Substance active ataluren
Mise à jour : 01 mars 2018Ataluren : Mécanisme d'action
Une mutation non-sens dans l'ADN se traduit par un codon d'arrêt prématuré dans l'ARNm. Ce codon d'arrêt prématuré dans l'ARNm provoque la maladie en interrompant la traduction avant la production d'une protéine de longueur complète. L'ataluren permet la translecture par le ribosome de l'ARNm contenant un tel codon d'arrêt prématuré, ce qui entraîne la production d'une protéine de longueur complète.
Ataluren : Cas d'usage
L'ataluren est utilisé dans la prise en charge de dystrophies musculaires de Duchenne.
