VYNDAQEL 20 mg capsule molle (tafamidis méglumine) : désormais disponible en ville

VYNDAQEL 20 mg capsule molle (tafamidis méglumine) est désormais disponible en pharmacie de ville.
Ce médicament est indiqué dans le traitement de l'amylose à transthyrétine (TTR) chez les patients adultes présentant une polyneuropathie symptomatique de stade 1, pour retarder le déficit neurologique périphérique.
S'agissant d'une maladie rare (en France, 154 patients ont été identifiés en 2010 selon les données du programme de médicalisation des systèmes d'information [PMSI]), VYNDAQEL appartient à la catégorie des médicaments orphelins.

Ce médicament fait l'objet d'une surveillance supplémentaire qui permettra l'identification rapide de nouvelles informations relatives à la sécurité. Les professionnels de santé déclarent tout effet indésirable suspecté.

TTR-FAP : de quoi s'agit-il ?
La polyneuropathie amyloïde à transthyrétine (TTR-FAP) est une neuropathie dégénérative axonale caractérisée par des dysfonctionnements du système nerveux sensitif, moteur et autonome.
Au cours de cette maladie héréditaire, transmise sur un mode autosomique dominant, des fibres appelées amyloïdes forment des tissus dans l'organisme, y compris autour des nerfs. Ces fibres sont constituées d'une protéine du sang appelée transthyrétine, qui est défectueuse chez les patients atteints par la maladie.
VYNDAQEL est le premier médicament indiqué dans le traitement de cette pathologie. Ce traitement vise à retarder les lésions des nerfs causées par l'amylose à TTR. 
Le tafamidis est un stabilisateur spécifique de la transthyrétine. Son action est liée à l'inhibition de la dissociation des tétramères de transthyrétine en monomères, empêchant ainsi la formation des dépôts amyloïdes.
Le tafamidis a été évalué principalement dans une étude randomisée comparative versus placebo conduite chez 128 patients atteints d'amylose à TTR avec une mutation V30M et ayant une polyneuropathie symptomatique de stade 1 (voir avis de la Commission de la transparence du 11 avril 2012 - Analyse des données disponibles - pp 4 à 13/19).

Place dans la stratégie thérapeutique
Selon l'avis de la Commission de Transparence émis en 2012, le tafamidis méglumine, administré par voie orale, peut être prescrit pour ralentir le déficit neurologique périphérique :

• dans l'attente d'une transplantation hépatique chez des patients à un stade précoce (stade 1) d'une polyneuropathie symptomatique,
• ou chez les patients ayant une contre-indication à une transplantation hépatique, seul traitement étiologique actuel.

En pratique
Le traitement doit être initié et suivi par un médecin expérimenté dans la prise en charge de patients ayant une TTR-FAP.
La posologie recommandée de VYNDAQEL est de 1 capsule molle à 20 mg administrée par voie orale en une prise journalière.
La capsule doit être avalée entière, sans la croquer, ni la couper, avec ou sans nourriture.
En cas de vomissements et si la capsule de VYNDAQEL est rejetée, une nouvelle dose doit si possible être administrée. Si la capsule n'est pas rejetée, aucune dose additionnelle n'est nécessaire et la prise du médicament aura lieu le lendemain normalement.

En complément des autres traitements
VYNDAQEL doit être ajouté à la prise en charge habituelle des patients ayant une TTR-FAP.
Les médecins doivent suivre leurs patients et continuer à évaluer le besoin d'autres thérapies, notamment la nécessité d'une transplantation hépatique (la transthyrétine étant principalement fabriquée par le foie et les plexus choroïdes). 
En l'absence de données disponibles concernant l'utilisation de VYNDAQEL après transplantation hépatique, le traitement doit être arrêté chez ces patients.

Précaution d'emploi chez les femmes
Les femmes en âge de procréer doivent utiliser une contraception efficace lorsqu'elles sont traitées par VYNDAQEL et doivent continuer à utiliser une contraception efficace pendant 1 mois après l'arrêt du traitement.

Identité administrative

• Liste I
• Prescription hospitalière réservée aux spécialistes en neurologie
• Remboursable à 100 %
• Boîte de 30 capsules molles, CIP 3400921824599, prix public TTC = 4 546,03 euros
• Agrément aux collectivités
• Laboratoire Pfizer

Pour aller plus loin
Avis de la Commission de la transparence (HAS, 11 avril 2012)