VOTUBIA comprimé (évérolimus) : nouvelle indication remboursable et nouveau dosage à 10 mg

VOTUBIA 2,5 mg et 5 mg comprimés (évérolimus) sont désormais remboursables dans le traitement des adultes ayant un angiomyolipome rénal (AML) associé à une sclérose tubéreuse de Bourneville (STB) qui présentent un risque de complications (sur la base de facteurs de risque tels que la taille de la tumeur ou la présence d'un anévrisme ou la présence de tumeurs multiples ou bilatérales) mais qui ne nécessitent pas d'intervention chirurgicale immédiate.
L'efficacité a été démontrée sur l'analyse de la variation de la somme des volumes des angiomyolipomes.
Le taux de prise en charge de VOTUBIA dans cette indication est de 100 %.

Par ailleurs, un nouveau dosage de VOTUBIA comprimé est commercialisé, à 10 mg d'évérolimus. VOTUBIA 10 mg dispose des mêmes indications que les dosages à 2,5 mg et 5 mg.

Etude de l'efficacité de VOTUBIA dans l'angiomyolipome
Dans le cas d'un angiomyolipome rénal causé par une sclérose tubéreuse, VOTUBIA a été comparé à un placebo dans une étude portant sur 118 patients adultes (étude EXIST-2). L'âge médian était de 31 ans. Soixante dix-neuf patients ont reçu VOTUBIA et 39 patients le placebo.
Le critère d'efficacité principal était le taux de réponse de l'angiomyolipome sur la base d'une analyse radiologique centralisée indépendante.
Selon les résultats de cette étude, la tumeur rénale a diminué au moins de moitié chez 42 % des patients (33 sur 79 patients) traités par VOTUBIA, par rapport à aucun des 39 patients ayant reçu un placebo.
D'autres bénéfices cliniques, tels qu'une amélioration des symptômes liés à la maladie ou une réduction des risques graves, n'ont pas été démontrés.

Selon l'avis de la Commission de la transparence de mars 2013, le service médical rendu (SMR) par VOTUBIA est important dans cette nouvelle indication.
"Compte tenu de l'efficacité de VOTUBIA dans la réduction du volume des angiomyolipomes rénaux extensifs associés à une sclérose tubéreuse de Bourneville, VOTUBIA apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge des patients adultes qui présentent un risque de complications et qui ne peuvent bénéficier d'une intervention chirurgicale immédiate (néphrectomie ou embolisation).
L'évérolimus ne doit pas faire perdre la chance d'un traitement chirurgical ; il ne s'agit donc pas d'une alternative à la chirurgie, mais d'un traitement temporaire, éventuellement en préparation à celle-ci."

En pratique
Pour le traitement de l'angiomyolipome rénal associé à une STB, la dose recommandée est de 10 mg d'évérolimus, une fois par jour à la même heure chaque jour, avec ou sans aliments de façon constante.
Les comprimés de VOTUBIA doivent être avalés entiers avec un verre d'eau. Ils ne doivent pas être mâchés ou écrasés.
Le traitement doit être instauré par un médecin ayant l'expérience de la prise en charge des patients présentant une STB et du suivi thérapeutique pharmacologique.

Pour mémoire
L'évérolimus est un inhibiteur sélectif de mTOR (mammalian target of rapamycin-cible de la rapamycine chez les mammifères). mTOR est une sérine-thréonine kinase dont l'activité est connue comme étant dérégulée dans de nombreux cas de cancers humains.

VOTUBIA est par ailleurs indiqué chez les patients ayant un astrocytome sous-épendymaire à cellules géantes (SEGA) associé à une STB, qui nécessitent une intervention thérapeutique mais qui ne sont pas candidats à une résection chirurgicale du SEGA.
L'efficacité a été démontrée sur l'analyse de la variation du volume du SEGA. D'autres bénéfices cliniques, tels que l'amélioration des symptômes liés à la maladie, n'ont pas été démontrés.

Identité administrative

• Liste I
• Prescription hospitalière
• Surveillance particulière pendant le traitement
• VOTUBIA 10 mg, boîte de 30 comprimés, CIP 3400921947700
• Remboursable à 100 % sauf « chez les patients de moins de 3 ans ayant un astrocytome sous-épendymaire à cellules géantes (SEGA) associé à une sclérose tubéreuse de Bourneville (STB), qui nécessitent une intervention thérapeutique mais qui ne sont pas candidats à une résection chirurgicale du SEGA ».
• Prix public TTC = 4 159,12 euros
• Agrément aux collectivités
• Laboratoire Novartis Pharma

Pour aller plus loin
Consulter la monographie VIDAL de VOTUBIA (mise à jour du 19 mai 2014)
Arrêté du 18 avril 2014 (Journal officiel du 30 avril 2014)
Avis de la Commission de la transparence du 20 mars 2013 (HAS)
Synthèse d'avis de la Commission de la transparence (HAS, mars 2013)