Traitement de l'achondroplasie par VOXZOGO : prise en charge étendue en pédiatrie à partir de 4 mois

Dans le traitement de l’achondroplasie, les spécialités VOXZOGO poudre et solvant pour solution injectable (vosoritide - cf. Encadré) bénéficient d'une extension de prise en charge (remboursement à 65 % en ville et agrément aux collectivités [1, 2]) en pédiatrie : 

• chez les patients âgés de 4 mois à moins de 2 ans et dont les épiphyses ne sont pas soudées.

Cette extension de prise en charge permet ainsi d'aligner le périmètre de remboursement de VOXZOGO sur la nouvelle indication prévue par l'autorisation de mise sur le marché (AMM), à la suite de l'extension d'indication en pédiatrie octroyée en octobre 2023 par la Commission européenne : 

• traitement de l’achondroplasie chez les patients âgés de 4 mois et plus et dont les épiphyses ne sont pas soudées. Le diagnostic d'achondroplasie doit être confirmé par un dépistage génétique approprié.

Résumé de l'évaluation médico-économique

La prise en charge de VOXZOGO dans la population des enfants de 4 mois à moins de 2 ans a fait l'objet d'un avis de la Commission de la transparence (CT) en février 2025 [3]. La CT a pris en compte les résultats de l'étude 111-206 [4] et de son extension 111-208. Cette étude multicentrique contrôlée versus placebo avait pour objectif principal d’évaluer l’efficacité du vosoritide sur la croissance (le critère de jugement principal était la variation du Z-score) et sa tolérance chez des nourrissons et des enfants âgés de moins 5 ans après 52 semaines de traitement.

À l’issue de son analyse, la CT a attribué à VOXZOGO un service médical rendu (SMR) faible et conclut que VOXZOGO n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V). 

Quelques rappels sur VOXZOGO

VOXZOGO doit être administré par une injection sous-cutanée (SC) quotidienne (cf. notre article du 17 janvier 2023).
La dose recommandée est fonction du poids du patient et est comprise environ entre 15 et 30 µg/kg.

Les patients doivent faire l'objet d'une surveillance particulière pendant le traitement.

VOXZOGO est soumis à une prescription hospitalière. La prescription initiale et le renouvellement sont réservés aux spécialistes en endocrinologie, en génétique médicale, en pédiatrie, et en rhumatologie.