À propos de Agalsidase bêta
Mise à jour : 16 janvier 2013
Agalsidase bêta : Mécanisme d'action

La maladie de Fabry est une maladie évolutive héréditaire hétérogène et multisystémique, qui touche à la fois les hommes et les femmes. Elle se caractérise par un déficit en alpha-galactosidase. L'activité réduite ou nulle de l'alpha-galactosidase provoque une accumulation de GL-3 dans les lysosomes de nombreux types de cellules, dont les cellules endothéliales et parenchymateuses, ce qui finit par entraîner des détériorations cliniques mettant en jeu le pronostic vital du patient en raison des complications rénales, cardiaques et cérébrovasculaires.

L'objectif du traitement enzymatique substitutif est de rétablir un niveau d'activité enzymatique suffisant pour supprimer le substrat accumulé dans les tissus organiques afin de prévenir, de stabiliser ou d'inverser le déclin fonctionnel progressif de ces organes avant l'apparition de troubles irréversibles.

Après la perfusion intraveineuse, l'agalsidase bêta est rapidement éliminée de la circulation et captée par les cellules vasculaires endothéliales et parenchymateuses dans les lysosomes, probablement au travers des récepteurs du mannose-6 phosphate, du mannose et des asialoglycoprotéines. 

 

Gammes contenant la substance
Fiche DCI Vidal
Mise à jour : 24 août 2023

AGALSIDASE BETA 35 mg pdre p sol diluer p perf

ATC Risque sur la grossesse et l'allaitement Dopant Vigilance
A - VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME
A16 - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16A - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16AB - ENZYMES
A16AB04 - AGALSIDASE BETA
Grossesse (mois) Allaitement
1 2 3 4 5 6 7 8 9
Risques II II

II Précaution

INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATION

AGALSIDASE BETA 35 mg pdre p sol diluer p perf

Indications

Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :

  • Maladie de Fabry

Posologie

Unité de prise
flacon
  • agalsidase bêta : 35 mg
Modalités d'administration
  • Voie intraveineuse (en perfusion)
  • A reconstituer et à diluer avant administration
  • Adapter le débit de perfusion à la tolérance du patient
  • Ne pas agiter le flacon
Posologie
Patient à partir de 8 an(s)
  • Patient quel que soit le poids
  • Maladie de Fabry
  • Posologie standard
  • 1 mg/kg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines

Modalités d'administration du traitement

  • A reconstituer et à diluer avant administration
  • Ne pas agiter le flacon
  • Réservé à l'adulte et à l'enfant de plus de 8 ans

Incompatibilités physico-chimiques

  • Compatibilité avec certains solvants
  • Incompatibilité avec tous les médicaments

INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENT

AGALSIDASE BETA 35 mg pdre p sol diluer p perf
Niveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas

Contre-indications

X Critique
Niveau de gravité : Contre-indication absolue
  • Hypersensibilité à l'un des composants
  • Hypersensibilité aux protéines de hamster

Précautions

II Modéré
Niveau de gravité : Précautions
  • Allaitement
  • Enfant de moins de 8 ans
  • Grossesse
  • Insuffisance hépatique
  • Insuffisance rénale sévère
  • Patient traité à domicile
  • Réactions liées à la perfusion, antécédent (de)
  • Sujet âgé

Interactions médicamenteuses

Se référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit

Grossesse et allaitement

Contre-indications et précautions d'emploi
Grossesse (mois) Allaitement
1 2 3 4 5 6 7 8 9
Risques II II

II Précaution

Risques liés au traitement

  • Risque de formation d'anticorps
  • Risque de réaction d'hypersensibilité
  • Risque de réaction liée à la perfusion

Surveillances du patient

  • Surveillance du taux d'anticorps pendant le traitement
  • Surveillance par un médecin spécialisé pendant le traitement

Mesures à associer au traitement

  • Traçabilité recommandée

Information des professionnels de santé et des patients

  • Info du patient :ce trt peut altérer la capacité à conduire des véhicules et à utiliser des machines

Effets indésirables

Systèmes Fréquence de moyenne à élevée (≥1/1 000) Fréquence basse (<1/1 000) Fréquence inconnue
ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE
  • Saturation en oxygène diminuée
  • Anticorps (production)
  • DERMATOLOGIE
  • Eruption maculopapuleuse (Fréquent)
  • Urticaire (Fréquent)
  • Prurit généralisé (Fréquent)
  • Dépigmentation de la peau (Peu fréquent)
  • Pâleur (Fréquent)
  • Prurit (Fréquent)
  • Erythème cutané (Fréquent)
  • Eruption prurigineuse (Peu fréquent)
  • Gêne cutanée (Peu fréquent)
  • Rash érythémateux (Peu fréquent)
  • Livedo réticulaire (Peu fréquent)
  • Eruption cutanée (Fréquent)
  • DIVERS
  • Douleur thoracique (Fréquent)
  • Frisson (Très fréquent)
  • Douleur (Fréquent)
  • Syndrome pseudogrippal (Peu fréquent)
  • Fièvre (Très fréquent)
  • Sensation de chaud et de froid (Peu fréquent)
  • Oedème périphérique (Fréquent)
  • Gêne thoracique (Fréquent)
  • Oedème de la face (Fréquent)
  • Sensation de brûlure (Fréquent)
  • Asthénie (Fréquent)
  • Sensation de chaleur (Fréquent)
  • Oedème (Peu fréquent)
  • Douleur des extrémités (Fréquent)
  • Fatigue (Fréquent)
  • Hyperthermie (Fréquent)
  • Sensation de froid (Très fréquent)
  • IMMUNO-ALLERGOLOGIE
  • Oedème de Quincke (Fréquent)
  • Réaction anaphylactoïde
  • INSTRUMENTATION
  • Réaction au site de perfusion (Peu fréquent)
  • Thrombose au site de perfusion (Peu fréquent)
  • Douleur au site de perfusion (Peu fréquent)
  • NUTRITION, MÉTABOLISME
  • Dysphagie (Peu fréquent)
  • OPHTALMOLOGIE
  • Hypersécrétion lacrymale (Fréquent)
  • Hyperhémie oculaire (Peu fréquent)
  • Prurit oculaire (Peu fréquent)
  • ORL, STOMATOLOGIE
  • Vertige (Fréquent)
  • Sensation de vertige (Fréquent)
  • Gonflement auriculaire (Peu fréquent)
  • Rhinopharyngite (Fréquent)
  • Otalgie (Peu fréquent)
  • Rhinorrhée (Peu fréquent)
  • Congestion nasale (Fréquent)
  • Douleur pharyngo-laryngée (Peu fréquent)
  • Rhinite (Peu fréquent)
  • Acouphène (Fréquent)
  • Sensation de constriction pharyngée (Fréquent)
  • PSYCHIATRIE
  • Léthargie (Fréquent)
  • SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE
  • Bouffée de chaleur (Fréquent)
  • Bouffée congestive (Fréquent)
  • Bradycardie (Fréquent)
  • Tachycardie (Fréquent)
  • Bradycardie sinusale (Peu fréquent)
  • Hypotension artérielle (Fréquent)
  • Refroidissement des extrémités (Peu fréquent)
  • Hypertension artérielle (Fréquent)
  • Malaise (Peu fréquent)
  • Syncope (Fréquent)
  • Palpitation (Fréquent)
  • Vascularite leucocytoclasique
  • SYSTÈME DIGESTIF
  • Douleur abdominale (Fréquent)
  • Gêne abdominale (Fréquent)
  • Gêne gastrique (Fréquent)
  • Dyspepsie (Peu fréquent)
  • Douleur abdominale haute (Fréquent)
  • Nausée (Très fréquent)
  • Diarrhée (Fréquent)
  • Vomissement (Très fréquent)
  • SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE
  • Douleur articulaire (Fréquent)
  • Douleur musculo-squelettique (Peu fréquent)
  • Dorsalgie (Fréquent)
  • Raideur musculo-squelettique (Fréquent)
  • Spasme musculaire (Fréquent)
  • Douleur musculaire (Fréquent)
  • Tension musculaire (Fréquent)
  • SYSTÈME NERVEUX
  • Céphalée (Très fréquent)
  • Paresthésie (Très fréquent)
  • Tremblement (Peu fréquent)
  • Hypoesthésie buccale (Fréquent)
  • Hypoesthésie (Fréquent)
  • Somnolence (Fréquent)
  • Hyperesthésie (Peu fréquent)
  • SYSTÈME RESPIRATOIRE
  • Dyspnée (Fréquent)
  • Congestion des voies aériennes supérieures (Peu fréquent)
  • Sifflement respiratoire (Fréquent)
  • Dyspnée (aggravation) (Fréquent)
  • Tachypnée (Peu fréquent)
  • Bronchospasme (Peu fréquent)
  • Toux (Fréquent)
  • Hypoxie
  • Voir aussi les substances

    agalsidase bêta

    Chimie
    IUPAC isoenzyme A de l'alfa-galactosidase humaine (dimère dont la partie protéique est codée par l'ADN de cellules lamda AG18 humaines) glycoforme bêta produit par culture de cellules ovariennes de hamster chinois (CHO)
    Synonymes agalsidase beta
    Posologie
    Defined Daily Dose (WHO)
    Parenteral : 5 mg
    Presse - CGU - Données personnelles - Politique cookies - Mentions légales - Contact webmaster