KALYDECO (ivacaftor) : prise en charge étendue à l'ensemble des mutations du gène CFTR mentionnées dans l'AMM

Par DAVID PAITRAUD -
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La prise en charge du médicament contre la mucoviscidose, KALYDECO 150 mg comprimé pelliculé (ivacaftor)est étendue aux patients porteurs des mutations G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R de défaut de régulation du gène CFTR.

Jusqu'à présent, seule l'utilisation de cette spécialité chez les patients porteurs de la mutation G551D ouvrait droit au remboursement par l'Assurance maladie. 

Pour rappel, KALYDECO est disponible en ville depuis novembre 2014. Le taux de remboursement est de 65 %. 
La protéine CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) [illustration @ toony, sur Wikimedia].

La protéine CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) [illustration @ toony, sur Wikimedia].


La prise en charge par l'Assurance maladie de KALYDECO 150 mg comprimé pelliculé (ivacaftor) dans le traitement de la mucoviscidose est étendue à la population suivante : 
  • patients âgés de 6 ans et plus, porteurs des mutations G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator).
Jusqu'à présent, le remboursement de cette spécialité était restreint aux seuls porteurs de la mutation G551D.
Désormais, l'indication ouvrant droit à la prise en charge de KALYDECO est identique à celle de l'autorisation de mise sur le marché (AMM).

Pour mémoire
L'ivacaftor, principe actif de KALYDECO, potentialise de façon sélective l'activité de la protéine CFTR, celle-ci étant altérée au cours de la mucoviscidose.
In vitro, l'ivacaftor améliore le transport des ions chlorures en augmentant l'ouverture du canal CFTR.
Le mécanisme d'action de l'ivacaftor ayant pour effet la prolongation de l'ouverture de certaines formes mutées du CFTR n'a pas été entièrement élucidé.

Ce médicament était uniquement disponible à l'hôpital avant d'être commercialisé en ville en novembre 2014 (voir notre article du 26 novembre 2014).
Sa prescription initiale est hospitalière et semestrielle, selon la procédure des médicaments d'exception.
Son taux de prise en charge est de 65 %. Son prix public TTC est de 19 521,80 euros (56 comprimés).

"[...] un traitement de fond qui doit être prescrit d'emblée [...]"
Dans son dernier avis du 5 novembre 2014, la Commission de la transparence s'est prononcée en faveur du remboursement de KALYDECO chez l'ensemble des porteurs de mutations mentionnés dans l'AMM.
Selon ses conclusions, KALYDECO bénéficie d'un service médical rendu (SMR) important et d'une amélioration du service médical rendu (ASMR) très importante quel que soit le type de mutation. 

Pour la Commission de la transparence, KALYDECO représente un "traitement de fond qui doit être prescrit d'emblée aux patients avec mucoviscidose âgés de 6 ans et plus porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R"

Une collecte de données à poursuivre
En outre, la Commission recommande de recueillir de nouvelles données concernant l'utilisation de KALYDECO chez les porteurs des mutations G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R du gène CFTR, comme cela a été fait chez les porteurs de la mutation G551D.

Elle recommande notamment de mener une étude exhaustive portant sur tous les patients français traités par KALYDECO (dont leur statut au regard des mutations G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R du gène CFTR), les caractéristiques de l'ensemble des patients traités quel que soit leur âge, et de renseigner l'impact en termes de morbi-mortalité, en pratique réelle, de cette spécialité.

Pour aller plus loin
Fiche d'information thérapeutique - Arrêté du 13 mai 2015 (Journal officiel, 20 mai 2015)
Avis de la Commission de la Transparence (HAS, 5 novembre 2014)

Sur Vidal.fr
KALYDECO 150 mg comprimé pelliculé (ivacaftor) : désormais disponible en ville (26 novembre 2014)

La monographie en lien ci-dessous est en cours de mise à jour concernant les informations contenues dans cet article à la date de sa publication.

Sources : J.O. (Journal Officiel), HAS (Haute Autorité de Santé)

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Vidal News du 2019-09-12

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