À propos de la substance
Mise à jour : 01 mars 2018
Ataluren : Mécanisme d'action
Une mutation non-sens dans l'ADN se traduit par un codon d'arrêt prématuré dans l'ARNm. Ce codon d'arrêt prématuré dans l'ARNm provoque la maladie en interrompant la traduction avant la production d'une protéine de longueur complète. L'ataluren permet la translecture par le ribosome de l'ARNm contenant un tel codon d'arrêt prématuré, ce qui entraîne la production d'une protéine de longueur complète.
Ataluren : Cas d'usage
L'ataluren est utilisé dans la prise en charge de dystrophies musculaires de Duchenne.
Gammes contenant la substance
Fiches DCI VIDAL
Mise à jour
: 21 février 2023
Ataluren 125 mg granulés pour suspension buvable en sachet
| ATC | Risque sur la grossesse et l'allaitement | Sport | Vigilance | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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M MUSCLE ET SQUELETTE M09 AUTRES MEDICAMENTS DES DESORDRES MUSCULO-SQUELETTIQUES M09A AUTRES MEDICAMENTS DES DESORDRES MUSCULO-SQUELETTIQUES M09AX AUTRES MEDICAMENTS DES DESORDRES MUSCULO-SQUELETTIQUES M09AX03 ATALUREN |
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Indications et modalités d'administrationATALUREN 125 mg glé p susp buv sachIndications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Dystrophie musculaire de Duchenne
Posologie
Unité de prise sachet - ataluren : 125 mg
Modalités d'administration - Voie orale
- A dissoudre dans un peu d'eau ou à mélanger à un aliment semi-liquide
- Administrer 10 mg/kg le matin, 10 mg/kg le midi et 20 mg/kg le soir
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli ≤ 3 heures (prise du matin ou midi)
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli ≤ 6 heures (prise du soir)
- Respecter un intervalle de 12 heures entre la prise du soir et la prise du lendemain matin
- Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du matin et la prise du midi
- Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du midi et la prise du soir
- Utiliser le dosage le plus adapté à la posologie
Posologie Patient de 2 an(s) à 15 an(s) - Poids ≥ 12 kg
- Dystrophie musculaire de Duchenne
- Posologie standard
- 40 mg/kg en 3 prises par jour
Patient à partir de 15 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Dystrophie musculaire de Duchenne
- Posologie standard
- 40 mg/kg en 3 prises par jour
Mises en garde- A dissoudre dans un peu d'eau ou à mélanger à un aliment semi-liquide
- Administrer 10 mg/kg le matin, 10 mg/kg le midi et 20 mg/kg le soir
- Administrer immédiatement après ouverture du sachet
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 3 heures (prise du matin ou midi)
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 6 heures (prise du soir)
- Interrompre l'allaitement pendant le traitement
- Réservé à l'adulte et à l'enfant de plus de 2 ans
- Respecter un intervalle de 12 heures entre la prise du soir et la prise du lendemain matin
- Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du matin et la prise du midi
- Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du midi et la prise du soir
Surveillances du traitement- S'assurer du bon diagnostic par un test génétique avant la mise en route du traitement
- Surveillance de la fonction rénale tous les 6 à 12 mois pendant le traitement
- Surveillance du bilan lipidique pendant le traitement
- Surveillance du taux de cystatine C tous les 6 à 12 mois pendant le traitement
- Surveillance par un médecin spécialisé en début de traitement
Indications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Dystrophie musculaire de Duchenne
Posologie
Unité de prise sachet - ataluren : 125 mg
Modalités d'administration - Voie orale
- A dissoudre dans un peu d'eau ou à mélanger à un aliment semi-liquide
- Administrer 10 mg/kg le matin, 10 mg/kg le midi et 20 mg/kg le soir
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli ≤ 3 heures (prise du matin ou midi)
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli ≤ 6 heures (prise du soir)
- Respecter un intervalle de 12 heures entre la prise du soir et la prise du lendemain matin
- Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du matin et la prise du midi
- Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du midi et la prise du soir
- Utiliser le dosage le plus adapté à la posologie
Posologie Patient de 2 an(s) à 15 an(s) - Poids ≥ 12 kg
- Dystrophie musculaire de Duchenne
- Posologie standard
- 40 mg/kg en 3 prises par jour
Patient à partir de 15 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Dystrophie musculaire de Duchenne
- Posologie standard
- 40 mg/kg en 3 prises par jour
- Voie orale
- A dissoudre dans un peu d'eau ou à mélanger à un aliment semi-liquide
- Administrer 10 mg/kg le matin, 10 mg/kg le midi et 20 mg/kg le soir
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli ≤ 3 heures (prise du matin ou midi)
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli ≤ 6 heures (prise du soir)
- Respecter un intervalle de 12 heures entre la prise du soir et la prise du lendemain matin
- Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du matin et la prise du midi
- Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du midi et la prise du soir
- Utiliser le dosage le plus adapté à la posologie
Posologie Patient de 2 an(s) à 15 an(s) - Poids ≥ 12 kg
- Dystrophie musculaire de Duchenne
- Posologie standard
- 40 mg/kg en 3 prises par jour
Patient à partir de 15 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Dystrophie musculaire de Duchenne
- Posologie standard
- 40 mg/kg en 3 prises par jour
Patient de 2 an(s) à 15 an(s)
- Poids ≥ 12 kg
- Dystrophie musculaire de Duchenne
- Posologie standard
- 40 mg/kg en 3 prises par jour
Patient à partir de 15 an(s)
- Patient quel que soit le poids
- Dystrophie musculaire de Duchenne
- Posologie standard
- 40 mg/kg en 3 prises par jour
Mises en garde- A dissoudre dans un peu d'eau ou à mélanger à un aliment semi-liquide
- Administrer 10 mg/kg le matin, 10 mg/kg le midi et 20 mg/kg le soir
- Administrer immédiatement après ouverture du sachet
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 3 heures (prise du matin ou midi)
- En cas d'oubli : prendre la dose si oubli <= 6 heures (prise du soir)
- Interrompre l'allaitement pendant le traitement
- Réservé à l'adulte et à l'enfant de plus de 2 ans
- Respecter un intervalle de 12 heures entre la prise du soir et la prise du lendemain matin
- Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du matin et la prise du midi
- Respecter un intervalle de 6 heures entre la prise du midi et la prise du soir
Surveillances du traitement- S'assurer du bon diagnostic par un test génétique avant la mise en route du traitement
- Surveillance de la fonction rénale tous les 6 à 12 mois pendant le traitement
- Surveillance du bilan lipidique pendant le traitement
- Surveillance du taux de cystatine C tous les 6 à 12 mois pendant le traitement
- Surveillance par un médecin spécialisé en début de traitement
Informations relatives à la sécurité du patientATALUREN 125 mg glé p susp buv sachNiveau de risque : XCritique IIIElevé IIModéré IBas
Interactions médicamenteusesXCritiqueNiveau de gravité: Contre-indicationAtaluren + Aminosides Risques et mécanismes Risque de potentialisation de la toxicité rénale de l'aminoside. Conduite à tenir
IIModéréNiveau de gravité: Précaution d'emploiMédicaments administrés par voie orale + Colestipol Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible. Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible. Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants Risques et mécanismes Diminution de l'absorption de ces substances.
Conduite à tenir Par mesure de précaution, il convient de prendre ces topiques ou antiacides à distance de tout autre médicament (plus de 2 heures, si possible).
IBasNiveau de gravité: A prendre en compteMédicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol) Risques et mécanismes Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. Conduite à tenir Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.
Contre-indicationsXCritiqueNiveau de gravité: Contre-indication absolue- Hypersensibilité à l'un des composants
PrécautionsIIModéréNiveau de gravité: Précaution- Enfant de moins de 12 kg
- Insuffisance rénale sévère : clairance de la créatinine < 30 ml/min
- Nourrisson de moins de 2 ans
- Sujet âgé
- Traitement par corticoïde en cours
- Allaitement
- Grossesse
Grossesse et allaitement
Contre-indications et precautions d'emploi Grossesse (mois) Allaitement 1 2 3 4 5 6 7 8 9 Risques II II IIPrécaution
Risques spécifiques- Risque d'augmentation de la créatininémie
- Risque d'augmentation de la cystatine C
- Risque d'augmentation de l'urémie
- Risque d'hyperlipidémie
Effets indésirables
Systèmes Fréquence de moyenne à élevée(≥1/1 000) Fréquence basse (<1/1 000) Fréquence inconnue ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE Hypertriglycéridémie (Fréquent) Créatininémie (augmentation)
Hypercholestérolémie
Hyperlipidémie
Lipidémie (modification)
Taux de cystatine C (augmentation)
Urémie (augmentation) DERMATOLOGIE Eruption cutanée (Très fréquent)
Erythème cutané (Fréquent)
Rash érythémateux (Fréquent) DIVERS Douleur des extrémités (Fréquent)
Fièvre (Fréquent) NUTRITION, MÉTABOLISME Appétit diminué (Fréquent)
Poids (diminution) (Fréquent) ORL, STOMATOLOGIE Epistaxis (Fréquent)
Infection de l'oreille (Très fréquent) SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE Hypertension artérielle (Fréquent)
Malaise (Fréquent) SYSTÈME DIGESTIF Constipation (Fréquent)
Diarrhée (Fréquent)
Douleur abdominale haute (Fréquent)
Flatulence (Fréquent)
Gêne abdominale (Fréquent)
Nausée (Fréquent)
Vomissement (Très fréquent) SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE Douleur musculo-squelettique du thorax (Fréquent) SYSTÈME NERVEUX Céphalée (Fréquent) SYSTÈME RESPIRATOIRE Toux (Fréquent) UROLOGIE, NÉPHROLOGIE Enurésie (Fréquent)
Hématurie (Fréquent) Atteinte de la fonction rénale
| Niveau de risque : | XCritique | IIIElevé | IIModéré | IBas |
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Interactions médicamenteusesXCritiqueNiveau de gravité: Contre-indicationAtaluren + Aminosides Risques et mécanismes Risque de potentialisation de la toxicité rénale de l'aminoside. Conduite à tenir
IIModéréNiveau de gravité: Précaution d'emploiMédicaments administrés par voie orale + Colestipol Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible. Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible. Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants Risques et mécanismes Diminution de l'absorption de ces substances.
Conduite à tenir Par mesure de précaution, il convient de prendre ces topiques ou antiacides à distance de tout autre médicament (plus de 2 heures, si possible).
IBasNiveau de gravité: A prendre en compteMédicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol) Risques et mécanismes Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. Conduite à tenir Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.
XCritique
Niveau de gravité: Contre-indicationAtaluren + Aminosides Risques et mécanismes Risque de potentialisation de la toxicité rénale de l'aminoside. Conduite à tenir
| Ataluren + Aminosides | |
|---|---|
| Risques et mécanismes | Risque de potentialisation de la toxicité rénale de l'aminoside. |
| Conduite à tenir | |
IIModéré
Niveau de gravité: Précaution d'emploiMédicaments administrés par voie orale + Colestipol Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible. Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible. Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants Risques et mécanismes Diminution de l'absorption de ces substances.
Conduite à tenir Par mesure de précaution, il convient de prendre ces topiques ou antiacides à distance de tout autre médicament (plus de 2 heures, si possible).
| Médicaments administrés par voie orale + Colestipol | |
|---|---|
| Risques et mécanismes | La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. |
| Conduite à tenir | D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible. |
| Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices | |
| Risques et mécanismes | La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. |
| Conduite à tenir | D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible. |
| Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants | |
| Risques et mécanismes | Diminution de l'absorption de ces substances. |
| Conduite à tenir | Par mesure de précaution, il convient de prendre ces topiques ou antiacides à distance de tout autre médicament (plus de 2 heures, si possible). |
IBas
Niveau de gravité: A prendre en compteMédicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol) Risques et mécanismes Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. Conduite à tenir Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.
| Médicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol) | |
|---|---|
| Risques et mécanismes | Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. |
| Conduite à tenir | Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen. |
Contre-indicationsXCritiqueNiveau de gravité: Contre-indication absolue- Hypersensibilité à l'un des composants
XCritique
Niveau de gravité: Contre-indication absolue- Hypersensibilité à l'un des composants
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PrécautionsIIModéréNiveau de gravité: Précaution- Enfant de moins de 12 kg
- Insuffisance rénale sévère : clairance de la créatinine < 30 ml/min
- Nourrisson de moins de 2 ans
- Sujet âgé
- Traitement par corticoïde en cours
- Allaitement
- Grossesse
IIModéré
Niveau de gravité: Précaution- Enfant de moins de 12 kg
- Insuffisance rénale sévère : clairance de la créatinine < 30 ml/min
- Nourrisson de moins de 2 ans
- Sujet âgé
- Traitement par corticoïde en cours
- Allaitement
- Grossesse
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Grossesse et allaitement
| Contre-indications et precautions d'emploi | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Risques spécifiques- Risque d'augmentation de la créatininémie
- Risque d'augmentation de la cystatine C
- Risque d'augmentation de l'urémie
- Risque d'hyperlipidémie
Effets indésirables
| Systèmes | Fréquence de moyenne à élevée(≥1/1 000) | Fréquence basse (<1/1 000) | Fréquence inconnue |
|---|---|---|---|
| ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE | Hypertriglycéridémie (Fréquent) | Créatininémie (augmentation) Hypercholestérolémie Hyperlipidémie Lipidémie (modification) Taux de cystatine C (augmentation) Urémie (augmentation) | |
| DERMATOLOGIE | Eruption cutanée (Très fréquent) Erythème cutané (Fréquent) Rash érythémateux (Fréquent) | ||
| DIVERS | Douleur des extrémités (Fréquent) Fièvre (Fréquent) | ||
| NUTRITION, MÉTABOLISME | Appétit diminué (Fréquent) Poids (diminution) (Fréquent) | ||
| ORL, STOMATOLOGIE | Epistaxis (Fréquent) Infection de l'oreille (Très fréquent) | ||
| SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE | Hypertension artérielle (Fréquent) Malaise (Fréquent) | ||
| SYSTÈME DIGESTIF | Constipation (Fréquent) Diarrhée (Fréquent) Douleur abdominale haute (Fréquent) Flatulence (Fréquent) Gêne abdominale (Fréquent) Nausée (Fréquent) Vomissement (Très fréquent) | ||
| SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE | Douleur musculo-squelettique du thorax (Fréquent) | ||
| SYSTÈME NERVEUX | Céphalée (Fréquent) | ||
| SYSTÈME RESPIRATOIRE | Toux (Fréquent) | ||
| UROLOGIE, NÉPHROLOGIE | Enurésie (Fréquent) Hématurie (Fréquent) | Atteinte de la fonction rénale |
Voir aussi les substances
Ataluren
Détails sur les substances
Chimie
| IUPAC | acide 3-[5-(2-fluorophényl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoïque |
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| Synonymes | ataluren |
Posologie
| Defined Daily Dose (WHO) |
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