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Les nouvelles techniques de biologie moléculaire permettent de modifier de plus en plus précisément certaines lettres de l’ADN dans des embryons humains. Ces techniques d’« édition du génome » présentent des risques encore...
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Le trouble du spectre de l’autisme, classé au sein des troubles du neurodéveloppement, concerne 1 à 2 % des enfants. Les signes apparaissent précocement, mais l’âge moyen du diagnostic reste d’environ 4 ans en France. Les médecins...
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Traitement de l'achondroplasie par VOXZOGO : prise en charge étendue en pédiatrie à partir de 4 moisDans le traitement de l'achondroplasie, le périmètre de prise en charge (remboursement et agrément aux collectivités) de VOXZOGO inclut désormais les jeunes enfants de 4 mois à moins de 2 ans.
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La Plateforme maladies rares fête ses 25 ans. À cette occasion et à l'approche de la Journée mondiale des maladies rares le 28 février 2026, elle plaide pour améliorer le diagnostic, l'accès aux soins et le parcours de vie des personnes...
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IMCIVREE 10 mg/mL solution injectable en flacon multidose est indiqué dans le traitement de l'obésité et le contrôle de la faim associés à des maladies génétiques rares chez les adultes, les adolescents et les enfants à partir de 2...
