Substance active atidarsagène autotemcel

SOMMAIRE

À propos de la substance

Mise à jour : 16 Novembre 2022

Gammes contenant la substance

LIBMELDY

Fiches DCI VIDAL

Mise à jour : 15 Décembre 2022

ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL 10 M de cellules/ml dispers p perf

ATC	Risque sur la grossesse et l'allaitement	Sport	Vigilance
A VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME A16 AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16A AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16AB ENZYMES A16AB21 ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL

Indications et modalités d'administration

ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL 10 M de cellules/ml dispers p perf

Indications

Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :

Leucodystrophie métachromatique infantile tardive
Leucodystrophie métachromatique juvénile

Posologie

Unité de prise

atidarsagène autotemcel : 10 M de cellules/ml

Modalités d'administration

Voie intraveineuse (en perfusion)
Administrer par perfusion intraveineuse de 30 minutes
Administrer une prémédication antihistaminique
Info prof de santé : identité du patient à confirmer avant l’administration du produit
Prélever des cellules souches de secours avant le traitement
Respecter le débit de perfusion recommandé

Posologie

Patient jusqu'à 15 an(s)

Patient quel que soit le poids
Leucodystrophie métachromatique infantile tardive - Leucodystrophie métachromatique juvénile
Posologie standard
3 à 30 M de cellules/ml/kg 1 fois ce jour

Mises en garde

Administrer des produits cellulaires sanguins irradiés en cas de transfusion
Administrer par perfusion intraveineuse de 30 minutes
Administrer une prémédication antihistaminique
Info du patient : garder sur soi la carte d'alerte
Info prof de santé : identité du patient à confirmer avant l’administration du produit
Info prof de santé : porter des gants lors de chaque manipulation
Info prof de santé : remettre au patient la carte d'alerte
Ne pas effectuer de don de sang
Ne pas effectuer de don d'organes, de tissus ou cellules pour transplantation
Prélever des cellules souches de secours avant le traitement
Réservé à l'usage autologue
Respecter le débit de perfusion recommandé
S'assurer que le patient remplit les conditions d'éligibilité
Traçabilité recommandée
Traitement à administrer en milieu hospitalier
Traitement prophylactique anti-infectieux à associer

Incompatibilités physicochimiques

Incompatibilité avec tous les médicaments

Surveillances du traitement

Surveillance clinique pendant et après l'administration du produit
Surveillance de la fonction thyroïdienne après l'arrêt du traitement
Surveillance de la fonction thyroïdienne avant la mise en route du traitement
Surveillance de la formule sanguine après l'arrêt du traitement
Surveillance des bicarbonates plasmatiques pendant le traitement
Surveillance des signes vitaux avant, pendant et après l'arrêt de la perfusion
Surveillance par un test de dépistage d'une infection par le virus de l'hépatite B avant le trt
Surveillance par un test de dépistage d'une infection par le virus de l'hépatite C avant le trt
Surveillance par un test de dépistage d'une infection par VIH avant le traitement

Informations relatives à la sécurité du patient

ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL 10 M de cellules/ml dispers p perf

Niveau de risque :	XCritique	IIIElevé	IIModéré	IBas

Interactions médicamenteuses

IBas

Niveau de gravité: A prendre en compte

Médicaments dont l'ensemble des interactions n'a pu être étudié +
Risques et mécanismes
Conduite à tenir

Contre-indications

XCritique

Niveau de gravité: Contre-indication absolue

Hypersensibilité à l'un des composants
Thérapie génique, antécédent (de)

Précautions

IIModéré

Niveau de gravité: Précaution

Enfant de plus de 7 ans
Hépatite B
Hépatite C
Infection par le VIH
Insuffisance hépatique
Insuffisance rénale
Sérologie HTLV positive
Sujet âgé
Vaccins vivants

Risques spécifiques

Médicament génétiquement modifié
Produit dérivé du sang
Risque d'acidose métabolique
Risque de cytopénie
Risque de dysthyroïdie
Risque de formation d'anticorps
Risque de leucémie
Risque de lymphome
Risque de thrombose liée au cathéter
Risque d'échec du traitement
Risque d'infection
Risque d'infection liée au cathéter
Risque d'interférence avec les examens de laboratoire

Effets indésirables

Systèmes	Fréquence de moyenne à élevée(≥1/1 000)	Fréquence basse (<1/1 000)	Fréquence inconnue
ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE	ALAT (augmentation) (Fréquent) Anticorps spécifique à la substance (Très fréquent) ASAT (augmentation) (Fréquent) Neutropénie (Très fréquent) Test cytomégalovirus positif (Fréquent) Transaminases (augmentation) (Fréquent)
DERMATOLOGIE	Exfoliation cutanée (Fréquent)
DIVERS	Fièvre (Fréquent) Neutropénie fébrile (Très fréquent)
GYNÉCOLOGIE, OBSTÉTRIQUE	Insuffisance ovarienne (Très fréquent)
HÉMATOLOGIE	Anémie (Fréquent) Thrombopénie (Fréquent)
HÉPATOLOGIE	Hépatomégalie (Très fréquent) Maladie veino-occlusive hépatique (Très fréquent)
INFECTIOLOGIE D'ORIGINE BACTERIENNE	Infection staphylococcique (Fréquent)
INFECTIOLOGIE D'ORIGINE FONGIQUE	Infection à Aspergillus (Fréquent)
INFECTIOLOGIE D'ORIGINE VIRALE	Infection virale (Fréquent)
NUTRITION, MÉTABOLISME	Acidose métabolique (Très fréquent) Intoxication hydrique (Fréquent)
ORL, STOMATOLOGIE	Douleur oropharyngée (Fréquent) Epistaxis (Fréquent) Stomatite (Très fréquent)
PSYCHIATRIE	Insomnie (Fréquent)
SYSTÈME DIGESTIF	Ascite (Fréquent) Diarrhée (Fréquent) Hémorragie gastro-intestinale (Fréquent) Nausée (Fréquent) Vomissement (Très fréquent)
SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE	Dorsalgie (Fréquent) Douleur osseuse (Fréquent)
SYSTÈME NERVEUX	Céphalée (Fréquent)
SYSTÈME RESPIRATOIRE	Pneumonie (Fréquent)
UROLOGIE, NÉPHROLOGIE	Infection urinaire (Fréquent) Oligurie (Fréquent)

Voir aussi les substances

Atidarsagène autotemcel

Détails sur les substances

Chimie

IUPAC	Des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques CD34+ autologues ont été transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral incompétent à la réplication codant pour l'arylsulfatase A humaine (ARSA). Des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques CD34+ autologues (HSPC), obtenues à partir de moelle osseuse (BM) ou de sang périphérique mobilisé (mPB), ont été transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral, à base de VIH-1 pseudotypé et incompétent à la réplication, codant pour le transgène de l'arylsulfatase A humaine (ARSA), sous le contrôle d'un promoteur de la phosphoglycérate kinase (PGK) humaine. Le vecteur est pseudotypé avec la glycoprotéine d'enveloppe du virus de la stomatite vésiculeuse (VSV). Le génome du vecteur contient également l'élément régulateur posttranscriptionnel Woodchuck (WPRE) du virus de l'hépatite, un fragment du gag du VIH-1, l'élément de réponse post-transcriptionnel (RRE) du VIH-1 et le tractus central de polypurine du VIH-1 (cPPT), ainsi qu'un fragment de nef. La population de cellules CD34+ correspond à une population hétérogène de cellules souches et progénitrices, certaines exprimant les marqueurs CD90 et/ou CD133.

IUPAC

Des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques CD34+ autologues ont été transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral incompétent à la réplication codant pour l'arylsulfatase A humaine (ARSA). Des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques CD34+ autologues (HSPC), obtenues à partir de moelle osseuse (BM) ou de sang périphérique mobilisé (mPB), ont été transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral, à base de VIH-1 pseudotypé et incompétent à la réplication, codant pour le transgène de l'arylsulfatase A humaine (ARSA), sous le contrôle d'un promoteur de la phosphoglycérate kinase (PGK) humaine. Le vecteur est pseudotypé avec la glycoprotéine d'enveloppe du virus de la stomatite vésiculeuse (VSV). Le génome du vecteur contient également l'élément régulateur posttranscriptionnel Woodchuck (WPRE) du virus de l'hépatite, un fragment du gag du VIH-1, l'élément de réponse post-transcriptionnel (RRE) du VIH-1 et le tractus central de polypurine du VIH-1 (cPPT), ainsi qu'un fragment de nef. La population de cellules CD34+ correspond à une population hétérogène de cellules souches et progénitrices, certaines exprimant les marqueurs CD90 et/ou CD133.