Substance active atidarsagène autotemcel

À propos de la substance
Mise à jour : 16 Novembre 2022

Gammes contenant la substance

Fiches DCI VIDAL
Mise à jour : 15 Décembre 2022

ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL 10 M de cellules/ml dispers p perf

ATCRisque sur la grossesse et l'allaitementSportVigilance
A VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME
A16 AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16A AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16AB ENZYMES
A16AB21 ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL

Indications et modalités d'administration

ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL 10 M de cellules/ml dispers p perf

Indications

Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :

  • Leucodystrophie métachromatique infantile tardive
  • Leucodystrophie métachromatique juvénile

Posologie

Unité de prise
ml
  • atidarsagène autotemcel : 10 M de cellules/ml
Modalités d'administration
  • Voie intraveineuse (en perfusion)
  • Administrer par perfusion intraveineuse de 30 minutes
  • Administrer une prémédication antihistaminique
  • Info prof de santé : identité du patient à confirmer avant l’administration du produit
  • Prélever des cellules souches de secours avant le traitement
  • Respecter le débit de perfusion recommandé
Posologie
Patient jusqu'à 15 an(s)
  • Patient quel que soit le poids
  • Leucodystrophie métachromatique infantile tardive - Leucodystrophie métachromatique juvénile
  • Posologie standard
  • 3 à 30 M de cellules/ml/kg 1 fois ce jour

Mises en garde

  • Administrer des produits cellulaires sanguins irradiés en cas de transfusion
  • Administrer par perfusion intraveineuse de 30 minutes
  • Administrer une prémédication antihistaminique
  • Info du patient : garder sur soi la carte d'alerte
  • Info prof de santé : identité du patient à confirmer avant l’administration du produit
  • Info prof de santé : porter des gants lors de chaque manipulation
  • Info prof de santé : remettre au patient la carte d'alerte
  • Ne pas effectuer de don de sang
  • Ne pas effectuer de don d'organes, de tissus ou cellules pour transplantation
  • Prélever des cellules souches de secours avant le traitement
  • Réservé à l'usage autologue
  • Respecter le débit de perfusion recommandé
  • S'assurer que le patient remplit les conditions d'éligibilité
  • Traçabilité recommandée
  • Traitement à administrer en milieu hospitalier
  • Traitement prophylactique anti-infectieux à associer

Incompatibilités physicochimiques

  • Incompatibilité avec tous les médicaments

Surveillances du traitement

  • Surveillance clinique pendant et après l'administration du produit
  • Surveillance de la fonction thyroïdienne après l'arrêt du traitement
  • Surveillance de la fonction thyroïdienne avant la mise en route du traitement
  • Surveillance de la formule sanguine après l'arrêt du traitement
  • Surveillance des bicarbonates plasmatiques pendant le traitement
  • Surveillance des signes vitaux avant, pendant et après l'arrêt de la perfusion
  • Surveillance par un test de dépistage d'une infection par le virus de l'hépatite B avant le trt
  • Surveillance par un test de dépistage d'une infection par le virus de l'hépatite C avant le trt
  • Surveillance par un test de dépistage d'une infection par VIH avant le traitement

Informations relatives à la sécurité du patient

ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL 10 M de cellules/ml dispers p perf
Niveau de risque : XCritiqueIIIElevéIIModéréIBas

Interactions médicamenteuses

IBas
Niveau de gravité: A prendre en compte
Médicaments dont l'ensemble des interactions n'a pu être étudié +
Risques et mécanismes
Conduite à tenir

Contre-indications

XCritique
Niveau de gravité: Contre-indication absolue
  • Hypersensibilité à l'un des composants
  • Thérapie génique, antécédent (de)

Précautions

IIModéré
Niveau de gravité: Précaution
  • Enfant de plus de 7 ans
  • Hépatite B
  • Hépatite C
  • Infection par le VIH
  • Insuffisance hépatique
  • Insuffisance rénale
  • Sérologie HTLV positive
  • Sujet âgé
  • Vaccins vivants

Risques spécifiques

  • Médicament génétiquement modifié
  • Produit dérivé du sang
  • Risque d'acidose métabolique
  • Risque de cytopénie
  • Risque de dysthyroïdie
  • Risque de formation d'anticorps
  • Risque de leucémie
  • Risque de lymphome
  • Risque de thrombose liée au cathéter
  • Risque d'échec du traitement
  • Risque d'infection
  • Risque d'infection liée au cathéter
  • Risque d'interférence avec les examens de laboratoire

Effets indésirables

SystèmesFréquence de moyenne à élevée(≥1/1 000)Fréquence basse (<1/1 000)Fréquence inconnue
ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIREALAT (augmentation) (Fréquent)
Anticorps spécifique à la substance (Très fréquent)
ASAT (augmentation) (Fréquent)
Neutropénie (Très fréquent)
Test cytomégalovirus positif (Fréquent)
Transaminases (augmentation) (Fréquent)
DERMATOLOGIEExfoliation cutanée (Fréquent)
DIVERSFièvre (Fréquent)
Neutropénie fébrile (Très fréquent)
GYNÉCOLOGIE, OBSTÉTRIQUEInsuffisance ovarienne (Très fréquent)
HÉMATOLOGIEAnémie (Fréquent)
Thrombopénie (Fréquent)
HÉPATOLOGIEHépatomégalie (Très fréquent)
Maladie veino-occlusive hépatique (Très fréquent)
INFECTIOLOGIE D'ORIGINE BACTERIENNEInfection staphylococcique (Fréquent)
INFECTIOLOGIE D'ORIGINE FONGIQUEInfection à Aspergillus (Fréquent)
INFECTIOLOGIE D'ORIGINE VIRALEInfection virale (Fréquent)
NUTRITION, MÉTABOLISMEAcidose métabolique (Très fréquent)
Intoxication hydrique (Fréquent)
ORL, STOMATOLOGIEDouleur oropharyngée (Fréquent)
Epistaxis (Fréquent)
Stomatite (Très fréquent)
PSYCHIATRIEInsomnie (Fréquent)
SYSTÈME DIGESTIFAscite (Fréquent)
Diarrhée (Fréquent)
Hémorragie gastro-intestinale (Fréquent)
Nausée (Fréquent)
Vomissement (Très fréquent)
SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUEDorsalgie (Fréquent)
Douleur osseuse (Fréquent)
SYSTÈME NERVEUXCéphalée (Fréquent)
SYSTÈME RESPIRATOIREPneumonie (Fréquent)
UROLOGIE, NÉPHROLOGIEInfection urinaire (Fréquent)
Oligurie (Fréquent)

Voir aussi les substances

Atidarsagène autotemcel

Détails sur les substances
Chimie
IUPACDes cellules souches et progénitrices hématopoïétiques CD34+ autologues ont été transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral incompétent à la réplication codant pour l'arylsulfatase A humaine (ARSA). Des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques CD34+ autologues (HSPC), obtenues à partir de moelle osseuse (BM) ou de sang périphérique mobilisé (mPB), ont été transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral, à base de VIH-1 pseudotypé et incompétent à la réplication, codant pour le transgène de l'arylsulfatase A humaine (ARSA), sous le contrôle d'un promoteur de la phosphoglycérate kinase (PGK) humaine. Le vecteur est pseudotypé avec la glycoprotéine d'enveloppe du virus de la stomatite vésiculeuse (VSV). Le génome du vecteur contient également l'élément régulateur posttranscriptionnel Woodchuck (WPRE) du virus de l'hépatite, un fragment du gag du VIH-1, l'élément de réponse post-transcriptionnel (RRE) du VIH-1 et le tractus central de polypurine du VIH-1 (cPPT), ainsi qu'un fragment de nef. La population de cellules CD34+ correspond à une population hétérogène de cellules souches et progénitrices, certaines exprimant les marqueurs CD90 et/ou CD133.
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