Maladie de von Willebrand: extension de prise en charge pour Veyvondi

Le Journal officiel du 16 décembre 2025 a publié une extension de la prise en charge du traitement de la maladie de von Willebrand Veyvondi (vonicog alfa, Takeda) pour une utilisation en prévention à long terme.

Les arrêtés publiés le 16 décembre 2025 portent modification de son agrément aux collectivités, de son inscription sur la liste en sus et de sa prise en charge en cas de rétrocession.

L'autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne initiale de Veyvondi, qui remonte à août 2018 (cf. article VIDAL du 10 janvier 2019), avait pour indication les adultes atteints de la maladie de von Willebrand, lorsque le traitement par la desmopressine seule est inefficace ou n'est pas indiqué pour:

• le traitement des hémorragies et des saignements d'origine chirurgicale ;
• la prévention des saignements d'origine chirurgicale.

Le facteur von Willebrand recombinant humain a décroché en novembre 2023 une extension d'indication dans la prophylaxie à long terme des saignements qui a conduit à une reformulation de l'AMM en "la prévention et le traitement des hémorragies ou des saignements d'origine chirurgicale chez les adultes (âgés de 18 ans et plus) atteints de la maladie de Willebrand, lorsque le traitement par la desmopressine seule est inefficace ou contre-indiqué".

Il est en outre rappelé que "Veyvondi ne doit pas être utilisé dans le traitement de l'hémophilie A".

Dans un avis daté de juillet, la commission de la transparence (CT) a estimé que le médicament présentait un service médical rendu (SMR) important et pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans sa nouvelle indication -comme dans l'indication initiale.

La population cible a été évaluée à 110 patients dans la prophylaxie à long terme des saignements. Dans la première indication, la CT avait estimé, dans un avis daté de décembre 2018, qu'elle était de 940 patients.

D'après une dépêche publiée dans APMnews le 16 décembre 2025.