Mucoviscidose : ORKAMBI disponible en granulés pour les enfants de 2 à 5 ans

Par DAVID PAITRAUD -
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ORKAMBI (lumacaftor et ivacaftor) est désormais disponible sous forme de granulés, dosés à 100 mg/125 mg ou 150 mg/188 mg et présentés en sachet, en complément d'ORKAMBI comprimé.
Indiquée dans le traitement de la mucoviscidose des enfants homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, cette nouvelle forme en granulés est adaptée pour les enfants âgés de 2 ans à 5 ans.

Dans cette population, les doses standards recommandées dépendent du poids : 

Le contenu de chaque sachet de granulés doit être entièrement mélangé avec une cuillère à café (5 ml) d'aliment semi-liquide ou de liquide adapté à l'âge de l'enfant et ingéré en totalité.
La prise d'ORKAMBI doit avoir lieu immédiatement avant ou après un repas ou une collation riche en graisses.

ORKAMBI granulés en sachet est remboursable à 65 % et agréé aux collectivités.
Sa prescription initiale est hospitalière et semestrielle, le renouvellement n'est pas restreint.
Son prix public (hors honoraires de dispensation) s'élève à 10 470,72 euros (56 sachets à 100 mg/125 mg ou à 150 mg/188 mg).
La mutation F508del du gène CFTR expose à une forme relativement sévère de mucoviscidose (illlustration).

La mutation F508del du gène CFTR expose à une forme relativement sévère de mucoviscidose (illlustration).


Une nouvelle forme galénique d'ORKAMBI (lumacaftor et ivacaftor) en granulés en sachet est commercialisée, en complément d'ORKAMBI comprimé (cf. Encadré 1 et notre article du 19 décembre 2019).

Deux dosages sont proposés :
Cette nouvelle forme est adaptée pour les enfants âgés de 2 à 5 ans. Le choix entre les deux dosages dépend du poids de l'enfant (cf. Encadré 1). 

Encadré 1 - Indication thérapeutique d'ORKAMBI
ORKAMBI est indiqué dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.

ORKAMBI fait l'objet d'une surveillance supplémentaire qui permettra l'identification rapide de nouvelles informations relatives à la sécurité. Les professionnels de santé déclarent tout effet indésirable suspecté.

ORKAMBI granulés : en pratique
Le contenu de chaque sachet de granulés doit être ingéré en totalité après avoir été entièrement mélangé avec une cuillère à café (5 mL) d'aliment semi-liquide ou de liquide adapté à l'âge de l'enfant, tels :
  • une compote de fruits,
  • un yaourt aromatisé,
  • du lait ou un jus de fruit.
Cet aliment doit être à température ambiante ou inférieure.
Une fois mélangé, le produit est stable pendant 1 heure et doit donc être ingéré dans ce délai.

ORKAMBI doit par ailleurs être pris avec des aliments contenant des graisses afin d'augmenter l'exposition systémique des principes actifs.
Un repas ou une collation contenant des graisses (fromage, lait entier, viande, poisson gras, avocat, barres ou boissons nutritives) doit être consommé immédiatement avant ou après la prise d'ORKAMBI.
 
  • Schéma posologique recommandé
Le schéma posologique d'ORKAMBI granulés en sachet est établi en fonction du poids de l'enfant (cf. Tableau I).
 
Tableau I - Posologie d'ORKAMBI granulés en sachet - Enfants de 2 à 5 ans
Poids de l'enfant de 2 à 5 ans Dose d'ORKAMBI  Dose quotidienne totale 
< 14 kg  1 sachet d'ORKAMBI 100 mg/125 mg granulés toutes les 12 heures, soit 2 sachets par jour lumacaftor 200 mg /ivacaftor 250 mg 
> ou = 14 kg  1 sachet d'ORKAMBI 150 mg/188 mg granulés toutes les 12 heures, soit 2 sachets par jour lumacaftor 300 mg/ ivacaftor 376 mg 
 
  • Cas particuliers nécessitant une adaptation posologique
Dans certains cas, une adaptation de la posologie d'ORKAMBI (réduction de la dose) est recommandée (cf. monographie d'ORKAMBI granulés en sachet - Rubrique Posologie et Mode d'administration) :
- chez les patients présentant une insuffisance hépatique modérée ou sévère (Child-Pugh classe B ou C),
- chez les patients traités par des inhibiteurs puissants du CYP3A pendant la première semaine de traitement afin que l'effet d'induction du lumacaftor atteigne son état d'équilibre. Après cette période, le traitement sera poursuivi à la dose quotidienne recommandée.

La prudence est par ailleurs recommandée en cas d'insuffisance rénale sévère (clairance de la créatinine < ou = 30 mL/min) ou terminale.
 
Identité administrative
  • Liste I
  • Prescription initiale hospitalière semestrielle
  • Renouvellement non restreint
  • ORKAMBI granulés en sachet : 
    • 100 mg/125 mg, boîte de 56, CIP 3400930167441
    • 150 mg/188 mg, boîte de 56, CIP 3400930167458
  • Remboursement à 65 % (Journal officiel du 13 décembre - texte 17)
  • Base de remboursement unique = 10 470,72 euros
  • Agrément aux collectivités (Journal officiel du 13 décembre - texte 18)
  • Laboratoire Vertex Pharmaceuticals

Pour aller plus loin 
Avis de la Commission de la Transparence - ORKAMBI granulés en sachet (HAS, 4 septembre 2019)

Sources : J.O. (Journal Officiel), EMA (European Medicines Agency), HAS (Haute Autorité de Santé), ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament)

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