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Maladie inflammatoire chronique de l'intestin (MICI), la maladie de Crohn est le plus souvent retrouvée au niveau de l'iléon et du côlon (illustration).
L'arsenal thérapeutique de la maladie de Crohn se complète avec ALOFISEL 5 millions de cellules/mL suspension injectable, une nouvelle spécialité hospitalière indiquée dans le traitement de fistules périanales complexes chez les patients adultes atteints de maladie de Crohn luminale non active/légèrement active (cf. VIDAL Reco "Maladie de Crohn"), lorsque les fistules ont répondu de manière inadéquate à au moins un traitement conventionnel ou une biothérapie.
ALOFISEL doit être utilisé uniquement après des étapes de préparation des fistules.
Ce médicament fait l'objet d'une surveillance supplémentaire qui permettra l'identification rapide de nouvelles informations relatives à la sécurité. Les professionnels de santé déclarent tout effet indésirable suspecté.
ALOFISEL, un médicament de thérapie cellulaire à visée immunorégulatrice
ALOFISEL est un médicament de thérapie cellulaire contenant un nouveau principe actif, le darvadstrocel, composé de cellules souches mésenchymateuses humaines adultes allogéniques en suspension, expansées, issues de cellules souches adipeuses (eASC) prélevées chez des donneurs adultes.
Le darvadstrocel présente une activité immunorégulatrice par altération de la prolifération des lymphocytes activés et réduction de la libération des cytokines pro-inflammatoires. En réduisant l'inflammation, ce traitement peut permettre la cicatrisation des tissus entourant le trajet fistulaire.
Évaluation d'ALOFISEL : supériorité démontrée versus placebo
Dans son avis du 6 février 2019, la Commission de la Transparence a évalué ALOFISEL sur la base d'une étude clinique de phase III (étude Cx601-0302, dite ADMIRE-CD) conduite chez 212 patients adultes ayant une maladie de Crohn, et souffrant de fistules périanales complexes, sans réponse suffisante à un premier traitement médicamenteux.
L'évaluation a été conduite en double aveugle (groupe darvadstrocel versus groupe contrôle placebo) sur 24 semaines.
Le critère de jugement principal était la proportion de patients en rémission "combinée" à la semaine 24, définie comme suit :
- fermeture de tous les orifices fistuleux externes initialement présents malgré une pression douce au doigt,
- absence de collection (> 2 cm) en imagerie IRM (lecture centralisée en aveugle).
Selon les résultats de cette étude à la semaine 24, la supériorité d'ALOFISEL a été démontrée par rapport au placebo, avec :
- 49,5 % de patients en rémission dans le groupe darvadstrocel ;
- 34,3 % dans le groupe contrôle ;
- soit une différence significative en faveur du darvadstrocel absolue de 15,2 % (IC97,5 % [0,2 ; 30,3]) et relative de 44 %, p = 0,024.
Sur la base des données disponibles, la Commission de la Transparence a attribué à ALOFISEL :
- un SMR (service médical rendu) important, uniquement dans le traitement des fistules périanales complexes non compliquées chez les adultes atteints de maladie de Crohn luminale non active/légèrement active, en association à une biothérapie, lorsque ces fistules ont répondu de manière inadéquate à au moins une biothérapie (en gras : les différences avec l'indication de l'AMM) ;
- une amélioration du SMR mineure (ASMR IV).
ALOFISEL en pratique : environnement chirurgical sous anesthésie
ALOFISEL doit être administré uniquement par des médecins spécialistes expérimentés dans le diagnostic et le traitement des affections pour lesquelles ALOFISEL est indiqué.
Présenté sous forme de suspension injectable à 5 millions de cellules/mL, ALOFISEL est conditionné en flacon de 6 mL (30 millions de cellules par flacon).
- Dose unique = 4 flacons
L'efficacité ou la sécurité de l'administration répétée d'ALOFISEL n'ont pas été établies.
- Injection d'ALOFISEL
Il est recommandé d'effectuer une chirurgie préparatoire au moins 2 à 3 semaines avant le jour de l'administration d'ALOFISEL afin de caractériser les fistules des patients.
Le détail de la procédure est décrit dans la monographie VIDAL d'ALOFISEL - Rubrique "Posologie et Mode d'administration".
- Suspension injectable à conservation très courte
Immédiatement avant l'utilisation, une légère remise en suspension doit être réalisée en tapotant délicatement le fond du flacon jusqu'à obtention d'une suspension homogène, en évitant la formation de bulles.
Afin d'améliorer la traçabilité des médicaments biologiques, le nom et le numéro de lot du produit administré doivent être clairement enregistrés.
Identité administrative
- Liste I
- Boîte de 4 flacons de 6 mL, CIP 3400955051947, UCD 3400894485643
- Usage hospitalier
- Prescription réservée aux spécialistes en hépato-gastroentérologie ou en chirurgie viscérale et digestive
- Agrément aux collectivités (Journal officiel du 14 janvier 2020 - texte 6)
- Inscription sur la liste des spécialités prises en charge en sus des GHS (cf. Encadré 2) (Journal officiel du 14 janvier 2020 - texte 7)
- Laboratoire Takeda
Encadré 2 - Périmètre de remboursement
| Traitement des fistules périanales complexes non compliquées chez les adultes atteints de maladie de Crohn luminale non active/légèrement active, en association à une biothérapie, lorsque ces fistules ont répondu de manière inadéquate à au moins une biothérapie. |
Pour aller plus loin
Avis de la Commission de la Transparence - ALOFISEL (HAS, 6 février 2019)
L'étude pilote
Panés J. et al. Expanded allogeneic adipose-derived mesenchymal stem cells (Cx601) for complex perianal fistulas in Crohn's disease : a phase 3 randomised, double-blind controlled trial. Lancet 2016 ; 388 : 1281–90
Pour aller plus loin
Consultez les monographies VIDAL
Consultez les VIDAL Recos
Sources
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