Substance active ataluren

À propos de la substance
Mise à jour : 01 mars 2018

Ataluren : Mécanisme d'action

Une mutation non-sens dans l'ADN se traduit par un codon d'arrêt prématuré dans l'ARNm. Ce codon d'arrêt prématuré dans l'ARNm provoque la maladie en interrompant la traduction avant la production d'une protéine de longueur complète. L'ataluren permet la translecture par le ribosome de l'ARNm contenant un tel codon d'arrêt prématuré, ce qui entraîne la production d'une protéine de longueur complète.

Ataluren : Cas d'usage

L'ataluren est utilisé dans la prise en charge de dystrophies musculaires de Duchenne.

Gammes contenant la substance

Fiches DCI VIDAL
Mise à jour : 21 février 2023

Ataluren 125 mg granulés pour suspension buvable en sachet

ATCRisque sur la grossesse et l'allaitementSportVigilance
M MUSCLE ET SQUELETTE
M09 AUTRES MEDICAMENTS DES DESORDRES MUSCULO-SQUELETTIQUES
M09A AUTRES MEDICAMENTS DES DESORDRES MUSCULO-SQUELETTIQUES
M09AX AUTRES MEDICAMENTS DES DESORDRES MUSCULO-SQUELETTIQUES
M09AX03 ATALUREN
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

IIPrécaution

Indications et modalités d'administration

ATALUREN 125 mg glé p susp buv sach

Indications

Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :

  • Dystrophie musculaire de Duchenne

Posologie

Unité de prise
sachet
  • ataluren : 125 mg
Modalités d'administration
  • Voie orale
  • A dissoudre dans un peu d'eau ou à mélanger à un aliment semi-liquide
  • Administrer 10 mg/kg le matin, 10 mg/kg le midi et 20 mg/kg le soir
  • En cas d'oubli : prendre la dose si oubli ≤ 3 heures (prise du matin ou midi)
  • En cas d'oubli : prendre la dose si oubli ≤ 6 heures (prise du soir)
  • Respecter un intervalle de 12 heures entre la prise du soir et la prise du lendemain matin
  • Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du matin et la prise du midi
  • Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du midi et la prise du soir
  • Utiliser le dosage le plus adapté à la posologie
Posologie
Patient de 2 an(s) à 15 an(s)
  • Poids ≥ 12 kg
  • Dystrophie musculaire de Duchenne
  • Posologie standard
  • 40 mg/kg en 3 prises par jour
Patient à partir de 15 an(s)
  • Patient quel que soit le poids
  • Dystrophie musculaire de Duchenne
  • Posologie standard
  • 40 mg/kg en 3 prises par jour

Mises en garde

  • A dissoudre dans un peu d'eau ou à mélanger à un aliment semi-liquide
  • Administrer 10 mg/kg le matin, 10 mg/kg le midi et 20 mg/kg le soir
  • Administrer immédiatement après ouverture du sachet
  • En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 3 heures (prise du matin ou midi)
  • En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 6 heures (prise du soir)
  • Interrompre l'allaitement pendant le traitement
  • Réservé à l'adulte et à l'enfant de plus de 2 ans
  • Respecter un intervalle de 12 heures entre la prise du soir et la prise du lendemain matin
  • Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du matin et la prise du midi
  • Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du midi et la prise du soir

Surveillances du traitement

  • S'assurer du bon diagnostic par un test génétique avant la mise en route du traitement
  • Surveillance de la fonction rénale tous les 6 à 12 mois pendant le traitement
  • Surveillance du bilan lipidique pendant le traitement
  • Surveillance du taux de cystatine C tous les 6 à 12 mois pendant le traitement
  • Surveillance par un médecin spécialisé en début de traitement

Informations relatives à la sécurité du patient

ATALUREN 125 mg glé p susp buv sach
Niveau de risque : XCritiqueIIIElevéIIModéréIBas

Interactions médicamenteuses

XCritique
Niveau de gravité: Contre-indication
Ataluren + Aminosides
Risques et mécanismesRisque de potentialisation de la toxicité rénale de l'aminoside.
Conduite à tenir
IIModéré
Niveau de gravité: Précaution d'emploi
Médicaments administrés par voie orale + Colestipol
Risques et mécanismesLa prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément.
Conduite à tenirD'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible.
Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices
Risques et mécanismesLa prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément.
Conduite à tenirD'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible.
Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants
Risques et mécanismesDiminution de l'absorption de ces substances.
Conduite à tenirPar mesure de précaution, il convient de prendre ces topiques ou antiacides à distance de tout autre médicament (plus de 2 heures, si possible).
IBas
Niveau de gravité: A prendre en compte
Médicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol)
Risques et mécanismesAvec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif.
Conduite à tenirEviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.

Contre-indications

XCritique
Niveau de gravité: Contre-indication absolue
  • Hypersensibilité à l'un des composants

Précautions

IIModéré
Niveau de gravité: Précaution
  • Enfant de moins de 12 kg
  • Insuffisance rénale sévère : clairance de la créatinine < 30 ml/min
  • Nourrisson de moins de 2 ans
  • Sujet âgé
  • Traitement par corticoïde en cours
  • Allaitement
  • Grossesse

Grossesse et allaitement

Contre-indications et precautions d'emploi
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

IIPrécaution

Risques spécifiques

  • Risque d'augmentation de la créatininémie
  • Risque d'augmentation de la cystatine C
  • Risque d'augmentation de l'urémie
  • Risque d'hyperlipidémie

Effets indésirables

SystèmesFréquence de moyenne à élevée(≥1/1 000)Fréquence basse (<1/1 000)Fréquence inconnue
ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIREHypertriglycéridémie (Fréquent) Créatininémie (augmentation)
Hypercholestérolémie
Hyperlipidémie
Lipidémie (modification)
Taux de cystatine C (augmentation)
Urémie (augmentation)
DERMATOLOGIEEruption cutanée (Très fréquent)
Erythème cutané (Fréquent)
Rash érythémateux (Fréquent)
DIVERSDouleur des extrémités (Fréquent)
Fièvre (Fréquent)
NUTRITION, MÉTABOLISMEAppétit diminué (Fréquent)
Poids (diminution) (Fréquent)
ORL, STOMATOLOGIEEpistaxis (Fréquent)
Infection de l'oreille (Très fréquent)
SYSTÈME CARDIOVASCULAIREHypertension artérielle (Fréquent)
Malaise (Fréquent)
SYSTÈME DIGESTIFConstipation (Fréquent)
Diarrhée (Fréquent)
Douleur abdominale haute (Fréquent)
Flatulence (Fréquent)
Gêne abdominale (Fréquent)
Nausée (Fréquent)
Vomissement (Très fréquent)
SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUEDouleur musculo-squelettique du thorax (Fréquent)
SYSTÈME NERVEUXCéphalée (Fréquent)
SYSTÈME RESPIRATOIREToux (Fréquent)
UROLOGIE, NÉPHROLOGIEEnurésie (Fréquent)
Hématurie (Fréquent)
Atteinte de la fonction rénale

Voir aussi les substances

Ataluren

Détails sur les substances
Chimie
IUPACacide 3-[5-(2-fluorophényl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoïque
Synonymesataluren
Posologie
Defined Daily Dose (WHO)
Oral:2.8 g
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