La cerliponase alfa est une forme recombinante de la tripeptidyl peptidase-1 humaine (rhTPP1). C'est une proenzyme protéolytique inactive (zymogène) qui est activée dans le lysosome. La cerliponase alfa est capturée par les cellules cibles puis transloquée vers les lysosomes par le biais du récepteur au mannose-6-phosphate indépendant des cations (CI-MPR, également appelé récepteur M6P/IGF2). Le profil de glycosylation de la cerliponase alfa entraîne une capture cellulaire constante et le ciblage lysosomal pour l'activation.
L'enzyme protéolytique activée (rhTPP1) clive les tripeptides à partir de l'extrémité N terminale de la protéine cible sans spécificité de substrat connue. Des taux insuffisants de TPP1 provoquent la CLN2, ce qui entraîne une neurodégénérescence, la perte de la fonction neurologique et le décès durant l'enfance.
Les fiches DCI Vidal constituent une base de connaissances pharmacologiques et thérapeutiques, proposée aux professionnels de santé, en complément des documents réglementaires publiés.
CERLIPONASE ALFA 30 mg/ml sol p perf
Dernière modification : 09/06/2023 - Révision : 09/06/2023
| ATC | Risque sur la grossesse et l'allaitement | Dopant | Vigilance | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
A - VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME A16 - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16A - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16AB - ENZYMES A16AB17 - CERLIPONASE ALFA |
| ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATIONCERLIPONASE ALFA 30 mg/ml sol p perfIndications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Lipofuscinose à céroïdes neuronaux de type 2
PosologieUnité de priseml- cerliponase alfa : 30 mg
Modalités d'administration- Voie intracérébroventriculaire
- Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique 30 à 60 min avant la perf
- Ne pas administrer en bolus ou manuellement
- Ne pas diluer
- Posologie à adapter en fonction de la tolérance
- Respecter le débit de perfusion recommandé
Posologie Patient jusqu'à 6 mois Patient quel que soit le poids Lipofuscinose à céroïdes neuronaux de type 2 Posologie standard - 100 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
Patient de 6 mois à 1 an Patient quel que soit le poids Lipofuscinose à céroïdes neuronaux de type 2 Posologie standard - 150 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
Patient de 1 an à 2 an(s) Patient quel que soit le poids Lipofuscinose à céroïdes neuronaux de type 2 Traitement initial - 200 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
- Pendant 8 semaines
Traitement ultérieur - 300 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
Patient de 2 an(s) à 15 an(s) Patient quel que soit le poids Lipofuscinose à céroïdes neuronaux de type 2 Posologie standard - 300 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
Modalités d'administration du traitement- Administrer par voie intracérébroventriculaire stricte
- Ne pas administrer en bolus ou manuellement
- Posologie à adapter en fonction de la tolérance
- Respecter le débit de perfusion recommandé
Incompatibilités physico-chimiques- A n'utiliser qu'avec le nécessaire d'administration recommandé
- Incompatibilité avec tous les médicaments
Indications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Lipofuscinose à céroïdes neuronaux de type 2
PosologieUnité de priseml- cerliponase alfa : 30 mg
Modalités d'administration- Voie intracérébroventriculaire
- Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique 30 à 60 min avant la perf
- Ne pas administrer en bolus ou manuellement
- Ne pas diluer
- Posologie à adapter en fonction de la tolérance
- Respecter le débit de perfusion recommandé
Posologie Patient jusqu'à 6 mois Patient quel que soit le poids Lipofuscinose à céroïdes neuronaux de type 2 Posologie standard - 100 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
Patient de 6 mois à 1 an Patient quel que soit le poids Lipofuscinose à céroïdes neuronaux de type 2 Posologie standard - 150 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
Patient de 1 an à 2 an(s) Patient quel que soit le poids Lipofuscinose à céroïdes neuronaux de type 2 Traitement initial - 200 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
- Pendant 8 semaines
Traitement ultérieur - 300 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
Patient de 2 an(s) à 15 an(s) Patient quel que soit le poids Lipofuscinose à céroïdes neuronaux de type 2 Posologie standard - 300 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
Unité de priseml- cerliponase alfa : 30 mg
Modalités d'administration- Voie intracérébroventriculaire
- Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique 30 à 60 min avant la perf
- Ne pas administrer en bolus ou manuellement
- Ne pas diluer
- Posologie à adapter en fonction de la tolérance
- Respecter le débit de perfusion recommandé
Posologie Patient jusqu'à 6 mois Patient quel que soit le poids Lipofuscinose à céroïdes neuronaux de type 2 Posologie standard - 100 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
Patient de 6 mois à 1 an Patient quel que soit le poids Lipofuscinose à céroïdes neuronaux de type 2 Posologie standard - 150 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
Patient de 1 an à 2 an(s) Patient quel que soit le poids Lipofuscinose à céroïdes neuronaux de type 2 Traitement initial - 200 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
- Pendant 8 semaines
Traitement ultérieur - 300 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
Patient de 2 an(s) à 15 an(s) Patient quel que soit le poids Lipofuscinose à céroïdes neuronaux de type 2 Posologie standard - 300 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
- Voie intracérébroventriculaire
- Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique 30 à 60 min avant la perf
- Ne pas administrer en bolus ou manuellement
- Ne pas diluer
- Posologie à adapter en fonction de la tolérance
- Respecter le débit de perfusion recommandé
Posologie Patient jusqu'à 6 mois Patient quel que soit le poids Lipofuscinose à céroïdes neuronaux de type 2 Posologie standard - 100 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
Patient de 6 mois à 1 an Patient quel que soit le poids Lipofuscinose à céroïdes neuronaux de type 2 Posologie standard - 150 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
Patient de 1 an à 2 an(s) Patient quel que soit le poids Lipofuscinose à céroïdes neuronaux de type 2 Traitement initial - 200 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
- Pendant 8 semaines
Traitement ultérieur - 300 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
Patient de 2 an(s) à 15 an(s) Patient quel que soit le poids Lipofuscinose à céroïdes neuronaux de type 2 Posologie standard - 300 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
- 100 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
- 150 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
- 200 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
- Pendant 8 semaines
- 300 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
- 300 mg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
Modalités d'administration du traitement- Administrer par voie intracérébroventriculaire stricte
- Ne pas administrer en bolus ou manuellement
- Posologie à adapter en fonction de la tolérance
- Respecter le débit de perfusion recommandé
Incompatibilités physico-chimiques- A n'utiliser qu'avec le nécessaire d'administration recommandé
- Incompatibilité avec tous les médicaments
INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENTCERLIPONASE ALFA 30 mg/ml sol p perfNiveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas
Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Contre-indication liée à la technique
- Hypersensibilité à l'un des composants
- Hypersensibilité aux protéines de hamster
- Patient porteur d'une dérivation ventriculo-péritonéale
X Critique Niveau de gravité : Contre-indication relative
PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Anomalie cardiaque structurelle
- Bradycardie, antécédent (de)
- Grossesse
- Hydrocéphalie non communicante
- Hypertension intracrânienne
- Nourrisson de moins de 2 ans
- Patient à risque de complications liées à la voie
- Sujet de plus de 8 ans
- Traitement prolongé
- Trouble de la conduction cardiaque, antécédent (du)
Interactions médicamenteusesSe référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit
Grossesse et allaitement
Contre-indications et précautions d'emploi Grossesse (mois) Allaitement 1 2 3 4 5 6 7 8 9 Risques II III III Contre-indication relative II Précaution
Risques liés au traitement- Risque d'hypertension intracrânienne
- Risque d'infection lié à la technique
- Risque de méningite aseptique
- Risque de réaction anaphylactique
- Risque de réaction d'hypersensibilité
- Risque de réaction liée à la perfusion
Surveillances du patient- Surveillance clinique après l'arrêt du traitement
- Surveillance de l'électrocardiogramme tous les 6 mois pendant le traitement
- Surveillance des signes vitaux avant, pendant et après l'arrêt de la perfusion
- Surveillance du LCR pendant le traitement
Mesures à associer au traitement- Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique 30 à 60 min avant la perf
- Disposer d'un traitement médicamenteux d'urgence en cas de réaction anaphylactique
- Interrompre l'allaitement pendant le traitement
- Ne pas diluer
- Traçabilité recommandée
Information des professionnels de santé et des patients- Info prof de santé : vérifier l'intégrité du dispositif avant et pendant chaque perfusion
Effets indésirables
Systèmes Fréquence de moyenne à élevée (?1/1 000) Fréquence basse ( Fréquence inconnue ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE Protéinorachie diminuée (Très fréquent)
Protéinorachie augmentée (Très fréquent)
Pléocytose (Très fréquent)
Anticorps (production)
Anticorps spécifique à la substance
DERMATOLOGIE Urticaire (Fréquent)
Eruption cutanée (Fréquent)
DIVERS Douleur (Fréquent)
Fièvre (Très fréquent)
Chute
IMMUNO-ALLERGOLOGIE Hypersensibilité (Très fréquent)
Réaction anaphylactique (Fréquent)
INFECTIOLOGIE NON PRECISÉE Infection liée à un dispositif (Fréquent)
INSTRUMENTATION Occlusion de dispositif (Fréquent)
Fuite d'un dispositif (Fréquent)
Problème d?aiguille (Très fréquent)
Déplacement de dispositif
OPHTALMOLOGIE Conjonctivite (Fréquent)
ORL, STOMATOLOGIE Bulles buccales (Fréquent)
Bulles linguales (Fréquent)
PSYCHIATRIE Irritabilité (Très fréquent)
Nervosité (Fréquent)
SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE Bradycardie (Fréquent)
Anomalie de l'électrocardiogramme (Très fréquent)
SYSTÈME DIGESTIF Douleur abdominale (Fréquent)
Trouble digestif (Fréquent)
Vomissement (Très fréquent)
SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE Syndrome de la tête tombante (Fréquent)
Mouvements cloniques
SYSTÈME NERVEUX Céphalée (Très fréquent)
Convulsions (Très fréquent)
Crise convulsive partielle
Epilepsie myoclonique
Méningite
Epilepsie
Etat de mal épileptique
Crise tonicoclonique généralisée
SYSTÈME RESPIRATOIRE Infection des voies respiratoires supérieures (Très fréquent)
| Niveau de risque : | X Critique | III Haut | II Modéré | I Bas |
|---|
Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Contre-indication liée à la technique
- Hypersensibilité à l'un des composants
- Hypersensibilité aux protéines de hamster
- Patient porteur d'une dérivation ventriculo-péritonéale
X Critique Niveau de gravité : Contre-indication relative
Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Contre-indication liée à la technique
- Hypersensibilité à l'un des composants
- Hypersensibilité aux protéines de hamster
- Patient porteur d'une dérivation ventriculo-péritonéale
|
Niveau de gravité : Contre-indication relative
PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Anomalie cardiaque structurelle
- Bradycardie, antécédent (de)
- Grossesse
- Hydrocéphalie non communicante
- Hypertension intracrânienne
- Nourrisson de moins de 2 ans
- Patient à risque de complications liées à la voie
- Sujet de plus de 8 ans
- Traitement prolongé
- Trouble de la conduction cardiaque, antécédent (du)
Niveau de gravité : Précautions- Anomalie cardiaque structurelle
- Bradycardie, antécédent (de)
- Grossesse
- Hydrocéphalie non communicante
- Hypertension intracrânienne
- Nourrisson de moins de 2 ans
- Patient à risque de complications liées à la voie
- Sujet de plus de 8 ans
- Traitement prolongé
- Trouble de la conduction cardiaque, antécédent (du)
|
Interactions médicamenteusesSe référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit
Grossesse et allaitement
| Contre-indications et précautions d'emploi | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Risques liés au traitement- Risque d'hypertension intracrânienne
- Risque d'infection lié à la technique
- Risque de méningite aseptique
- Risque de réaction anaphylactique
- Risque de réaction d'hypersensibilité
- Risque de réaction liée à la perfusion
Surveillances du patient- Surveillance clinique après l'arrêt du traitement
- Surveillance de l'électrocardiogramme tous les 6 mois pendant le traitement
- Surveillance des signes vitaux avant, pendant et après l'arrêt de la perfusion
- Surveillance du LCR pendant le traitement
Mesures à associer au traitement- Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique 30 à 60 min avant la perf
- Disposer d'un traitement médicamenteux d'urgence en cas de réaction anaphylactique
- Interrompre l'allaitement pendant le traitement
- Ne pas diluer
- Traçabilité recommandée
Information des professionnels de santé et des patients- Info prof de santé : vérifier l'intégrité du dispositif avant et pendant chaque perfusion
Effets indésirables
| Systèmes | Fréquence de moyenne à élevée (?1/1 000) | Fréquence basse ( | Fréquence inconnue |
|---|---|---|---|
| ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE | |||
| DERMATOLOGIE | |||
| DIVERS | |||
| IMMUNO-ALLERGOLOGIE | |||
| INFECTIOLOGIE NON PRECISÉE | |||
| INSTRUMENTATION | |||
| OPHTALMOLOGIE | |||
| ORL, STOMATOLOGIE | |||
| PSYCHIATRIE | |||
| SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE | |||
| SYSTÈME DIGESTIF | |||
| SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE | |||
| SYSTÈME NERVEUX | |||
| SYSTÈME RESPIRATOIRE |
Voir aussi les substances
Cerliponase alfa
Chimie
| IUPAC | tripeptidyl-peptidase 1 humaine immature (protéine du gène 1 inhibitrice du développement cellulaire, protéase lysosomiale non contrôlée par la pepstatine, TPP-1, EC 3.4.14.9), protéine de 544 résidus, produite par des cellules ovariennes de hamster chinois, forme glycosylée alfa |
|---|---|
| Synonymes | cerliponase alfa |
Posologie
| Defined Daily Dose (WHO) |
|
|---|
