tripeptides à partir de l'extrémité N terminale de la protéine cible sans spécificité de substrat connue. Des taux insuffisants de TPP1 provoquent la CLN2, ce qui entraîne une neurodégénérescence, la perte de la fonction neurologique et le décès durant l'enfance.

Gammes contenant la substance
Fiche DCI Vidal

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CERLIPONASE ALFA 30 mg/ml sol p perf

Dernière modification : 16/04/2024 - Révision : 16/04/2024

ATCRisque sur la grossesse et l'allaitementDopantVigilance
A - VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME
A16 - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16A - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16AB - ENZYMES
A16AB17 - CERLIPONASE ALFA
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIX

X Contre-indication absolue II Précaution

INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATION

CERLIPONASE ALFA 30 mg/ml sol p perf

Indications

Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :

  • Lipofuscinose à céroïdes neuronaux de type 2

Posologie

Unité de prise
ml
  • cerliponase alfa : 30 mg
Modalités d'administration
  • Voie intracérébroventriculaire
  • Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique 30 à 60 min avant la perf
  • Ne pas administrer en bolus ou manuellement
  • Ne pas diluer
  • Posologie à adapter en fonction de la tolérance
  • Respecter le débit de perfusion recommandé
Posologie
Patient jusqu'à 6 mois
Patient quel que soit le poids
Lipofuscinose à céroïdes neuronaux de type 2
Posologie standard
  • 100 mg 1 fois par jour toutes les 2 semaines
Patient de 6 mois à 1 an
Patient quel que soit le poids
Lipofuscinose à céroïdes neuronaux de type 2
Posologie standard
  • 150 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
Patient de 1 an à 2 an(s)
Patient quel que soit le poids
Lipofuscinose à céroïdes neuronaux de type 2
Traitement initial
  • 200 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
  • Pendant 8 semaines
Traitement ultérieur
  • 300 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
Patient de 2 an(s) à 15 an(s)
Patient quel que soit le poids
Lipofuscinose à céroïdes neuronaux de type 2
Posologie standard
  • 300 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines

Modalités d'administration du traitement

  • Administrer par voie intracérébroventriculaire stricte
  • Ne pas administrer en bolus ou manuellement
  • Posologie à adapter en fonction de la tolérance
  • Respecter le débit de perfusion recommandé

Incompatibilités physico-chimiques

  • A n'utiliser qu'avec le nécessaire d'administration recommandé
  • Incompatibilité avec tous les médicaments

INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENT

CERLIPONASE ALFA 30 mg/ml sol p perf
Niveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas

Contre-indications

X Critique
Niveau de gravité : Contre-indication absolue
  • Allaitement
  • Contre-indication liée à la technique
  • Hypersensibilité à l'un des composants
  • Hypersensibilité aux protéines de hamster
  • Patient porteur d'une dérivation ventriculo-péritonéale

Précautions

II Modéré
Niveau de gravité : Précautions
  • Anomalie cardiaque structurelle
  • Bradycardie, antécédent (de)
  • Grossesse
  • Hydrocéphalie non communicante
  • Hypertension intracrânienne
  • Nourrisson de moins de 1 an
  • Patient à risque de complications liées à la voie
  • Sujet de plus de 8 ans
  • Traitement prolongé
  • Trouble de la conduction cardiaque, antécédent (du)

Interactions médicamenteuses

Se référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit

Grossesse et allaitement

Contre-indications et précautions d'emploi
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIX

X Contre-indication absolue II Précaution

Risques liés au traitement

  • Risque d'hypertension intracrânienne
  • Risque d'infection lié à la technique
  • Risque de méningite aseptique
  • Risque de réaction anaphylactique
  • Risque de réaction d'hypersensibilité
  • Risque de réaction liée à la perfusion

Surveillances du patient

  • Surveillance clinique après l'arrêt du traitement
  • Surveillance de l'électrocardiogramme tous les 6 mois pendant le traitement
  • Surveillance des signes vitaux avant, pendant et après l'arrêt de la perfusion
  • Surveillance du LCR pendant le traitement

Mesures à associer au traitement

  • Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique 30 à 60 min avant la perf
  • Disposer d'un traitement médicamenteux d'urgence en cas de réaction anaphylactique
  • Interrompre l'allaitement pendant le traitement
  • Ne pas diluer
  • Traçabilité recommandée

Information des professionnels de santé et des patients

  • Info prof de santé : vérifier l'intégrité du dispositif avant et pendant chaque perfusion

Effets indésirables

SystèmesFréquence de moyenne à élevée (?1/1 000)Fréquence basse (Fréquence inconnue
ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE
  • Protéinorachie diminuée (Très fréquent)
  • Protéinorachie augmentée (Très fréquent)
  • Pléocytose (Très fréquent)
  • Elévation de la température corporelle
  • DERMATOLOGIE
  • Urticaire (Fréquent)
  • Eruption cutanée (Fréquent)
  • DIVERS
  • Rupture de dispositif (Fréquent)
  • Fièvre (Très fréquent)
  • Chute
  • IMMUNO-ALLERGOLOGIE
  • Hypersensibilité (Très fréquent)
  • Réaction anaphylactique (Fréquent)
  • INFECTIOLOGIE NON PRECISÉE
  • Infection liée à un dispositif (Très fréquent)
  • INSTRUMENTATION
  • Occlusion de dispositif (Fréquent)
  • Irritation au point d'injection (Fréquent)
  • Fuite d'un dispositif (Très fréquent)
  • Problème d?aiguille (Très fréquent)
  • Déplacement de dispositif
  • PSYCHIATRIE
  • Irritabilité (Très fréquent)
  • Nervosité (Fréquent)
  • SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE
  • Bradycardie (Fréquent)
  • Anomalie de l'électrocardiogramme (Très fréquent)
  • SYSTÈME DIGESTIF
  • Trouble digestif (Fréquent)
  • Vomissement (Très fréquent)
  • SYSTÈME NERVEUX
  • Céphalée (Très fréquent)
  • Convulsions (Très fréquent)
  • Crise convulsive partielle
  • Epilepsie myoclonique
  • Crise convulsive atonique
  • Absence épileptique
  • Méningite
  • Etat de mal épileptique
  • Epilepsie
  • Crise tonicoclonique généralisée
  • Voir aussi les substances

    Cerliponase alfa

    Chimie
    IUPACtripeptidyl-peptidase 1 humaine immature (protéine du gène 1 inhibitrice du développement cellulaire, protéase lysosomiale non contrôlée par la pepstatine, TPP-1, EC 3.4.14.9), protéine de 544 résidus, produite par des cellules ovariennes de hamster chinois, forme glycosylée alfa
    Synonymescerliponase alfa
    Posologie
    Defined Daily Dose (WHO)
    Parenteral:21 mg
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