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Prescription et délivrance des médicaments : prescription hors amm et recommandation temporaire d'utilisation (rtu)

Mise à jour : juin 2020

SOMMAIRE

 

L'objet des RTU est d'encadrer et de sécuriser la prescription d'une spécialité dans une indication ou dans des conditions d'utilisation non prévues par son autorisation de mise sur le marché (AMM)(1).
Elles sont élaborées par l'Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM), à son initiative ou à la demande du ministre chargé de la Santé ou du ministre chargé de la Sécurité sociale.

Prescription hors AMM : rôle des RTU

La prescription d'une spécialité en dehors des indications thérapeutiques de l'AMM est possible.
Pour sécuriser ces prescriptions, le code de la Santé publique prévoit que les conditions suivantes doivent être réunies :
  • il n'existe pas de spécialité de même principe actif, de même dosage et de même forme pharmaceutique disposant d'une AMM ou d'une ATU (autorisation temporaire d'utilisation) dans l'indication ou les conditions d'utilisation considérées,
  • l'ANSM a émis une recommandation temporaire d'utilisation (RTU) de la spécialité dans cette indication ou dans ces conditions,
  • et le prescripteur juge qu'elle répond aux besoins du patient.
Une RTU peut concerner plusieurs spécialités, le cas échéant appartenant à un groupe générique, et autoriser leur prescription dans la même indication ou dans les mêmes conditions d'utilisation, dès lors que leur mécanisme d'action est similaire(2).
La RTU est assortie d'un protocole de suivi des patients prévoyant le recueil d'informations sur l'efficacité, la sécurité et les conditions réelles d'utilisation de la spécialité. Il peut être dérogé à l'obligation d'un protocole de suivi lorsqu'il existe une autre spécialité comparable disposant d'une autorisation de mise sur le marché ou lorsqu'il existe suffisamment de recul sur les conditions d'utilisation de cette spécialité dans cette indication.
Elle est établie pour une durée maximale de 3 ans.

Le fait qu'il existe une spécialité autorisée ayant la même indication n'interdit pas la prescription dans le cadre de la RTU, dès lors que celle-ci répond aux besoins du patient de façon au moins équivalente.
En l'absence de RTU dans l'indication ou les conditions d'utilisation considérées, le médecin garde sa liberté de prescription, sous sa responsabilité. Le code de la Santé publique prévoit qu'une spécialité pharmaceutique ne peut faire l'objet d'une prescription non conforme à son AMM que s'il n'existe pas d'alternative médicamenteuse appropriée disposant d'une autorisation de mise sur le marché ou d'une autorisation temporaire d'utilisation et sous réserve que le prescripteur juge indispensable, au regard des données acquises de la science, le recours à cette spécialité pour améliorer ou stabiliser l'état clinique de son patient(3).
Le prescripteur doit informer le patient que la prescription de la spécialité n'est pas conforme à son AMM, ainsi que des risques et des bénéfices susceptibles d'être apportés par le médicament.
Il doit motiver sa prescription dans le dossier médical du patient, sauf lorsqu'il existe une autre spécialité comparable disposant d'une autorisation de mise sur le marché ou lorsqu'il existe suffisamment de recul sur les conditions d'utilisation de cette spécialité dans cette indication.
Il doit porter sur l'ordonnance la mention « prescription hors AMM » ou « prescription sous recommandation temporaire d'utilisation » et informer le patient des conditions de prise en charge de la spécialité.

Remboursement ou prise en charge des spécialités prescrites dans le cadre d'une RTU

Conditions de remboursement

Les spécialités prescrites en dehors de leur AMM ne font pas l'objet d'une prise en charge par l'assurance maladie, sauf lorsqu'elles sont prescrites dans les conditions prévues par une RTU(4).
La spécialité concernée doit faire l'objet d'un avis ou d'une recommandation de la Haute Autorité de Santé (HAS) relatif à une catégorie de malades.
La prise en charge ou le remboursement sont décidés par arrêté des ministres chargés de la Santé et de la Sécurité sociale après avis de l'Union nationale des caisses d'assurance maladie.
L'arrêté peut fixer des conditions de prise en charge en tenant compte de la RTU. Il peut également préciser les obligations du laboratoire exploitant.
Les spécialités prescrites dans le cadre d'une RTU ne peuvent être prises en charge que si leur utilisation est indispensable à l'amélioration de l'état de santé du patient ou pour éviter sa dégradation.
Si le patient est en ALD, la spécialité prescrite dans le cadre d'une RTU doit être mentionnée explicitement dans le protocole de soins afin de permettre sa prise en charge. L'arrêté d'inscription au remboursement précise le délai au terme duquel le médecin-conseil et le médecin traitant évaluent conjointement l'opportunité médicale du maintien de la prescription de la spécialité.

Tarif de remboursement

Lorsque la spécialité pharmaceutique est déjà remboursable dans au moins une indication, un nouveau prix est fixé par convention entre l'entreprise et le Comité économique des produits de santé.
Lorsque la spécialité a été transformée en vue de son utilisation dans le cadre de la RTU (préparation, division, changement de conditionnement ou de présentation), le nouveau prix est fixé en tenant compte du coût lié à l'opération de transformation, et de la posologie indiquée dans la recommandation temporaire d'utilisation.
Lorsque la spécialité pharmaceutique n'est inscrite sur aucune des listes (remboursable aux assurés sociaux et/ou agréé à l'usage des collectivités), elle est prise en charge ou remboursée dans la limite d'une base forfaitaire annuelle par patient fixée par décision des ministres chargés de la Santé et de la Sécurité sociale.


(1)  Art. L.5121-12-1 du code de la Santé publique (CSP).


(2)  Art. R.5121-76-1 du CSP.


(3)  Voir notamment le rapport de l'Académie nationale de Pharmacie : Les prescriptions médicamenteuses hors AMM en France, novembre 2018, disponible sur https://www.acadpharm.org/dos_public/Rapport_Hors_AMM_pour_ANM_V_2018.12.03.pdf.


(4)  Art. L.162-17-2-1 et R.163-26 du code de la Sécurité sociale.

Liste des spécialités faisant l'objet d'une RTU
ANSM : 18 juin 2020


SubstanceSpécialités pharmaceutiques concernéesIndications de la RTU
BaclofèneLIORESAL 10 mg, comprimé sécable*
BACLOFENE ZENTIVA 10 mg, comprimé*
 

*  RTU en vigueur dans l'attente d'une décision définitive relative à l'AMM des spécialités Baclocur
  • Aide au maintien de l'abstinence après sevrage chez les patients dépendants à l'alcool
  • Réduction majeure de la consommation d'alcool chez les patients alcoolo-dépendants à haut risque jusqu'au niveau faible de la consommation tel que défini par l'OMS
En association à un suivi psychosocial décidé par le médecin
BévacizumabAVASTIN 25 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
  • Traitement de la dégénérescence maculaire néovasculaire liée à l'âge
BortézomibVELCADE 1 mg, poudre pour solution injectable
VELCADE 3,5 mg, poudre pour solution injectable
  • Traitement de l'amylose AL non IgM et de la maladie de Randall
Choriogonadotropine alfaOVITRELLE 250 µg, solution injectable en stylo prérempli
  • Infertilité masculine par insuffisance de la spermatogenèse en cas d'hypogonadisme hypogonadotrope en association avec les spécialités à base de FSH
  • Test de stimulation de la fonction leydigienne du testicule chez l'homme adulte et chez l'enfant pour exploration d'un trouble de la différenciation sexuelle, micropénis et hypospadias
CrizotinibXALCORI 200 mg, gélule
XALCORI 250 mg, gélule
  • Traitement des patients adultes atteints d'un cancer bronchique non à petites cellules localement avancé ou métastatique présentant une mutation de l'exon 14 de c-met, après au moins une ligne de traitement à base de doublet de platine associé ou non à une immunothérapie
Dabrafénib-TramétinibTAFINLAR 75 mg, gélule
TAFINLAR 50 mg, gélule
MEKINIST 2 mg, comprimé
MEKINIST 0,5 mg, comprimé
  • Traitement adjuvant des patients adultes atteints d'un mélanome de stade III porteur d'une mutation BRAF V600, après résection complète
EplérénoneINSPRA 25 mg, comprimé pelliculé
INSPRA 50 mg, comprimé pelliculé
Et l'ensemble des spécialités identifiées comme génériques
  • Traitement chez les adultes de l'hyperaldostéronisme primaire en cas d'intolérance à la spironolactone
Eptacog alfa activéNOVOSEVEN 1 mg (50 KUI), poudre et solvant pour solution injectable
NOVOSEVEN 2 mg (100 KUI), poudre et solvant pour solution injectable
NOVOSEVEN 5 mg (250 KUI), poudre et solvant pour solution injectable
NOVOSEVEN 8 mg (400 KUI), poudre et solvant pour solution injectable
  • Traitement prophylactique chez l'hémophile A ou B avec inhibiteurs, hors situations d'interventions chirurgicales et/ou procédures invasives et lorsqu'il n'y a aucune alternative thérapeutique
InfliximabREMICADE 100 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion et l'ensemble des spécialités biologiques similaires de l'infliximab
  • Traitement de la maladie de Takayasu réfractaire aux traitements conventionnels
Inhibiteur de la C1 estéraseBERINERT 500 UI, poudre et solvant pour solution injectable/perfusion
  • Traitement de sauvetage des épisodes de rejet humoral réfractaire au traitement standard chez les patients transplantés cardiaques, rénaux ou pulmonaires qui ne peuvent pas participer à l'étude clinique NCT03221842, et associé aux traitements standards à base d'immunoglobuline intraveineuse (IgIV) et échanges plasmatiques
MélatonineCIRCADIN 2 mg, comprimé à libération prolongée
  • Traitement des troubles du rythme veille-sommeil liés à un syndrome de Rett, un syndrome de Smith-Magenis, un syndrome d'Angelman, une sclérose tubéreuse, ou à des troubles du spectre autistique chez l'enfant de plus de 6 ans
MéthotrexateMETHOTREXATE TEVA 10 POUR CENT (1 g/10 ml), solution injectable
METHOTREXATE TEVA 10 POUR CENT (5 g/50 ml), solution injectable
METHOTREXATE TEVA 2,5 POUR CENT (50 mg/2 ml), solution injectable
METHOTREXATE TEVA 2,5 POUR CENT (500 mg/20 ml), solution injectable
METHOTREXATE MYLAN 100 mg/ml, solution injectable
METHOTREXATE MYLAN 25 mg/ml, solution injectable
METHOTREXATE MYLAN 50 mg/2 ml, solution injectable
LEDERTREXATE 50 mg/2 ml, solution injectable
  • Traitement médical de la Grossesse Extra-Utérine (GEU)
MisoprostolGYMISO 200 microgrammes, comprimé
MISOONE 400 microgrammes, comprimé
  • Prise en charge des fausses couches précoces du premier trimestre (avant 14 SA) en cas de grossesses arrêtées
MisoprostolGYMISO 200 microgrammes, comprimé
MISOONE 400 microgrammes, comprimé
  • Prise en charge des interruptions médicales de grossesses (IMG) et des cas de morts fœtales in utero (MFIU) au-delà de 14 SA, en association à la mifépristone
NivolumabOPDIVO 10 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
  • Traitement adjuvant en monothérapie des patients adultes atteints d'un mélanome de stade III ou IV, après résection complète
PembrolizumabKEYTRUDA 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
KEYTRUDA 25 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
  • Traitement adjuvant des patients adultes atteints d'un mélanome de stade III après résection complète
PropranololHEMANGIOL 3,75 mg/ml, solution buvable
  • Traitement des patients pédiatriques atteints d'hypertension artérielle, d'insuffisance cardiaque et de cardiomyopathie, de troubles du rythme, de tétralogie de Fallot, du syndrome du QT long congénital et du syndrome de Marfan, justifiant d'un traitement par bétabloquant
RituximabMABTHERA 100 mg, solution à diluer pour perfusion
MABTHERA 500 mg, solution à diluer pour perfusion
Et l'ensemble des spécialités biologiques similaires de rituximab
  • Traitement du purpura thrombopénique immunologique (PTI) sévère réfractaire aux autres traitements (par exemple corticoïdes, immunoglobulines IV)
TafamidisVYNDAQEL 20 mg, capsule molle
  • Traitement de l'amylose cardiaque à transthyrétine de forme héréditaire ou sénile, chez les patients adultes présentant une insuffisance cardiaque restrictive de classe NYHA I, II ou III
ThalidomideTHALIDOMIDE CELGÈNE 50 mg, gélules
  • Traitement des aphtoses sévères, y compris chez les patients HIV positifs et dans la maladie de Behçet, en cas d'échec aux traitements de 1re intention (traitements locaux et colchicine).
  • Traitement des formes cutanées du lupus érythémateux, y compris la maladie de Jessner-Kanof, en 2e ligne, après échec des antipaludéens de synthèse (hydroxychloroquine et chloroquine)
  • Traitement des formes aiguës sévères de l'érythème noueux lépreux (réaction lépreuse de type II)
  • Traitement de la maladie de Crohn active, sévère chez les enfants de plus de 6 ans qui n'ont pas répondu à un traitement approprié et bien conduit par corticoïde, immunosuppresseur ou anti-TNF, ou chez lesquels ces traitements sont contre-indiqués ou mal tolérés
VérapamilISOPTINE 40 mg, comprimé enrobé
ISOPTINE 120 mg, gélule
ISOPTINE LP 240 mg, comprimé pelliculé sécable à libération prolongée
VÉRAPAMIL SANDOZ 120 mg, comprimé pelliculé
VÉRAPAMIL SANDOZ LP 240 mg, comprimé pelliculé sécable à libération prolongée
VÉRAPAMIL TEVA 40 mg, comprimé pelliculé
VÉRAPAMIL TEVA 120 mg, comprimé pelliculé
VÉRAPAMIL TEVA LP 120 mg, gélule à libération prolongée
VÉRAPAMIL TEVA LP 240 mg, gélule à libération prolongée
VÉRAPAMIL MYLAN LP 120 mg, comprimé pelliculé à libération prolongée
VÉRAPAMIL MYLAN LP 240 mg, comprimé pelliculé sécable à libération prolongée
VÉRAPAMIL BIOGARAN LP 240 mg, gélule à libération prolongée
VÉRAPAMIL EG LP 240 mg, comprimé pelliculé sécable à libération prolongée
VÉRAPAMIL RATIOPHARM LP 240 mg, comprimé pelliculé sécable à libération prolongée
  • Traitement prophylactique de l'algie vasculaire de la face
Vitamines A,D,E,CUVESTEROL VITAMINE ADEC, solution buvable
  • Déficit en vitamines A,D,E,C chez les patients présentant un syndrome de malabsorption en lien notamment avec une cholestase, une insuffisance intestinale ou une insuffisance pancréatique incluant la mucoviscidose :
      − patients ambulatoires à partir de l'âge d'un mois,
      − patients hospitalisés de plus de 2 ans.
Vaccin rougeoleux, des oreillons et rubéoleux vivantM-M-RVAXPRO, poudre et solvant pour suspension injectable en seringue préremplie
PRIORIX, poudre et solvant pour solution injectable en seringue préremplie
  • Vaccination en post-exposition des nourrissons de 6 à 8 mois révolus en contact d'un cas de rougeole (dans les 72 heures)
  • Vaccination des nourrissons de 6 à 8 mois révolus devant voyager dans une zone de forte endémicité
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