La maladie de Fabry est une maladie évolutive héréditaire hétérogène et multisystémique, qui touche à la fois les hommes et les femmes. Elle se caractérise par un déficit en alpha-galactosidase. L'activité réduite ou nulle de l'alpha-galactosidase provoque une accumulation de GL-3 dans les lysosomes de nombreux types de cellules, dont les cellules endothéliales et parenchymateuses, ce qui finit par entraîner des détériorations cliniques mettant en jeu le pronostic vital du patient en raison des complications rénales, cardiaques et cérébrovasculaires.
L'objectif du traitement enzymatique substitutif est de rétablir un niveau d'activité enzymatique suffisant pour supprimer le substrat accumulé dans les tissus organiques afin de prévenir, de stabiliser ou d'inverser le déclin fonctionnel progressif de ces organes avant l'apparition de troubles irréversibles.
Après la perfusion intraveineuse, l'agalsidase bêta est rapidement éliminée de la circulation et captée par les cellules vasculaires endothéliales et parenchymateuses dans les lysosomes, probablement au travers des récepteurs du mannose-6 phosphate, du mannose et des asialoglycoprotéines.
Les fiches DCI Vidal constituent une base de connaissances pharmacologiques et thérapeutiques, proposée aux professionnels de santé, en complément des documents réglementaires publiés.
AGALSIDASE BETA 35 mg pdre p sol diluer p perf
Dernière modification : 15/09/2023 - Révision : 06/05/2024
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A - VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME A16 - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16A - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16AB - ENZYMES A16AB04 - AGALSIDASE BETA |
| Risque sur la grossesse et l'allaitement | Dopant | Vigilance | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATIONAGALSIDASE BETA 35 mg pdre p sol diluer p perfIndications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Maladie de Fabry
PosologieUnité de priseflacon- agalsidase bêta : 35 mg
Modalités d'administration- Voie intraveineuse (en perfusion)
- A reconstituer et à diluer avant administration
- Ne pas agiter le flacon
Posologie Patient de 8 an(s) à 65 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Maladie de Fabry
- Posologie standard
- 1 mg/kg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
Modalités d'administration du traitement- A reconstituer et à diluer avant administration
- Ne pas administrer un autre traitement par la même ligne de perfusion
- Ne pas agiter le flacon
- Réservé à l'adulte et à l'enfant de plus de 8 ans
Incompatibilités physico-chimiques- Compatibilité avec certains solvants
- Incompatibilité avec tous les médicaments
Indications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Maladie de Fabry
PosologieUnité de priseflacon- agalsidase bêta : 35 mg
Modalités d'administration- Voie intraveineuse (en perfusion)
- A reconstituer et à diluer avant administration
- Ne pas agiter le flacon
Posologie Patient de 8 an(s) à 65 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Maladie de Fabry
- Posologie standard
- 1 mg/kg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
Unité de priseflacon- agalsidase bêta : 35 mg
Modalités d'administration- Voie intraveineuse (en perfusion)
- A reconstituer et à diluer avant administration
- Ne pas agiter le flacon
Posologie Patient de 8 an(s) à 65 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Maladie de Fabry
- Posologie standard
- 1 mg/kg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
- Voie intraveineuse (en perfusion)
- A reconstituer et à diluer avant administration
- Ne pas agiter le flacon
Posologie Patient de 8 an(s) à 65 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Maladie de Fabry
- Posologie standard
- 1 mg/kg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
- Patient quel que soit le poids
- Maladie de Fabry
- Posologie standard
- 1 mg/kg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines
Modalités d'administration du traitement- A reconstituer et à diluer avant administration
- Ne pas administrer un autre traitement par la même ligne de perfusion
- Ne pas agiter le flacon
- Réservé à l'adulte et à l'enfant de plus de 8 ans
Incompatibilités physico-chimiques- Compatibilité avec certains solvants
- Incompatibilité avec tous les médicaments
INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENTAGALSIDASE BETA 35 mg pdre p sol diluer p perfNiveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas
Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
- Hypersensibilité aux protéines de hamster
PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Enfant de moins de 8 ans
- Grossesse
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale sévère
- Patient traité à domicile
- Réactions liées à la perfusion, antécédent (de)
- Sujet âgé
Interactions médicamenteusesSe référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit
Grossesse et allaitement
Contre-indications et précautions d'emploi Grossesse (mois) Allaitement 1 2 3 4 5 6 7 8 9 Risques II II II Précaution
Risques liés au traitement- Risque de formation d'anticorps
- Risque de réaction d'hypersensibilité
- Risque de réaction liée à la perfusion
Surveillances du patient- Surveillance du taux d'anticorps pendant le traitement
Mesures à associer au traitement- Traçabilité recommandée
Information des professionnels de santé et des patients- Info du patient :ce trt peut altérer la capacité à conduire des véhicules et à utiliser des machines
Effets indésirables
Systèmes Fréquence de moyenne à élevée (≥1/1 000) Fréquence basse (<1/1 000) Fréquence inconnue ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE Saturation en oxygène diminuée
Anticorps (production)
DERMATOLOGIE Eruption maculopapuleuse (Fréquent)
Urticaire (Fréquent)
Prurit généralisé (Fréquent)
Dépigmentation de la peau (Peu fréquent)
Pâleur (Fréquent)
Prurit (Fréquent)
Erythème cutané (Fréquent)
Eruption prurigineuse (Peu fréquent)
Gêne cutanée (Peu fréquent)
Rash érythémateux (Peu fréquent)
Livedo réticulaire (Peu fréquent)
Eruption cutanée (Fréquent)
DIVERS Douleur thoracique (Fréquent)
Frisson (Très fréquent)
Douleur (Fréquent)
Syndrome pseudogrippal (Peu fréquent)
Fièvre (Très fréquent)
Sensation de chaud et de froid (Peu fréquent)
Oedème périphérique (Fréquent)
Gêne thoracique (Fréquent)
Sensation de brûlure (Fréquent)
Asthénie (Fréquent)
Sensation de chaleur (Fréquent)
Oedème (Peu fréquent)
Douleur des extrémités (Fréquent)
Fatigue (Fréquent)
Gonflement du visage (Fréquent)
Hyperthermie (Fréquent)
Sensation de froid (Très fréquent)
IMMUNO-ALLERGOLOGIE Angioedème (Fréquent)
Réaction anaphylactoïde
INSTRUMENTATION Réaction au site de perfusion (Peu fréquent)
Thrombose au site de perfusion (Peu fréquent)
Douleur au site de perfusion (Peu fréquent)
Réaction liée à la perfusion
NUTRITION, MÉTABOLISME Dysphagie (Peu fréquent)
OPHTALMOLOGIE Hypersécrétion lacrymale (Fréquent)
Hyperhémie oculaire (Peu fréquent)
Prurit oculaire (Peu fréquent)
ORL, STOMATOLOGIE Vertige (Fréquent)
Sensation de vertige (Fréquent)
Gonflement auriculaire (Peu fréquent)
Rhinopharyngite (Fréquent)
Otalgie (Peu fréquent)
Rhinorrhée (Peu fréquent)
Congestion nasale (Fréquent)
Douleur pharyngo-laryngée (Peu fréquent)
Rhinite (Peu fréquent)
Acouphène (Fréquent)
Sensation de constriction pharyngée (Fréquent)
PSYCHIATRIE Léthargie (Fréquent)
SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE Bouffée de chaleur (Fréquent)
Bouffée congestive (Fréquent)
Bradycardie (Fréquent)
Tachycardie (Fréquent)
Bradycardie sinusale (Peu fréquent)
Hypotension artérielle (Fréquent)
Refroidissement des extrémités (Peu fréquent)
Hypertension artérielle (Fréquent)
Malaise (Peu fréquent)
Syncope (Fréquent)
Palpitation (Fréquent)
Vascularite leucocytoclasique
SYSTÈME DIGESTIF Douleur abdominale (Fréquent)
Gêne abdominale (Fréquent)
Gêne gastrique (Fréquent)
Dyspepsie (Peu fréquent)
Nausée (Très fréquent)
Diarrhée (Fréquent)
Vomissement (Très fréquent)
SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE Douleur articulaire (Fréquent)
Douleur musculo-squelettique (Peu fréquent)
Dorsalgie (Fréquent)
Raideur musculo-squelettique (Fréquent)
Spasme musculaire (Fréquent)
Douleur musculaire (Fréquent)
Tension musculaire (Fréquent)
SYSTÈME NERVEUX Céphalée (Très fréquent)
Paresthésie (Très fréquent)
Tremblement (Peu fréquent)
Hypoesthésie buccale (Fréquent)
Hypoesthésie (Fréquent)
Somnolence (Fréquent)
Hyperesthésie (Peu fréquent)
SYSTÈME RESPIRATOIRE Dyspnée (Fréquent)
Congestion des voies aériennes supérieures (Peu fréquent)
Sifflement respiratoire (Fréquent)
Dyspnée (aggravation) (Fréquent)
Tachypnée (Peu fréquent)
Bronchospasme (Peu fréquent)
Toux (Fréquent)
Hypoxie
| Niveau de risque : | X Critique | III Haut | II Modéré | I Bas |
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Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
- Hypersensibilité aux protéines de hamster
Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
- Hypersensibilité aux protéines de hamster
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PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Enfant de moins de 8 ans
- Grossesse
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale sévère
- Patient traité à domicile
- Réactions liées à la perfusion, antécédent (de)
- Sujet âgé
Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Enfant de moins de 8 ans
- Grossesse
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale sévère
- Patient traité à domicile
- Réactions liées à la perfusion, antécédent (de)
- Sujet âgé
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Interactions médicamenteusesSe référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit
Grossesse et allaitement
| Contre-indications et précautions d'emploi | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Risques liés au traitement- Risque de formation d'anticorps
- Risque de réaction d'hypersensibilité
- Risque de réaction liée à la perfusion
Surveillances du patient- Surveillance du taux d'anticorps pendant le traitement
Mesures à associer au traitement- Traçabilité recommandée
Information des professionnels de santé et des patients- Info du patient :ce trt peut altérer la capacité à conduire des véhicules et à utiliser des machines
Effets indésirables
| Systèmes | Fréquence de moyenne à élevée (≥1/1 000) | Fréquence basse (<1/1 000) | Fréquence inconnue |
|---|---|---|---|
| ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE | |||
| DERMATOLOGIE | |||
| DIVERS | |||
| IMMUNO-ALLERGOLOGIE | |||
| INSTRUMENTATION | |||
| NUTRITION, MÉTABOLISME | |||
| OPHTALMOLOGIE | |||
| ORL, STOMATOLOGIE | |||
| PSYCHIATRIE | |||
| SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE | |||
| SYSTÈME DIGESTIF | |||
| SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE | |||
| SYSTÈME NERVEUX | |||
| SYSTÈME RESPIRATOIRE |
Voir aussi les substances
Agalsidase bêta
Chimie
| IUPAC | isoenzyme A de l'alfa-galactosidase humaine (dimère dont la partie protéique est codée par l'ADN de cellules lamda AG18 humaines) glycoforme bêta produit par culture de cellules ovariennes de hamster chinois (CHO) |
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| Synonymes | agalsidase beta |
Posologie
| Defined Daily Dose (WHO) |
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