Médicament : publication du tout premier rapport d'évaluation conjointe européenne

La Commission européenne a publié le 9 juin 2026 le tout premier rapport d'évaluation conjointe européenne (Joint Clinical Assessment, JCA) d'un médicament, qui concerne l'inhibiteur de RAF tovorafénib (Ojemda) dans le gliome pédiatrique de bas grade.

Le document, en anglais, compte 154 pages. En outre, un rapport de synthèse de 20 pages a été publié.

La publication de ce document marque « une étape majeure dans le renforcement de la coopération en matière d'évaluation des médicaments innovants à l'échelle de l'Union européenne [UE] », a déclaré la Commission dans un communiqué.

Il s'agit du premier rapport de ce type publié depuis l'entrée en vigueur, début 2025, du règlement sur l'évaluation conjointe des technologies de santé, qui prévoit une telle évaluation commune d'abord pour les nouveaux médicaments en oncologie et les médicaments de thérapie innovante (MTI, ou advanced medicinal therapeutic products -AMTP- en anglais). Elle s'ouvrira à partir de 2028 à tous les médicaments orphelins, puis en 2030 à toutes les catégories de nouveaux médicaments.

Maintenant qu'il est publié, les autorités nationales auront « l'obligation de prendre dûment en considération » le document européen sur Ojemda* dans leurs propres évaluations en vue d'un remboursement.

Ojemda* a décroché en avril une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne conditionnelle dans le traitement en monothérapie des patients âgés de 6 mois et plus atteints d'un gliome de bas grade pédiatrique présentant une fusion ou un réarrangement de BRAF, ou une mutation BRAF V600, et dont la maladie a progressé après un ou plusieurs traitements systémiques antérieurs.

Le rapport européen évalue son efficacité et sa sécurité par rapport à l'existant. Il a retenu pour cette évaluation comparative huit schémas dits « PICO », pour population, intervention, comparateurs et résultats cliniques (ou outcomes en anglais).

Toutefois, des données n'étaient disponibles que pour un seul des PICO retenus, a souligné l'agence allemande d'évaluation des produits de santé IQWiG (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen) qui a piloté les travaux.

Ce PICO correspond à la population des patients âgés de plus de 1 an atteints d'un gliome de bas grade pédiatrique présentant la mutation BRAF V600E et qui ont reçu un ou plusieurs traitements systémiques antérieurs, avec comme comparateur l'association de l'inhibiteur de RAF dabrafénib et de l'inhibiteur de MEK tramétinib (Tafinlar et Mekinist).

Dans ce périmètre, le rapport européen a tenu compte des résultats à deux ans de la phase II FIREFLY-1, montrant un taux élevé de réponse et des longues durées de réponse. Cette étude n'étant pas comparative, les autorités européennes ont également pris en compte une comparaison indirecte réalisée selon une méthode de type MAIC (matching adjusted indirect comparison) non ancrée, à partir d'une sous-population de FIREFLY-1 et des résultats d'une étude sur l'association Tafinlar* + Mekinist*.

L'évaluation conjointe résume dans un tableau les principaux résultats en matière de survie sans progression et de taux de réponse objective. Elle prévient que ces résultats sont associés à des « incertitudes majeures » et qu'ils ne doivent « pas nécessairement être interprétés comme des effets causaux du traitement ».

Des évaluations « de haute qualité pour tous »

Cité dans le communiqué de la Commission européenne, le commissaire européen à la santé, Olivér Várhelyi, a déclaré que la nouvelle procédure garantissait la mise à disposition d'« évaluations scientifiques de haute qualité pour tous les États membres », les aidant ainsi à prendre « des décisions opportunes et éclairées ».

Ces travaux doivent permettre d'« accélérer » la prise de décision des États en matière de tarification et de remboursement au niveau national, a-t-il ajouté, exhortant les pays à s'appuyer sur ces évaluations conjointes « sans ajouter d'exigences supplémentaires ».

À ce jour, 18 procédures d'évaluation conjointe sont en cours.

Anne Willemsen, présidente du sous-groupe européen en charge des JCA, a salué la publication du premier rapport d'évaluation, « résultat d'années de préparation, de collaboration et d'engagement à travers l'Europe ». Elle « démontre que la coopération européenne en matière d'évaluation des technologies de santé n'est plus une ambition pour l'avenir, c'est une réalité », a-t-elle ajouté.

Elle a toutefois reconnu qu'il ne s'agissait que d'un début, et que le sous-groupe qu'elle préside continuera à « affiner les méthodologies, renforcer la collaboration et apprendre de l'expérience acquise ».

D'après une dépêche publiée dans APMnews le 9 juin 2026.