Les troubles du stockage des mucopolysaccharides sont dus à un déficit en enzymes lysosomales spécifiques, nécessaires au catabolisme des glycosaminoglycanes (GAG). La mucopolysaccharidoses (MPS) de type I est une maladie hétérogène et multiviscérale, caractérisée par un déficit en alpha-L-iduronidase, hydrolase lysosomale qui agit en tant que catalyseur de l'hydrolyse des résidus alpha-L-iduroniques terminaux du dermatane sulfate et de l'héparane sulfate. L'activité réduite ou nulle de l'alpha-L-iduronidase entraîne une accumulation des GAGs, dermatane sulfate et héparane sulfate, dans de nombreux types de cellules et tissus.
L'objectif du traitement enzymatique substitutif est de rétablir un niveau d'activité enzymatique suffisant pour hydrolyser le substrat accumulé et prévenir toute nouvelle accumulation. Après la perfusion intraveineuse, la laronidase est rapidement éliminée de la circulation et captée par les cellules dans les lysosomes, probablement par des récepteurs du mannose-6 phosphate.
La laronidase purifiée est une glycoprotéine d'un poids moléculaire d'environ 83 kD. La laronidase est composée de 628 acides aminés après clivage de l'extrémité N-terminale. La molécule contient 6 sites de modification des oligosaccharides N-liés.
Les fiches DCI Vidal constituent une base de connaissances pharmacologiques et thérapeutiques, proposée aux professionnels de santé, en complément des documents réglementaires publiés.
Laronidase 100 U/ml solution à diluer pour perfusion
Dernière modification : 17/01/2024 - Révision : 17/01/2024
| ATC | Risque sur la grossesse et l'allaitement | Dopant | Vigilance | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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A - VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME A16 - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16A - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16AB - ENZYMES A16AB05 - LARONIDASE |
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INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATIONLARONIDASE 100 U/ml sol diluer p perfIndications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Mucopolysaccharidose de type I
PosologieUnité de priseml- laronidase : 100 UI
Modalités d'administration- Voie intraveineuse (en perfusion)
- A diluer avant administration
- Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique si besoin
Posologie Patient de 1 mois à 65 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Mucopolysaccharidose de type I
- Posologie standard
- 100 UI/kg 1 fois par semaine
Modalités d'administration du traitement- Adapter le débit de perfusion à la tolérance du patient
- Administrer strictement par perfusion IV
Incompatibilités physico-chimiques- Compatibilité avec certains nécessaires d'administration
- Compatibilité avec certains solvants
- Incompatibilité avec tous les médicaments
Indications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Mucopolysaccharidose de type I
PosologieUnité de priseml- laronidase : 100 UI
Modalités d'administration- Voie intraveineuse (en perfusion)
- A diluer avant administration
- Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique si besoin
Posologie Patient de 1 mois à 65 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Mucopolysaccharidose de type I
- Posologie standard
- 100 UI/kg 1 fois par semaine
Unité de priseml- laronidase : 100 UI
Modalités d'administration- Voie intraveineuse (en perfusion)
- A diluer avant administration
- Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique si besoin
Posologie Patient de 1 mois à 65 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Mucopolysaccharidose de type I
- Posologie standard
- 100 UI/kg 1 fois par semaine
- Voie intraveineuse (en perfusion)
- A diluer avant administration
- Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique si besoin
Posologie Patient de 1 mois à 65 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Mucopolysaccharidose de type I
- Posologie standard
- 100 UI/kg 1 fois par semaine
- Patient quel que soit le poids
- Mucopolysaccharidose de type I
- Posologie standard
- 100 UI/kg 1 fois par semaine
Modalités d'administration du traitement- Adapter le débit de perfusion à la tolérance du patient
- Administrer strictement par perfusion IV
Incompatibilités physico-chimiques- Compatibilité avec certains nécessaires d'administration
- Compatibilité avec certains solvants
- Incompatibilité avec tous les médicaments
INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENTLARONIDASE 100 U/ml sol diluer p perfNiveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas
Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
- Hypersensibilité aux protéines de hamster
PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Grossesse
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale
- Maladie aiguë
- Pathologie sévère des voies aériennes supérieures
- Sujet âgé
Interactions médicamenteusesSe référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit
Grossesse et allaitement
Contre-indications et précautions d'emploi Grossesse (mois) Allaitement 1 2 3 4 5 6 7 8 9 Risques II II II Précaution
Risques liés au traitement- Risque de formation d'anticorps
- Risque de réaction liée à la perfusion
- Risque de réaction sévère d'hypersensibilité
Surveillances du patient- Surveillance du taux d'anticorps pendant le traitement
- Surveillance médicale avec disponibilité de matériel de réanimation pendant le traitement
Mesures à associer au traitement- A diluer avant administration
- Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique si besoin
- Interrompre l'allaitement pendant le traitement
- Traçabilité recommandée
Traitement à arrêter définitivement en cas de...- Traitement à arrêter en cas d'apparition de réaction sévère d'hypersensibilité
Effets indésirables
Systèmes Fréquence de moyenne à élevée (?1/1 000) Fréquence basse ( Fréquence inconnue ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE Elévation de la température corporelle (Fréquent)
Saturation en oxygène diminuée (Très fréquent)
Anticorps (production)
DERMATOLOGIE Alopécie (Fréquent)
Urticaire (Fréquent)
Hyperhidrose (Fréquent)
Pâleur (Fréquent)
Eruption cutanée (Très fréquent)
Prurit (Fréquent)
Erythème cutané
DIVERS Frisson (Très fréquent)
Syndrome pseudogrippal (Fréquent)
Sueur froide (Fréquent)
Sensation de froid (Fréquent)
Fièvre (Très fréquent)
Douleur des extrémités (Très fréquent)
Sensation de chaleur (Fréquent)
Fatigue (Fréquent)
Gonflement du visage (Fréquent)
Oedème de la face
Oedème périphérique
IMMUNO-ALLERGOLOGIE Angioedème (Fréquent)
Réaction anaphylactique (Fréquent)
INSTRUMENTATION Réaction liée à la perfusion (Très fréquent)
Réaction au site de perfusion (Très fréquent)
Extravasation au point d'injection
ORL, STOMATOLOGIE Sensation de vertige (Fréquent)
Oedème laryngé
PSYCHIATRIE Agitation (Fréquent)
SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE Pression artérielle (augmentation) (Très fréquent)
Tachycardie (Très fréquent)
Hypotension artérielle (Fréquent)
Refroidissement des extrémités (Fréquent)
Bouffée congestive (Très fréquent)
SYSTÈME DIGESTIF Vomissement (Fréquent)
Nausée (Très fréquent)
Diarrhée (Fréquent)
Douleur abdominale (Très fréquent)
SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE Arthropathie (Très fréquent)
Douleur musculo-squelettique (Fréquent)
Dorsalgie (Très fréquent)
Douleur articulaire (Très fréquent)
SYSTÈME NERVEUX Céphalée (Très fréquent)
Paresthésie (Fréquent)
SYSTÈME RESPIRATOIRE Dyspnée (Fréquent)
Toux (Fréquent)
Insuffisance respiratoire aiguë (Fréquent)
Hypoxie
Bronchospasme
Arrêt respiratoire
Tachypnée
Cyanose
| Niveau de risque : | X Critique | III Haut | II Modéré | I Bas |
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Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
- Hypersensibilité aux protéines de hamster
Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
- Hypersensibilité aux protéines de hamster
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PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Grossesse
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale
- Maladie aiguë
- Pathologie sévère des voies aériennes supérieures
- Sujet âgé
Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Grossesse
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale
- Maladie aiguë
- Pathologie sévère des voies aériennes supérieures
- Sujet âgé
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Interactions médicamenteusesSe référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit
Grossesse et allaitement
| Contre-indications et précautions d'emploi | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Risques liés au traitement- Risque de formation d'anticorps
- Risque de réaction liée à la perfusion
- Risque de réaction sévère d'hypersensibilité
Surveillances du patient- Surveillance du taux d'anticorps pendant le traitement
- Surveillance médicale avec disponibilité de matériel de réanimation pendant le traitement
Mesures à associer au traitement- A diluer avant administration
- Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique si besoin
- Interrompre l'allaitement pendant le traitement
- Traçabilité recommandée
Traitement à arrêter définitivement en cas de...- Traitement à arrêter en cas d'apparition de réaction sévère d'hypersensibilité
Effets indésirables
| Systèmes | Fréquence de moyenne à élevée (?1/1 000) | Fréquence basse ( | Fréquence inconnue |
|---|---|---|---|
| ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE | |||
| DERMATOLOGIE | |||
| DIVERS | |||
| IMMUNO-ALLERGOLOGIE | |||
| INSTRUMENTATION | |||
| ORL, STOMATOLOGIE | |||
| PSYCHIATRIE | |||
| SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE | |||
| SYSTÈME DIGESTIF | |||
| SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE | |||
| SYSTÈME NERVEUX | |||
| SYSTÈME RESPIRATOIRE |
Voir aussi les substances
Laronidase
Chimie
| Synonymes | laronidase |
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Posologie
| Defined Daily Dose (WHO) |
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