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Prescription et délivrance des médicaments : autorisation temporaire d'utilisation (atu)

Mise à jour : mars 2020

SOMMAIRE

 


La procédure d'Autorisation temporaire d'utilisation (ATU) est une mesure exceptionnelle de mise à disposition de médicaments n'ayant pas d'autorisation de mise sur le marché (AMM) en France ou pour des indications nouvelles d'une spécialité autorisée(1). L'objectif de l'ATU est de permettre l'accès précoce à de nouveaux traitements lorsqu'il existe un réel besoin de santé publique, c'est-à-dire lorsqu'il s'agit de traiter des patients atteints de pathologies graves ou rares, qu'il n'existe pas de traitement approprié et que la mise en œuvre du traitement ne peut être différée.

Les deux catégories d'ATU

Il existe deux catégories d'ATU, qualifiées habituellement d'ATU de cohorte et d'ATU nominatives(1).

Les ATU de cohorte concernent des groupes de malades. Une ATU de cohorte est délivrée dans l'attente de l'octroi d'une AMM dont la demande a été déposée ou que le demandeur s'engage à déposer dans un délai déterminé. Sont concernés des médicaments dont la sécurité et l'efficacité sont fortement présumées au vu des résultats d'essais thérapeutiques réalisés en vue de l'autorisation de mise sur le marché. L'ATU est délivrée par l'Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) à la demande du laboratoire exploitant. Lorsqu'un médicament bénéficie d'une ATU de cohorte, tous les patients répondant à l'indication de l'ATU y ont accès.

Les ATU nominatives sont délivrées sous la responsabilité d'un médecin pour un seul malade nommément désigné et ne pouvant participer à une recherche biomédicale. Sont concernés des médicaments qui sont susceptibles de présenter un bénéfice important pour le patient, lorsque des conséquences graves pour ce patient sont fortement probables en l'état des thérapeutiques disponibles. La sécurité et l'efficacité de ce médicament doivent être fortement présumées en l'état des connaissances scientifiques. Il peut s'agir notamment de médicaments importés. Le patient, ou son représentant, doit être informé de l'absence d'alternative thérapeutique, des risques encourus, des contraintes et du bénéfice susceptible d'être apporté par ce médicament. La demande d'autorisation est adressée à l'ANSM par le responsable de la pharmacie hospitalière.
Le recours aux ATU nominatives a été restreint afin d'éviter la multiplication des demandes pouvant relever d'autres procédures. Une ATU nominative ne peut être délivrée que dans le cas où une demande d'ATU de cohorte ou une demande d'AMM a été ou va être déposée dans un délai fixé, ou lorsqu'un essai clinique est conduit en France. A défaut, une ATU nominative peut être délivrée lorsque l'état clinique du patient, du fait de son urgence vitale, nécessite le traitement immédiat par ce médicament. Cette possibilité n'est ouverte que pour les maladies aiguës sans alternative thérapeutique prise en charge par l'Assurance maladie.
Le médicament pour lequel est demandé une ATU nominative ne doit pas faire l'objet d'une première AMM, quelle que soit l'indication considérée, ni d'une ATU de cohorte.
Enfin, un seuil maximum d'autorisations délivrées pour le médicament peut être fixé par arrêté des ministres chargés de la Santé et de la Sécurité sociale.
Par dérogation, une ATU nominative peut être accordée si le médicament a fait l'objet d'un arrêt de commercialisation, si l'indication thérapeutique sollicitée est différente de celle de l'autorisation du médicament ayant fait l'objet de cet arrêt et qu'il existe de fortes présomptions d'efficacité et de sécurité dans l'indication considérée.

Dans tous les cas, à l'exception des ATU nominatives accordées par dérogation, l'autorisation est subordonnée à la mise en place d'un protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil d'informations signé entre l'ANSM et le laboratoire exploitant. Le recueil d'informations porte sur l'efficacité, les effets indésirables, les conditions réelles d'utilisation ainsi que sur les caractéristiques de la population ayant bénéficié du médicament. Pour les ATU nominatives accordées par dérogation, la transmission à l'ANSM des informations relève au premier chef de la responsabilité du médecin prescripteur. Ces autorisations peuvent également être assujetties à la mise en place d'un protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil d'informations.
L'ATU est octroyée pour une durée limitée à un an, éventuellement renouvelable. Lorsque le médicament bénéficiaire d'une ATU obtient une AMM, le directeur général de l'ANSM fixe la date à laquelle l'ATU cesse de produire ses effets.
L'ATU peut être retirée si les conditions qui ont présidé à son octroi ne sont plus remplies, ou pour des motifs de santé publique. Les médicaments bénéficiaires d'une ATU sont soumis aux obligations de pharmacovigilance dans les mêmes conditions que les spécialités titulaires d'une AMM(2).

La liste des ATU de cohorte et le référentiel des ATU nominatives en cours est consultable sur le site internet de l'ANSM : http://ansm.sante.fr (rubrique ATU).

Les conditions de prescription et de délivrance des médicaments bénéficiant d'une ATU

Les médicaments soumis à ATU peuvent voir leurs conditions de prescription restreintes dans les mêmes conditions que les médicaments titulaires d'une autorisation de mise sur le marché.
Ces médicaments ne sont disponibles que dans les établissements de soins. Ils sont délivrés sous la responsabilité du pharmacien hospitalier. Toutefois, les médicaments non réservés à l'usage hospitalier peuvent être délivrés à des patients non hospitalisés, après inscription sur la liste de rétrocession(3).
Les médicaments faisant l'objet d'une ATU nominative, sous réserve qu'ils n'aient pas été classés dans la catégorie des médicaments réservés à l'usage hospitalier par l'ANSM, sont réputés inscrits sur la liste de rétrocession(4).

La prise en charge financière des médicaments en ATU

Les spécialités pharmaceutiques bénéficiant d'une ATU pour certaines de leurs indications peuvent être achetées et utilisées par les établissements de santé(5).
En cas de rétrocession, le remboursement se fait sur la base du prix d'achat par l'établissement, majoré de la marge de délivrance par la pharmacie hospitalière et de la TVA.
Les ATU nominatives ne peuvent faire l'objet d'une prise en charge qu'avant la délivrance d'une première autorisation de mise sur le marché pour le médicament considéré, dans la limite du nombre maximum d'ATU autorisées, ainsi que dans le cadre de la continuité de traitement (durée minimum d'un an après l'arrêt de la prise en charge précoce).

La prise en charge financière entre l'AMM et la décision de prise en charge par l'Assurance maladie

Lorsque le médicament qui bénéficiait d'une ATU de cohorte obtient l'AMM pour l'indication qui a fait l'objet de l'ATU, il peut continuer à être acheté par les établissements de santé jusqu'à ce qu'une décision ait été prise sur la demande d'inscription sur la liste des médicaments remboursables et/ou agréés à l'usage des collectivités. Les conditions de prise en charge sont appréciées indication par indication.
La prise en charge peut cesser si l'indication considérée fait l'objet d'une évaluation défavorable au titre de la mise sur le marché ou si l'entreprise exploitante n'a pas déposé de demande d'inscription sur les listes des médicaments remboursables ou agréés à l'usage des collectivités pour l'indication considérée. Elle peut également cesser si la HAS identifie une alternative thérapeutique remboursable dans la même indication, ou si l'entreprise ne respecte pas ses engagements vis-à-vis de l'ANSM(6).
En ce qui concerne les ATU nominatives, la prise en charge ne peut intervenir que jusqu'à l'obtention de la première AMM ou dans le cadre de la continuité du traitement.
Les établissements de santé doivent assurer un suivi particulier des prescriptions des médicaments en ATU et post-ATU(7). La prescription doit indiquer l'indication pour laquelle la spécialité est prescrite. La prise en charge est subordonnée à la transmission, lors de la facturation, de l'indication de prescription. L'établissement doit pour chaque indication respecter les obligations relatives au protocole d'utilisation, de recueil d'informations et de suivi des patients.
Le non-respect de ces obligations peut conduire à des sanctions financières pour l'établissement.
Sauf si l'AMM l'a classée dans la catégorie des médicaments réservés à l'usage hospitalier, la spécialité peut être rétrocédée par la pharmacie à usage intérieur (PUI) aux patients non hospitalisés et prise en charge à 100 % par l'Assurance maladie pendant la période entre l'obtention de l'AMM et la décision d'inscription sur les listes des médicaments remboursables et/ou agréés à l'usage des collectivités.



(1)  Articles L.5121-12 du code de la Santé publique (CSP) dans sa rédaction résultant de la loi n° 2019-1446 du 24 décembre 2019 de financement de la Sécurité sociale pour 2020 (article 44, V) et R.5121-68 à R.5121-76 du CSP.


(2)  Article R.5121-150 du CSP.


(3)  Article R.5126-103 du CSP.


(4)  Article R.5126-104 du CSP.


(5)  Article L.162-16-5-1-1 du code de la Sécurité sociale (CSS).


(6)  Article L.162-16-5-2 du CSS.


(7)  Article L.162-16-5-3 du CSS.

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