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Substance active agalsidase alfa

Mise à jour : 16 janvier 2013

Agalsidase alfa : Mécanisme d'action

L'agalsidase alfa est produite dans une lignée cellulaire humaine ; elle fournit un profil de glycosylation humain qui a une action sur l'absorption réalisée par les récepteurs du mannose-6-phosphate situés à la surface des cellules cibles. 

La maladie de Fabry est un trouble du stockage des glycosphingolipides causé par une activité déficiente de l'enzyme lysosomale appelée alpha-galactosidase A, provoquant une accumulation de globotriaosylcéramide (que l'on appelle également Gb3 ou CTH), substrat glycosphingolipide de cette enzyme. L'agalsidase alfa catalyse l'hydrolyse du Gb3 en séparant de la molécule un résidu de galactose terminal. L'administration de cette enzyme réduit donc l'accumulation de Gb3 dans de nombreux types de cellules, notamment les cellules endothéliales et parenchymales.

Agalsidase alfa : Cas d'usage

L'agalsidase alfa est utilisée dans la prise en charge de maladies de Fabry.
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