Fiches DCI VIDAL
Mise à jour
: 15 Décembre 2022
ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL 10 M de cellules/ml dispers p perf
ATC | Risque sur la grossesse et l'allaitement | Sport | Vigilance |
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A VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME A16 AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16A AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16AB ENZYMES A16AB21 ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL |
Indications et modalités d'administrationATIDARSAGENE AUTOTEMCEL 10 M de cellules/ml dispers p perfIndications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Leucodystrophie métachromatique infantile tardive
- Leucodystrophie métachromatique juvénile
Posologie
Unité de prise ml - atidarsagène autotemcel : 10 M de cellules/ml
Modalités d'administration - Voie intraveineuse (en perfusion)
- Administrer par perfusion intraveineuse de 30 minutes
- Administrer une prémédication antihistaminique
- Info prof de santé : identité du patient à confirmer avant l’administration du produit
- Prélever des cellules souches de secours avant le traitement
- Respecter le débit de perfusion recommandé
Posologie Patient jusqu'à 15 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Leucodystrophie métachromatique infantile tardive - Leucodystrophie métachromatique juvénile
- Posologie standard
- 3 à 30 M de cellules/ml/kg 1 fois ce jour
Mises en garde- Administrer des produits cellulaires sanguins irradiés en cas de transfusion
- Administrer par perfusion intraveineuse de 30 minutes
- Administrer une prémédication antihistaminique
- Info du patient : garder sur soi la carte d'alerte
- Info prof de santé : identité du patient à confirmer avant l’administration du produit
- Info prof de santé : porter des gants lors de chaque manipulation
- Info prof de santé : remettre au patient la carte d'alerte
- Ne pas effectuer de don de sang
- Ne pas effectuer de don d'organes, de tissus ou cellules pour transplantation
- Prélever des cellules souches de secours avant le traitement
- Réservé à l'usage autologue
- Respecter le débit de perfusion recommandé
- S'assurer que le patient remplit les conditions d'éligibilité
- Traçabilité recommandée
- Traitement à administrer en milieu hospitalier
- Traitement prophylactique anti-infectieux à associer
Incompatibilités physicochimiques- Incompatibilité avec tous les médicaments
Surveillances du traitement- Surveillance clinique pendant et après l'administration du produit
- Surveillance de la fonction thyroïdienne après l'arrêt du traitement
- Surveillance de la fonction thyroïdienne avant la mise en route du traitement
- Surveillance de la formule sanguine après l'arrêt du traitement
- Surveillance des bicarbonates plasmatiques pendant le traitement
- Surveillance des signes vitaux avant, pendant et après l'arrêt de la perfusion
- Surveillance par un test de dépistage d'une infection par le virus de l'hépatite B avant le trt
- Surveillance par un test de dépistage d'une infection par le virus de l'hépatite C avant le trt
- Surveillance par un test de dépistage d'une infection par VIH avant le traitement
Indications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Leucodystrophie métachromatique infantile tardive
- Leucodystrophie métachromatique juvénile
Posologie
Unité de prise ml - atidarsagène autotemcel : 10 M de cellules/ml
Modalités d'administration - Voie intraveineuse (en perfusion)
- Administrer par perfusion intraveineuse de 30 minutes
- Administrer une prémédication antihistaminique
- Info prof de santé : identité du patient à confirmer avant l’administration du produit
- Prélever des cellules souches de secours avant le traitement
- Respecter le débit de perfusion recommandé
Posologie Patient jusqu'à 15 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Leucodystrophie métachromatique infantile tardive - Leucodystrophie métachromatique juvénile
- Posologie standard
- 3 à 30 M de cellules/ml/kg 1 fois ce jour
- Voie intraveineuse (en perfusion)
- Administrer par perfusion intraveineuse de 30 minutes
- Administrer une prémédication antihistaminique
- Info prof de santé : identité du patient à confirmer avant l’administration du produit
- Prélever des cellules souches de secours avant le traitement
- Respecter le débit de perfusion recommandé
Posologie Patient jusqu'à 15 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Leucodystrophie métachromatique infantile tardive - Leucodystrophie métachromatique juvénile
- Posologie standard
- 3 à 30 M de cellules/ml/kg 1 fois ce jour
Patient jusqu'à 15 an(s)
- Patient quel que soit le poids
- Leucodystrophie métachromatique infantile tardive - Leucodystrophie métachromatique juvénile
- Posologie standard
- 3 à 30 M de cellules/ml/kg 1 fois ce jour
Mises en garde- Administrer des produits cellulaires sanguins irradiés en cas de transfusion
- Administrer par perfusion intraveineuse de 30 minutes
- Administrer une prémédication antihistaminique
- Info du patient : garder sur soi la carte d'alerte
- Info prof de santé : identité du patient à confirmer avant l’administration du produit
- Info prof de santé : porter des gants lors de chaque manipulation
- Info prof de santé : remettre au patient la carte d'alerte
- Ne pas effectuer de don de sang
- Ne pas effectuer de don d'organes, de tissus ou cellules pour transplantation
- Prélever des cellules souches de secours avant le traitement
- Réservé à l'usage autologue
- Respecter le débit de perfusion recommandé
- S'assurer que le patient remplit les conditions d'éligibilité
- Traçabilité recommandée
- Traitement à administrer en milieu hospitalier
- Traitement prophylactique anti-infectieux à associer
Incompatibilités physicochimiques- Incompatibilité avec tous les médicaments
Surveillances du traitement- Surveillance clinique pendant et après l'administration du produit
- Surveillance de la fonction thyroïdienne après l'arrêt du traitement
- Surveillance de la fonction thyroïdienne avant la mise en route du traitement
- Surveillance de la formule sanguine après l'arrêt du traitement
- Surveillance des bicarbonates plasmatiques pendant le traitement
- Surveillance des signes vitaux avant, pendant et après l'arrêt de la perfusion
- Surveillance par un test de dépistage d'une infection par le virus de l'hépatite B avant le trt
- Surveillance par un test de dépistage d'une infection par le virus de l'hépatite C avant le trt
- Surveillance par un test de dépistage d'une infection par VIH avant le traitement
Informations relatives à la sécurité du patientATIDARSAGENE AUTOTEMCEL 10 M de cellules/ml dispers p perfNiveau de risque : XCritique IIIElevé IIModéré IBas
Interactions médicamenteusesIBasNiveau de gravité: A prendre en compteMédicaments dont l'ensemble des interactions n'a pu être étudié + Risques et mécanismes Conduite à tenir
Contre-indicationsXCritiqueNiveau de gravité: Contre-indication absolue- Hypersensibilité à l'un des composants
- Thérapie génique, antécédent (de)
PrécautionsIIModéréNiveau de gravité: Précaution- Enfant de plus de 7 ans
- Hépatite B
- Hépatite C
- Infection par le VIH
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale
- Sérologie HTLV positive
- Sujet âgé
- Vaccins vivants
Risques spécifiques- Médicament génétiquement modifié
- Produit dérivé du sang
- Risque d'acidose métabolique
- Risque de cytopénie
- Risque de dysthyroïdie
- Risque de formation d'anticorps
- Risque de leucémie
- Risque de lymphome
- Risque de thrombose liée au cathéter
- Risque d'échec du traitement
- Risque d'infection
- Risque d'infection liée au cathéter
- Risque d'interférence avec les examens de laboratoire
Effets indésirables
Systèmes Fréquence de moyenne à élevée(≥1/1 000) Fréquence basse (<1/1 000) Fréquence inconnue ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE ALAT (augmentation) (Fréquent)
Anticorps spécifique à la substance (Très fréquent)
ASAT (augmentation) (Fréquent)
Neutropénie (Très fréquent)
Test cytomégalovirus positif (Fréquent)
Transaminases (augmentation) (Fréquent) DERMATOLOGIE Exfoliation cutanée (Fréquent) DIVERS Fièvre (Fréquent)
Neutropénie fébrile (Très fréquent) GYNÉCOLOGIE, OBSTÉTRIQUE Insuffisance ovarienne (Très fréquent) HÉMATOLOGIE Anémie (Fréquent)
Thrombopénie (Fréquent) HÉPATOLOGIE Hépatomégalie (Très fréquent)
Maladie veino-occlusive hépatique (Très fréquent) INFECTIOLOGIE D'ORIGINE BACTERIENNE Infection staphylococcique (Fréquent) INFECTIOLOGIE D'ORIGINE FONGIQUE Infection à Aspergillus (Fréquent) INFECTIOLOGIE D'ORIGINE VIRALE Infection virale (Fréquent) NUTRITION, MÉTABOLISME Acidose métabolique (Très fréquent)
Intoxication hydrique (Fréquent) ORL, STOMATOLOGIE Douleur oropharyngée (Fréquent)
Epistaxis (Fréquent)
Stomatite (Très fréquent) PSYCHIATRIE Insomnie (Fréquent) SYSTÈME DIGESTIF Ascite (Fréquent)
Diarrhée (Fréquent)
Hémorragie gastro-intestinale (Fréquent)
Nausée (Fréquent)
Vomissement (Très fréquent) SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE Dorsalgie (Fréquent)
Douleur osseuse (Fréquent) SYSTÈME NERVEUX Céphalée (Fréquent) SYSTÈME RESPIRATOIRE Pneumonie (Fréquent) UROLOGIE, NÉPHROLOGIE Infection urinaire (Fréquent)
Oligurie (Fréquent)
Niveau de risque : | XCritique | IIIElevé | IIModéré | IBas |
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Interactions médicamenteusesIBasNiveau de gravité: A prendre en compteMédicaments dont l'ensemble des interactions n'a pu être étudié + Risques et mécanismes Conduite à tenir
IBas
Niveau de gravité: A prendre en compteMédicaments dont l'ensemble des interactions n'a pu être étudié + Risques et mécanismes Conduite à tenir
Médicaments dont l'ensemble des interactions n'a pu être étudié + | |
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Risques et mécanismes | |
Conduite à tenir |
Contre-indicationsXCritiqueNiveau de gravité: Contre-indication absolue- Hypersensibilité à l'un des composants
- Thérapie génique, antécédent (de)
XCritique
Niveau de gravité: Contre-indication absolue- Hypersensibilité à l'un des composants
- Thérapie génique, antécédent (de)
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PrécautionsIIModéréNiveau de gravité: Précaution- Enfant de plus de 7 ans
- Hépatite B
- Hépatite C
- Infection par le VIH
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale
- Sérologie HTLV positive
- Sujet âgé
- Vaccins vivants
IIModéré
Niveau de gravité: Précaution- Enfant de plus de 7 ans
- Hépatite B
- Hépatite C
- Infection par le VIH
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale
- Sérologie HTLV positive
- Sujet âgé
- Vaccins vivants
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Risques spécifiques- Médicament génétiquement modifié
- Produit dérivé du sang
- Risque d'acidose métabolique
- Risque de cytopénie
- Risque de dysthyroïdie
- Risque de formation d'anticorps
- Risque de leucémie
- Risque de lymphome
- Risque de thrombose liée au cathéter
- Risque d'échec du traitement
- Risque d'infection
- Risque d'infection liée au cathéter
- Risque d'interférence avec les examens de laboratoire
Effets indésirables
Systèmes | Fréquence de moyenne à élevée(≥1/1 000) | Fréquence basse (<1/1 000) | Fréquence inconnue |
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ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE | ALAT (augmentation) (Fréquent) Anticorps spécifique à la substance (Très fréquent) ASAT (augmentation) (Fréquent) Neutropénie (Très fréquent) Test cytomégalovirus positif (Fréquent) Transaminases (augmentation) (Fréquent) | ||
DERMATOLOGIE | Exfoliation cutanée (Fréquent) | ||
DIVERS | Fièvre (Fréquent) Neutropénie fébrile (Très fréquent) | ||
GYNÉCOLOGIE, OBSTÉTRIQUE | Insuffisance ovarienne (Très fréquent) | ||
HÉMATOLOGIE | Anémie (Fréquent) Thrombopénie (Fréquent) | ||
HÉPATOLOGIE | Hépatomégalie (Très fréquent) Maladie veino-occlusive hépatique (Très fréquent) | ||
INFECTIOLOGIE D'ORIGINE BACTERIENNE | Infection staphylococcique (Fréquent) | ||
INFECTIOLOGIE D'ORIGINE FONGIQUE | Infection à Aspergillus (Fréquent) | ||
INFECTIOLOGIE D'ORIGINE VIRALE | Infection virale (Fréquent) | ||
NUTRITION, MÉTABOLISME | Acidose métabolique (Très fréquent) Intoxication hydrique (Fréquent) | ||
ORL, STOMATOLOGIE | Douleur oropharyngée (Fréquent) Epistaxis (Fréquent) Stomatite (Très fréquent) | ||
PSYCHIATRIE | Insomnie (Fréquent) | ||
SYSTÈME DIGESTIF | Ascite (Fréquent) Diarrhée (Fréquent) Hémorragie gastro-intestinale (Fréquent) Nausée (Fréquent) Vomissement (Très fréquent) | ||
SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE | Dorsalgie (Fréquent) Douleur osseuse (Fréquent) | ||
SYSTÈME NERVEUX | Céphalée (Fréquent) | ||
SYSTÈME RESPIRATOIRE | Pneumonie (Fréquent) | ||
UROLOGIE, NÉPHROLOGIE | Infection urinaire (Fréquent) Oligurie (Fréquent) |
Voir aussi les substances
Atidarsagène autotemcel
Détails sur les substances
Chimie
IUPAC | Des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques CD34+ autologues ont été transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral incompétent à la réplication codant pour l'arylsulfatase A humaine (ARSA). Des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques CD34+ autologues (HSPC), obtenues à partir de moelle osseuse (BM) ou de sang périphérique mobilisé (mPB), ont été transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral, à base de VIH-1 pseudotypé et incompétent à la réplication, codant pour le transgène de l'arylsulfatase A humaine (ARSA), sous le contrôle d'un promoteur de la phosphoglycérate kinase (PGK) humaine. Le vecteur est pseudotypé avec la glycoprotéine d'enveloppe du virus de la stomatite vésiculeuse (VSV). Le génome du vecteur contient également l'élément régulateur posttranscriptionnel Woodchuck (WPRE) du virus de l'hépatite, un fragment du gag du VIH-1, l'élément de réponse post-transcriptionnel (RRE) du VIH-1 et le tractus central de polypurine du VIH-1 (cPPT), ainsi qu'un fragment de nef. La population de cellules CD34+ correspond à une population hétérogène de cellules souches et progénitrices, certaines exprimant les marqueurs CD90 et/ou CD133. |
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