JAKAVI 5 mg et maladie du greffon : prise en charge étendue chez l'enfant de moins de 12 ans

La spécialité JAKAVI 5 mg comprimé (ruxolitinib) bénéficie d'une extension de son périmètre de prise en charge. Elle est désormais remboursable (100 %) [1] et agréée aux collectivités [2] lorsqu'elle est prescrite chez l’enfant de moins de 12 ans dans :

• le traitement des patients adultes et pédiatriques de 28 jours et plus atteints de la maladie du greffon contre l'hôte (GvHD pour Graft versus host disease) aiguë qui ont une réponse inadéquate aux corticostéroïdes ou à d'autres traitements systémiques ;
• le traitement des patients adultes et pédiatriques de 6 mois et plus atteints d'une GvHD chronique qui ont une réponse inadéquate aux corticostéroïdes ou à d'autres traitements systémiques.

Dans cette indication, JAKAVI 5 mg a reçu une autorisation de mise sur le marché (AMM) en janvier 2025. 

Jusqu'à présent, dans le traitement de la GvHD, JAKAVI 5 mg était remboursable uniquement chez l'adulte et l'enfant de 12 ans et plus (cf. notre article du 15 février 2024). 

Pour rappel, la prise en charge de JAKAVI 5 mg est conditionnée à une prescription hospitalière réservée aux médecins compétents en maladie du sang et aux spécialistes et services d'hématologie. Une surveillance particulière doit être mise en place pendant le traitement. 

Un avis positif pour une prise en charge élargie en pédiatrie

Dans son avis du 25 juin 2025 [3], la Commission de la transparence (CT) a attribué un service médical rendu (SMR) important à JAKAVI 5 mg comprimé dans cette indication. 

Chez l'enfant de moins de 12 ans, la CT estime que JAKAVI 5 mg comprimé apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV), car ce traitement représente un progrès thérapeutique dans cette population. 

Dans le traitement de la GvHD, la supériorité du ruxolitinib a été démontrée versus les traitements comparateurs (meilleur traitement alternatif disponible) dans les études Reach 2 et 3 en termes de réponse globale et de survie sans échec. 

La CT note que les données de pharmacocinétique « étayent la présomption d’une transposabilité des résultats de la population de 12 ans et plus à celle pédiatrique de 28 jours à 11 ans (GvHDa) et de 6 mois à 11 ans (GvHDc)». 

En outre, les études Reach 4 et 5 suggèrent un profil de sécurité, chez les patients pédiatriques, similaire à celui observé chez les patients adultes.

Recommandations posologiques chez l'enfant de moins de 12 ans

La dose initiale recommandée de ruxolitinib dans la GvHD aiguë et chronique dépend de l’âge :

Une forme buvable bientôt disponible en pharmacie

En parallèle de l'extension de prise en charge accordée à JAKAVI 5 mg comprimé pour traiter la GvHD chez l'enfant de moins de 12 ans, la spécialité JAKAVI 5 mg/mL solution buvable a été inscrite sur les listes des spécialités remboursables et des spécialités agréées aux collectivités [1, 2]. 

Cette forme buvable est adaptée à l'administration de ruxolitinib chez les patients ne pouvant pas avaler les comprimés de JAKAVI, en particulier les nourrissons et les jeunes enfants. 

JAKAVI solution buvable n'est pas disponible en pharmacie au 17 juin 2026.