Substance active ataluren

Mise à jour : 01 mars 2018

Ataluren : Mécanisme d'action

Une mutation non-sens dans l'ADN se traduit par un codon d'arrêt prématuré dans l'ARNm. Ce codon d'arrêt prématuré dans l'ARNm provoque la maladie en interrompant la traduction avant la production d'une protéine de longueur complète. L'ataluren permet la translecture par le ribosome de l'ARNm contenant un tel codon d'arrêt prématuré, ce qui entraîne la production d'une protéine de longueur complète.

Ataluren : Cas d'usage

L'ataluren est utilisé dans la prise en charge de dystrophies musculaires de Duchenne.

Gammes contenant la substance

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